A NAFLD tünetei a gasztrointesztinális hormon jelentős javulása - Biermann Medicine
Egy klinikai vizsgálatban a gasztrointesztinális hormon kezelés jelentősen csökkentette az alkoholmentes zsírmájbetegségben (NAFLD) és az alkoholmentes steatohepatitisben (NASH) szenvedő betegek májzsír arányát, és ezáltal lehetséges új kezelési lehetőséget jelent ezeknek a betegségeknek.
A randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, II. Fázisú vizsgálatban a Kaliforniai Egyetem San Diego Orvostudományi Egyetemének tudósai azt találták, hogy az NGM282, a gyomor-bélrendszeri hormon nem tumorigénes változata, alacsony dózisai jelentősen csökkentették a máj zsírszintjét a NAFLD és a NASH betegeknél tud. A tanulmány szerzői szerint a kutatási eredmények fontos fogalombizonyítást jelentenek a terápia ezen formájához. Jelenleg nincs Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal által jóváhagyott kezelés a NAFLD és a NASH számára.
"Évek óta korlátozott kezelési lehetőségek állnak rendelkezésre a NAFLD és a NASH betegek számára" - magyarázza dr. Rohit Loomba, az UC San Diego NAFLD Kutatóközpontjának igazgatója és az UC San Diego Orvostudományi Kar hepatológiai osztályának igazgatója.
A NAFLD a krónikus májbetegségek spektrumát öleli fel, amelyek közül a NASH a legagresszívebb. A NAFLD és a NASH okai továbbra sem tisztázottak, de ismert, hogy az elhízás és a 2-es típusú cukorbetegség hajlamosító tényezők. Becslések szerint világszerte több tízezer ember él a NAFLD-vel és a NASH-val. A fogyás és az egészségesebb étrend jelenleg az ellátás színvonalának számít.
A jelenlegi vizsgálatban 166 18 és 75 év közötti beteg vett részt az USA és Ausztrália 18 különböző kórházából vagy kezelési központjából. A betegségeket a vizsgálat minden résztvevője biopsziával igazolta; a májzsír aránya legalább nyolc százalék volt. A betegeket randomizálták, hogy 3 mg vagy 6 mg NGM282-t vagy placebót kapjanak injekció formájában naponta egyszer. Ezután kéthetente követték nyomon három hónapig.
Loomba elmagyarázza, hogy az NGM282 mindkét dózisa gyors és tartós változásokat eredményezett a betegek májzsír-százalékában. „Ennek a tanulmánynak a legígéretesebb eredménye a májzsír abszolút változása, amelyet javított mágneses rezonancia képalkotással (MRI) tudtunk mérni, amelyet korábban az UC San Diego NAFLD Kutatóközpontjának kísérleti tanulmányai során fejlesztettek ki és validáltak. A vizsgálat kezdetétől a tizenkettedik hétig klinikailag jelentősnek ítéltük a májzsír legalább öt százalékos abszolút csökkenését vagy legalább 30 százalékos relatív csökkenését. "
A májzsír csökkenésének mérésére a kutatók a máj MRI vizsgálatát használták a zsírfrakció proton sűrűségével. Ez a képalkotási forma rendkívül érzékeny a máj összetételében bekövetkező változásokra, összehasonlítva a szövetminták mikroszkóppal végzett hagyományos vizsgálataival.
Az NMG282 a 19. fibroblaszt növekedési faktor nem tumorigénes változata, egy gyomor-bélrendszeri hormon, amely szabályozza a gyomorsavat, és felelős a glükóz és a lipid anyagcseréért. Úgy gondolják, hogy az NMG282 képes javítani a máj steatosisát, valamint a NAFLD-hez és a NASH-hoz gyakran társuló gyulladást és fibrózist. Az NMG282-et a vizsgálat résztvevői általában jól tolerálták; A dokumentált mellékhatások közé tartozott a fertőzés helyén fellépő fájdalom, hasmenés, hasi fájdalom és hányinger. A kezelés során életveszélyes események vagy halálesetek nem történtek. A szerzők hangsúlyozzák, hogy további és hosszabb ideig tartó vizsgálatokra van szükség az NGM282 hatékonyságának teljes megértéséhez.
"A következő néhány lépésben tovább fogjuk fejleszteni ezt a komponenst a NASH-val összefüggő fibrózis kezelésére" - mondja Loomba. "Ennek során tovább szeretnénk vizsgálni ennek a hormonnak a hatékonyságát a máj szövettani alapú végpontjainak javítása szempontjából azoknál a betegeknél, akiknél a NASH biopsziával igazolt."