A kutatók így kezelik a látásvesztést a makula degeneráció során; Egészségügyi város Berlin
Egy új génterápiás megközelítés javíthatja a jövőben a makula degenerációban szenvedő betegek látását
A makula degeneráció a szem korábban nem gyógyítható betegsége. A makula, egy kis fényérzékeny szerkezet a szem hátsó részén, egyre inkább elfajul. Az érintett emberek megőrzik perifériás látásukat, de idővel elveszítik látómezőjük középpontját. A kezelés némileg késleltetheti a betegség progresszióját. A mai napig azonban nincs mód az elvesztett fényérzékenység helyreállítására.
Itt jön létre egy kutatási projekt a Bázeli Egyetemen. Speciális génterápiával sikerült az egerek és szervdonorok vak retina sejtjeit érzékenyíteni a közeli infravörös fényre.
A retinába épített infravörös érzékelő
"A fényérzékenység helyreállítása végső soron javíthatja az érintettek életminőségét és a mindennapi életben való részvétel lehetőségeit" - mondja Prof. Dr. Roska Botond, a Bázeli Egyetem látáskutatásának professzora és a Bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet (IOB) igazgatója.
Az infravörös fény az emberi szem számára nem látható, de például a kígyók az infravörös tartományban látnak, ha hőérzékeny fehérjék, az úgynevezett Transient Receptor Potential (TRP) ioncsatornák segítségével érzékelik a zsákmányuk által kibocsátott infravörös sugárzást. Ez arra ösztönözte a Roska Botond professzor által vezetett kutatókat, hogy a vak retina sejteket infravörös érzékelővel szereljék fel.
Háromkomponensű génterápia
Az új génterápia egy DNS-szegmensből áll, amely kódolja a TRP ioncsatornát, egy arany nanorészecske, amely elnyeli az infravörös fényt, és egy antitest, amely összeköti a nanorészecskét és az ioncsatornát. Ezt a három komponenst vírusgén-komp segítségével vezettük be a retina sejtjeibe.
„Az arany nanorészecskék elnyelik az infravörös fényt, majd kis mennyiségű hőt adnak le. Erre reagálva a TRP ioncsatornák kinyitják és kiváltják az idegi impulzusokat, amelyek hasonlítanak a normál látáshoz. ”- így írják le a tudósok az elvet, amelyet aztán két modellrendszeren teszteltek: a retina degenerációját fejlesztő és genetikai változás miatt vakokká váló egereken, valamint emberi szervdonoroktól kapott retinákon.
Vak egerek reagálnak a fényre
A kezelt laboratóriumi egerekkel végzett kísérletek azt mutatták, hogy a rágcsálók a közeli infravörös tartományban lévő fényjelre reagáltak, vagyis érzékelték a fényt. Az idegi impulzusok mérése azt is megmutatta, hogy a jelek eljutnak az agy területére a vizuális ingerek feldolgozásához. Szervdonorok által végzett retinákkal végzett további vizsgálatok megerősítették a rendszer működését.
Az új megközelítés az úgynevezett optogenetikai terápián alapul, amelynek célja a teljes vakság megelőzése. Az eljárás olyan szemüvegeken alapul, amelyek fényes látható fényt vetítenek a retinára, de a makula degenerációra alkalmatlanok. "A fényvetítés elárasztaná azokat a betegeket, akiknek csak a központi látásuk veszett el" - magyarázza a tanulmány első szerzője, Dr. Dasha Nelidova. Makula degeneráció esetén ezért más hullámhosszú fényre van szükség, amelyet a retinában működő sejtek nem láthatnak.
"Megközelítésünkkel reméljük, hogy egy napon újra képesek leszünk érzékelni a makulát a fényre azokban a betegeknél, akiknek még mindig van perifériás látása" - írja le a célt Nelidova. Mielőtt a macula degenerációban bekövetkező látásvesztés elleni új stratégiát először alkalmazhatnák a betegek számára, számos preklinikai vizsgálatra van szükség.
A „Fényérzékenység helyreállítása hangolható közeli infravörös érzékelők segítségével” című tanulmány most megjelent a „Science” folyóiratban.