A CRISPR által szerkesztett immunsejtek néhány hónapig fennmaradhatnak a betegeknél történő beadás után
A Pennsylvaniai Egyetem Abramson Center for Cancer Cancer Research kutatói kimutatták, hogy a CRISPR Cas9 technológiával szerkesztett sejtek akár hónapok múlva is képesek elpusztítani a rákos sejteket, miután bejuttatták őket a betegek testébe - jegyzi meg az Medicalxpress.
A tudósok megállapították, hogy a sejteket, amelyeken a CRISPR-t használták, három különböző módon szerkesztették. Azt is elmagyarázzák, hogy az a vizsgálat, amelyben ezeket a sejteket használták, az első olyan tanulmány, amely megkapta a szükséges jóváhagyásokat az emberi genom többszöri módosításához.
"A klinikai vizsgálatba bevont első három beteg adatai két fontos dolgot mutatnak be, amelyeket tudomásunk szerint eddig senki sem mutatott be. Először is, több precíziós szerkesztést tudunk sikeresen végrehajtani a gyártás során, az így létrejövő sejtek tovább élnek az emberi testben, mint azt a korábban publikált adatok kimutatták. Másodszor, eddig ezek a sejtek tartós képességet mutattak a daganatok megtámadására és megölésére "- magyarázza Dr. Carl June. az Abramson Center Sejtes Immunterápiás Osztályának igazgatója.
A klinikai vizsgálat során a tudósok az immunrendszer sejtjeit, a T-sejteket gyűjtötték be a vérből, amelyeken CRISPR segítségével három sejtet szerkesztettek. A megcélzott gének közül kettőt szerkesztettek a tumorok azonosítására használt receptorok mesterséges változatának szintetizálására; míg a harmadik módosítást a PD-1, egy fehérje eliminálására hajtották végre, amely bizonyos esetekben gátolja a T-sejtek aktivitását.
"A három páciensnek ez az új elemzése megerősítette, hogy az előállított sejtek mindhárom kiadást tartalmazzák, ezzel bizonyítva ezzel a megközelítéssel kapcsolatos koncepciót. Ez az első megerősítés arról, hogy a CRISPR Cas9 technológia képes egyszerre több gént megcélozni az emberekben, és szemlélteti ennek a technológiának a lehetőségét számos olyan betegség kezelésében, amelyeket korábban nem lehetett kezelni vagy gyógyítani "- magyarázza Dr. June.
A tanulmány a Science folyóiratban jelent meg.