A DCMedical Progeria reméli; a betegség kezelése, amely; és; MB; tr; minket; te a gyerekeken
A gerinc amyotrófiájának kezelése
A progeria, egy ritka betegség, amely felgyorsítja a gyermekek öregedését és serdülőkorig megöli őket, a legújabb felfedezés után kezelhetők.
A progeria egy nagyon ritka betegség, amely körülbelül 18 millió gyermek közül egyet érint, és korai öregedést és halált okoz serdülőkorban a szív- és érrendszeri betegségek szövődményei miatt. Egerek és emberi sejtek tanulmányozása során a svédországi Karolinska Intézet és az IFOM, az FIRC Olaszországi Molekuláris Onkológiai Intézet kutatói azonosították, hogy az antiszensz oligonukleotid terápiák miként használhatók a betegség lehetséges új kezelési lehetőségeként. . Az eredményeket a Nature Communications folyóiratban tették közzé.
A progeriának, vagy a betegségnek nevezett Hutchinson-Gilford progeria szindrómának genetikai okai vannak, és kapcsolatban áll a progerinrel, amely a sejtmagban található lamináris A fehérje hibás formája. A sejtosztódást gátló mutációt 2003-ban Maria Eriksson kutató, a jelenlegi tanulmány társszerzője azonosította. Az érintett gyermekek általában korai serdülőkorban halnak meg a szív- és érrendszeri betegségek szövődményei miatt.
A mai napig több mint egy tucat progeriás kezelést teszteltek különböző módon, de ha progeriás betegek klinikai kísérleteiről van szó, az eredmények csalódást okoztak.
"Láttunk pozitív hatásokat az egerek kezelésében, de az embereknél a hatás túl kicsi volt. Ezért át kell gondolnunk és új módszereket kell találnunk a betegség kezelésére" - mondja Maria Eriksson, a Karolinska Intézet Biotudományi és Táplálkozási Tanszékének professzora. idézi a sciencedaily.com.
Vizsgálatok progériás gyermekek sejtmintáin
A most közzétett tanulmányban a kutatók progeriában szenvedő gyermekek sejtmintáival mutatták ki a kromoszómák túlsó végén lévő telomerek károsodott működését és az úgynevezett nem kódoló telomer RNS-ek felhalmozódását. Az antiszensz oligonukleotidok hozzáadásával, a káros gének inaktiválására alkalmazott kezeléssel a kutatók csökkenteni tudták a kódolatlan telomer RNS szintjét. Ez normalizáltabb sejtosztódáshoz vezetett, ami valószínűleg javítaná a betegek állapotát és meghosszabbítaná életüket.
"Az egérgének modellezésével, amelyet ugyanolyan módon kezeltek a progeriaval, a maximális várható élettartam jelentős növekedését figyeltük meg, 44% -kal nőtt, és az átlagos várható élettartam 24% -kal nőtt." - mondja Agustin Sola-Carvajal, az Eriksson kutatócsoportjából és a tanulmány társszerzője. "Ezek az eredmények nagyon ígéretesek."
A progerin egészséges alanyokban is megtalálható, és az életkor előrehaladtával kimutatták, ami arra utal, hogy az eredmények fontosak lehetnek a normális öregedés és az életkorral kapcsolatos betegségek esetén.