Myelodysplasticus szindróma - Gyermek Onkológia
Myelodysplasticus szindróma
A myelodysplasztikus szindróma nem gyakori a gyermekeknél, a gyermekek vérrákos eseteinek kevesebb mint 5 százalékát teszi ki.
Az átlagos életkor a diagnózis felállításakor 7 év.
Vér- és csontvelővizsgálatokra van szükség a diagnózis felállításához.
Csakúgy, mint a felnőttek esetében, a gyermekek SMD-je két kategóriába sorolható:
• Elsődleges MDS olyan esetekre, amelyeknek nincs nyilvánvaló oka;
• Másodlagos MDS olyan eseteknél, amelyeknek nyilvánvaló oka van, amelyeket egy korábbi kezelés okoz;
A kezelési lehetőségek figyelembe veszik, hogy a kicsi rendelkezik-e elsődleges vagy másodlagos MDS-sel.
Elsődleges mielodiszplasztikus szindróma
A refrakter cytopenia (CR) a gyermekeknél az MDS leggyakoribb altípusa. Az MDS-ben szenvedő gyermekek körülbelül felének diagnosztizálják a CR-t. Az altípust nehéz diagnosztizálni. Mielőtt orvosa megerősíteni tudja a CR diagnózisát, gyermekének gondos fizikai vizsgálatokon kell átesnie, és a csontvelő teszteket megismételik. Orvosa figyelembe veszi gyermeke kórtörténetét is.
Másodlagos MDS, más kezelések által megzavarva
A gyermekkori daganatok 7-18 százaléka kapcsolódik más korábbi terápiákhoz.
A gyermekek másodlagos SMD-je a következőkhöz kapcsolódik:
• Korábbi kemoterápiás vagy sugárterápiás kezelések. Az MDS-ben szenvedő gyermekek korábban már részesültek sugárzásban vagy kemoterápiában egy másik rák miatt.
• Meglévő aplasztikus vérszegénység. A csontvelő rendellenességeiben, például Fanconi-vérszegénységben, súlyos veleszületett neutropéniában vagy Schwachman-Diamond-szindrómában született gyermekeknél nagyobb az MDS kialakulásának kockázata.
• SMD a családban. Azok a gyermekek, akiknek első fokú rokonuk van (anya, apa, testvérek) MDS-szel, nagyobb a betegség kockázatával.
A másodlagos SMD-vel rendelkező gyermekek általában kevésbé kedvező eredményeket mutatnak, mint az elsődleges SMD-k. Az allogén őssejt-transzplantáció lehetőség a veleszületett csontvelő-betegségben szenvedő betegek számára, ha a transzplantációt kezelési módszerként alkalmazzák.
A myelodysplasticus szindróma altípusai gyermekeknél
A gyermekeknél az elsődleges MDS altípusai az Egészségügyi Világszervezet MDS osztályozásán alapulnak:
Refrakter citopenia (CR) - kevesebb, mint 2% hólyag a vérben
kevesebb mint 5 százalék hólyag a gerincvelőben
Túlzott hólyag-refrakter vérszegénység (RAEB) 2-19 százalékos vérhólyag
5–19 százalékos hólyagok a gerincvelőben
RAEB átalakulásban (RAEB-T) 20-29 százalékos hólyag a vérben vagy a csontvelőben
Minden más típus minden más altípus, amely nem sorolható a fenti csoportokba
Kezelés
Az MDS-ben szenvedő gyermek diagnosztizálása bizonytalansághoz vezethet a szülők és más családtagok iránt. Hirtelen egy olyan világba vetnek, amely tele van változásokkal, aggodalmakkal, félelemmel és aggodalommal. Kezelési döntéseket kell hoznia, és ez nehéz lehet.
Gyermekének orvosának ki kell dolgoznia egy olyan kezelési tervet, amely magában foglalja a remisszió kiváltásához szükséges minimális terápiát. Az MDS-ben szenvedő gyermekeket néha másképp lehet kezelni, mint a felnőtteket. Ne felejtse el megkérdezni orvosát a mellékhatásokról és a hosszú távú hatásokról a kezelési lehetőségek mérlegelésekor.
A gyermekek MDS kezelésének két fő típusa:
• Monitorozás és várakozás;
• Allogén őssejt-transzplantáció;
Monitorozás és várakozás
Néhány gyermeknek csak megfigyelésre és várakozásra lehet szüksége. Néha szükség lehet vérátömlesztésre a vérsejtek számának javítása érdekében, de a betegség hónapokig, vagy akár évekig stabil maradhat. A RAEB-vel vagy RAEB-T-vel diagnosztizált gyermekeknek a diagnózis után azonnal kezelésre van szükségük.
Őssejt-transzplantáció
Allogén őssejt-transzplantációt alkalmaznak az RC altípusú gyermekek gyógyítására. SMD. Az elsődleges myelodysplasticus szindrómában (RAEB és RAEB-T altípus) szenvedő gyermekek körülbelül 50 százaléka gyógyul meg a betegségből. Az allogén őssejt-transzplantáció az egyetlen kezelés az MDS kezelésére. Az átültetéshez a gyermeknek kompatibilis donorral kell rendelkeznie, akár a családban, akár nem rokonként.
Azok a gyermekek, akik nem alkalmasak transzplantációra, immunszuppresszív terápiában részesülhetnek ciklosporin A és anti-timocita globulin alkalmazásával. Bebizonyosodott, hogy ez a kezelés javíthatja a vérképet, és részleges, esetenként teljes válaszokat eredményezhet. A kutatók azonban még mindig tanulmányozzák a terápia hosszú távú hatásait.
Gondozási terápia
Ez egy fontos szempont a myelodysplasticus szindrómában szenvedő gyermekek esetében, nem gyakori a gyermekeknél, a gyermekek vérrákos eseteinek kevesebb mint 5% -át teszi ki. A gyermeknek évente legalább egyszer fel kell Teljes fizikális vizsgálat, valamint további vizsgálatok elvégzése szükséges.
Rendszeres orvoslátogatásra van szükség, mert:
• Engedje meg az orvosoknak, hogy értékeljék a terápia hatását;
• Segít felismerni és kezelni az esetleges megismétlődést;
• Segít azonosítani és kezelni a kezelés hosszú távú és késői hatásait.
A gyermekorvosnak ajánlania kell egy programot gyermeke tanulási képességeinek tesztelésére. Ha úgy tűnik, hogy gyermeke tanulási nehézségekkel küzd, vannak olyan tanítási módszerek, amelyek segíthetnek.
Fontos az együttműködés a gyermek gyermekorvosa és a myelodysplasticus szindróma szakembere között, hogy a kicsi a lehető legjobb ellátásban részesüljön. Néhány kezelési központ fenntartó terápiás programokat kínál a rákot túlélők számára. Gyermekének a kezelés hosszú távú vagy késői hatásai lehetnek.
Klinikai vizsgálatok
A klinikai vizsgálatban való részvétel lehet a legjobb választás néhány gyermek számára. A klinikai vizsgálatok segítenek új kezelések kidolgozásában a betegek számára. A szokásos rákellenes kezelések a korábbi klinikai vizsgálatokon alapulnak. A Leukémia és Limfóma Társaság továbbra is új klinikai vizsgálatokba fektet be. Beszéljen orvosával arról a lehetőségről, hogy a baba részt vehet egy klinikai vizsgálatban, amelyben a kezelést biztonságos környezetben, szorosan figyelemmel kísérik.
Folyamatban lévő kutatás
A kutatók azon dolgoznak, hogy jobban megértsék a hosszú távú és késleltetett hatásokat, és iránymutatásokat dolgoznak ki az ellátási terápiához. Azt is meg akarják érteni, hogy az olyan tényezők, mint az életkor, valamint a társadalmi és gazdasági helyzet hogyan befolyásolhatják a hosszú távú és késleltetett hatásokat. Az American Society for Lymphoma and Leukemia (LLS) jelenleg finanszíroz egy programot a Philadelphiai Gyermekkórházban, amelynek célja a rákellenes kezelés okozta késleltetett okok felderítése és megszüntetése.