DCMedical Sclerosis; többszörös, új jóváhagyott gyógyszer; n USA
Egy új FDA által jóváhagyott gyógyszer
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) tegnap jóváhagyott egy új gyógyszeres sziponimodot a sclerosis multiplex (SM) legújabb formáiban szenvedő felnőttek kezelésére, izolált klinikai szindrómával, visszatérő betegséggel és progresszív másodlagos aktív betegséggel. A kezelés évente körülbelül 88 000 dollárba kerül.
"A szklerózis multiplex mélyreható hatással lehet az ember életére" - mondta Dr. Billy Dunn, az FDA Kábítószer-kiértékelő és Kutatóközpontjának Neurológiai Termékek Osztályának igazgatója. "Elkötelezettek vagyunk arra, hogy továbbra is együttműködjünk olyan társaságokkal, amelyek további kezelési lehetőségek kidolgozása a sclerosis multiplexben szenvedő betegek számára "- mondta.
A sclerosis multiplex, mi ez és hogyan befolyásolja a betegeket
A sclerosis multiplex a központi idegrendszer krónikus, gyulladásos és autoimmun állapota, amely megzavarja az agy és a test többi része közötti kommunikációt. A legtöbb ember 20 és 40 év között tapasztalja a sclerosis multiplex első tüneteit. A betegség a fiatal felnőttek neurológiai fogyatékosságának egyik leggyakoribb oka, és nőknél gyakrabban fordul elő, mint férfiaknál.
A legtöbb ember számára a sclerosis multiplex visszatérő-remisszív kúrával kezdődik, amelynek során a funkciók súlyosbodásának (visszaesésének) epizódjait a gyógyulás (remisszió) időszakai követik. Ezek a remissziók nem lehetnek teljesek, és bizonyos fokú maradvány fogyatékosságot okozhatnak a betegek számára. Sok - de nem minden - sclerosis multiplexben szenvedő beteg valamilyen mértékű tartós fogyatékosságot tapasztal, amely idővel fokozatosan súlyosbodik.
Egyes betegeknél a fogyatékosság a relapszusoktól függetlenül is előrehaladhat, ezt a folyamatot másodlagos progresszív sclerosis multiplexnek (PMS) nevezik. Ennek a folyamatnak az első néhány évében sok beteg továbbra is visszaesést tapasztal, amely a betegség aktív SPMS-nek nevezett fázisa.
Az aktív SPMS a sclerosis multiplex egyik visszatérő formája, és az SM visszatérő formáinak kezelésére jóváhagyott gyógyszerek felhasználhatók az aktív SPMS kezelésére. Később sok SPMS-ben szenvedő beteg abbahagyja a további visszaeséseket, de a fogyatékosság tovább halad, ezt az inaktív SPMS-nek nevezett fázist.
A sziponimod (Mayzent) hatékonyságát 1661 beteg bevonásával végzett klinikai vizsgálatban igazolták, akik összehasonlították a placebo kezelést PMS-ben szenvedő betegeknél, akiknél az elmúlt két évben fogyatékossága progresszív volt, és a beiratkozást megelőző három hónapban nem volt relapszus. A vizsgálat elsődleges végpontja a fogyatékossá válás legfeljebb három hónapos progressziójának megerősítése volt. A fogyatékosság megerősített progressziójával rendelkező betegek aránya statisztikailag szignifikánsan alacsonyabb volt a Mayzent csoportban, mint a placebo csoportban. A Mayzent csökkentette ezen betegek által elszenvedett relapszusok számát is. Az inaktív SPMS-ben szenvedő betegek alcsoportjában az eredmények statisztikailag nem voltak szignifikánsak.
Kezelési kockázatok
Az FDA bemutatta a Mayzent kezelésének kockázatát is. Növelheti a fertőzések kockázatát, ezért a betegeknek teljes vérvizsgálatot kell végezniük a kezelés megkezdése előtt. A gyógyszer makulaödémát okozhat, ezért a betegeknek kapcsolatba kell lépniük orvosukkal, ha látásuk megváltozik. A Mayzent a pulzus átmeneti csökkenését és a tüdőfunkció csökkenését okozhatja. A kezelés megkezdése előtt ellenőrizni kell a májenzimeket, és az orvosoknak szorosan figyelemmel kell kísérniük a súlyos májkárosodásban szenvedő betegeket.
Az orvosi személyzetnek figyelemmel kell kísérnie a beteg vérnyomását a kezelés alatt. A fogamzóképes nőknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a kezelés abbahagyása után és 10 napig a magzat károsodásának lehetséges kockázata miatt. Az egészségügyi személyzetnek figyelemmel kell kísérnie a betegeket a hátsó reverzibilis encephalopathia szindrómájára, valamint azokat a betegeket, akiket immunszuppresszív/immunmoduláló terápiákkal kezeltek, mivel önkéntelen további immunszuppresszió léphet fel sziponimoddal.
A klinikai vizsgálatok során a Mayzent-et kapó betegek által jelentett leggyakoribb mellékhatások közé tartozik a fejfájás, a magas vérnyomás és a májfunkciós tesztek emelkedése.
A Reuters szerint ez a kezelés betegenként évente körülbelül 88 000 dollárba kerül. Romániában átlagosan 2-3 évvel később érkeznek ezek a kezelések.