Génterápia A világ legdrágább gyógyszerének jóváhagyva

A világ legdrágább gyógyszerét engedélyezték

jóváhagyva

2019. május 25., 15:16 | rtr

Az izomsorvadás elleni eszközök: Ez a legdrágább gyógyszer a világon, ezért segítenie kell. (Forrás: Reuters)

Egyetlen használat életet menthet. De egy svájci gyógyszergyár gyógyszerei annyira drágák, hogy az egészségbiztosító társaság támogatása nélkül aligha tudja valaki megengedni magának.

A svájci Novartis gyógyszergyár jóváhagyást kapott az Egyesült Államokban egy olyan génterápiára, amely egy adagonként jó kétmillió dollár áron a legdrágább gyógyszer a világon. Az FDA jóváhagyja a Zolgensma alkalmazását két év alatti gyermekeknél örökletes betegség gerinc izom atrófiájának (SMA) kezelésében.

Ez az izmok fokozatos megrekedéséhez és korai halálhoz vagy egész életen át tartó fogyatékossághoz vezet. A Novartis a gyógyszert arra használta, hogy megbeszélést kezdeményezzen a génterápiák költségeiről. A csoport idén és Európában is jóváhagyásra számít.

Kezdetben a jóváhagyási folyamat magas költségei az Egyesült Államokban a hatóságok ellenállását tapasztalták. Úgy tűnik azonban, hogy a Novartis sikeresen azzal érvelt, hogy az egyszeri használat megmentené azoknak a betegeknek az életét, akiknek egyébként hosszú távú kezelésekre kellene támaszkodniuk, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek.

A Novartis az amerikai biotechnológiai vállalat, a Biogen Spinrazával versenyez. Ez a négy hónapos gyógyszer 750 000 dollárba kerül a kezelés első évében, ezt követően pedig évi 375 000 dollárba kerül. A Novartis nemrégiben 1,5–5 millió dolláros árkategóriát tett az USA-ban most jóváhagyott alapok helyiségébe. A Zolgensma azóta a Novartis repertoárjának része, hogy a svájci vállalat 2018-ban 8,7 milliárd dollárért megvásárolta a chicagói AveXis vállalatot.

Lehetséges részletfizetés a Zolgensmáért

A Novartis állítása szerint részletekben kínál egészségbiztosítást. Az izomzavar 10 000 életben született csecsemőből körülbelül 1-et érint. A Refinitiv felmérése szerint a szakértők átlagosan úgy becsülik, hogy a Novartis 2022-re kétmilliárd dolláros árbevételt tud termelni.

Biogen bízik abban, hogy a Spinraza 2,2 milliárd dolláros bevételt fog termelni, miután 2018-ban 1,7 milliárd volt. A svájci Novartis riválisa, a Roche is dolgozik egy hatóanyagon a betegség leküzdése érdekében.

Az emlőrák elleni gyógyszerek jóváhagyása is

A Novartis emellett az Egyesült Államokban jóváhagyást kapott egy emlőrákos gyógyszerre. Az Alpelisib hatóanyag, amelyet Piqray néven kell forgalmazni, az úgynevezett PI3K inhibitorok osztályába tartozik. Az FDA szerint a Novartis gyógyszer az első ebben a kategóriában, amely jóváhagyást kapott.

  • Veszélyes drog:Ezeket a gyógyszereket leggyakrabban hamisítják
  • Követelési költségek:A gyógyszerek levonása az adó alól
  • Különböző érvényesség:Ennyi ideig válthatja be a recepteket

A Novartis riválisa, a Roche, a világ egyik legnagyobb rákellenes gyógyszergyártója, előnyeinek hiánya és súlyos mellékhatásai miatt leállította saját kutatását a PI3K gátlóval.

Fontos jegyzet: Az információk semmiképpen sem helyettesítik a képzett és elismert orvosok szakmai tanácsát vagy kezelését. A t-online tartalma nem használható és nem használható önálló diagnózis felállítására vagy a kezelések megkezdésére.