Az EU-ban nemrégiben jóváhagyott gyógyszer csökkenti a trigliceridek veszélyes szintjét a
A III. Fázisú klinikai vizsgálat eredményei szerint az Ionis Pharmaceutical által kifejlesztett volanesorsen-kezelést követően a ritka genetikai állapotban szenvedő, familiáris chilomicronemia szindrómának (FCS) nevezett betegek, amelyek nem képesek hatékonyan szabályozni a vér trigliceridjeit, pozitív eredményeket mutattak. bemutatták a New England Journal of Medicine-ben. A klinikai vizsgálatok adatai alapján a gyógyszert az Európai Unióban hagyták jóvá, az Egyesült Államokban azonban nem.
A Volanesorsen szignifikánsan csökkentette trigliceridszintjét a személyre szabott, III. Fázisú, kontrollált vizsgálat eredményei alapján, 12 ország 40 központjában. A gyógyszert Waylivra márkanév alatt forgalmazzák.
A Volanesorsen 33 önkéntesnél három hónap alatt 77% -kal csökkentette az átlagos trigliceridszintet, míg 33 placebo-beteg 18% -kal növekedett. Minden önkéntes zsírszegény étrendet folytatott.
A családi chilomicronemia szindróma, amely világszerte 3000 és 5000 embert érint, a chilomicronoknak nevezett zsíros részecskék felhalmozódását eredményezi a vérben, amelyek a normál 10–100-szorosnál magasabb trigliceridszintet produkálnak.
Az állapot súlyos hasi fájdalmat okozhat a hasnyálmirigy gyulladása, a szervek és az idegek károsodása, valamint a bőr zsírlerakódása miatt. A betegeknek zsírmentes étrendet kell folytatniuk, és nem szabad alkoholt fogyasztaniuk.
Az 52 hetes vizsgálatban azoknak, akik volanesorsent kaptak, az átlagos trigliceridszint 1,712 mg/dl, a placebo betegeknél pedig 92,0 mg/dl volt.
Fő mellékhatásként a 33 volanesorsenben szenvedő beteg közül 15-nél thrombocytopenia alakult ki, a thrombocyta-szám 100 000/uL alatt volt.
A 15-ből kettő vérlemezkeszintje 25 000/uL alatt volt, ami intenzív vérlemezke-monitorozási programhoz vezetett. A placebo-betegek egyikénél sem volt ilyen probléma.
A 33-ból 20-ban reakciók léptek fel az injekció beadása után, önadagolt heti szubkután injekciók után, ez egy másik mellékhatás, amelyet nem észleltek a placebo-betegeknél.
A 33 volanesorsen-ben szenvedő beteg közül csak 19 teljesítette az 52 hetes tesztet, míg a placebo csoportban 33-ból 31 volt. A volanesorsen csoportban kilenc beteget visszavontak nemkívánatos események miatt, négyet önként, egyet pedig nem-betartás miatt vontak el.
"A volanesorsen kezelés hatásai hat hónapig fennmaradtak, amikor a triglicerid szint átlagosan 53% -kal alacsonyabb volt a volanesorsen csoportban, szemben a placebo csoportban átlagosan 25% -os növekedéssel" - mondták a kutatók., amelyet Dr. Joseph Witztum vezet a Kaliforniai Egyetemen, San Diegóban - idézi a Reuters.
Az Európai Bizottság májusban, nyolc hónappal azután hagyta jóvá a gyógyszert, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elutasította a Waylivra jóváhagyását.
A társaság tárgyalásokat folytat az amerikai és kanadai szabályozókkal a jóváhagyási kérelem elutasításáról.