Nagyobb biztonság az örökletes vesebetegségben szenvedő gyermekek számára
A világ első klinikai tanulmánya, amelyet a Göttingeni Egyetem Orvosi Központ végzett, a ramipril hatóanyag biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja Alport-szindrómás gyermekeknél. A BMBF mintegy egymillió euróval finanszírozza az ellenőrzött gyermekgyógyászati vizsgálatot.
(coll) Még mindig ez az előrejelzés szinte minden örökletes betegségben szenvedő "Alport-szindrómában" szenvedő gyermek esetében: Még fiatal felnőttként vagy még korábban is rendszeres dialízistől függenek, és sürgősen várják a donor vesét. A betegség miatt a vesék hegek és idő előtt idősebbek, fiatalon. Csak Németországban több mint 5000 ember érintett több mint 1000 Alport-családban. A ritka betegséget néhány évvel ezelőttig kezelhetetlennek tartották.
Első és világszerte egyedülálló klinikai prevenciós tanulmány gyermekekkel és kisgyermekekkel Dr. Prof. Dr. irányításával. Oliver Gross, a Göttingeni Egyetemi Orvosi Központ (UMG) Nefrológiai és Reumatológiai Tanszékének igazgatója (igazgató: Prof. Dr. Gerhard A. Müller) a Ramipril biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja Alport-szindrómás gyermekek kezelésében. A tanulmány előkészítheti az utat a "Ramipril" hatóanyag "Alport-szindrómában" szenvedő gyermekek kezelésére szolgáló gyógyszerként történő jóváhagyása előtt is. Az "EARLY PRO-TECT Alport" ellenőrzött klinikai vizsgálat országszerte zajlik. A Szövetségi Oktatási és Kutatási Minisztérium (BMBF) öt év alatt finanszírozza az EARLY PRO-TECT Alport klinikai prevenciós tanulmányt (01KG1104), összesen mintegy egymillió euróval.
Az alapkutatásban végzett munka után a "Ramipril" hatóanyag tíz éve remény az Alport-szindrómában szenvedő gyermekek számára. A kisgyermekek és gyermekek hatékonyságát és lehetséges mellékhatásait azonban még nem vizsgálták és nem rögzítették. A hatóanyagot nem engedélyezik az Alport-szindróma kezelésére szolgáló gyógyszerként. Azok az orvosok, akik a hatóanyagot a kezelésre használják, ezt nem engedélyezett módon, azaz csak gyógyulási kísérlet részeként teszik.
"Nagyon örülünk, hogy a tanulmány előrehalad. Szeretnénk az első kis betegeket bevonni a vizsgálatba 2012 márciusától" - mondja Prof. Dr. Oliver Gross, a tanulmány vezetője. 24 hónapos gyermekek csak akkor vehetnek részt, ha az "Alport-szindróma" diagnózist egyértelműen megállapították. Az összes országos gyermek nefrológus és 14 klinika, amely az alport-i betegeket látja el, támogatja a projektet. A patológusokkal és genetikusokkal való szoros együttműködés része a tanulmány profiljának. A tanulmányt a Göttingeni Egyetemi Orvosi Központ irányítja és koordinálja a Göttingeni Alkalmazott Kutatási és Klinikai Tanulmányok Intézetének (IFS) támogatásával. A Göttingeni Egyetem Orvosi Központ vezető etikai bizottságának pozitív szavazata után a tanulmányt a Szövetségi Kábítószer és Orvosi Eszközök Intézete jóváhagyta. A Sanofi-Aventis cég ingyenesen biztosítja a tanulmányi gyógyszert.
Az Alport-szindrómát korábban kezelhetetlen, sorsdöntő, súlyos vesebetegségnek tekintették. A ramipril hatóanyag, az úgynevezett ACE-gátló csak felnőttek számára engedélyezett magas vérnyomás kezelésére. Gross professzor kutatólaboratóriumában bizonyított vesevédő hatása szintén érdekessé tette az Alport-szindrómás gyermekek kezelését. Az a tény, hogy az ACE-gátlóknak, mint például a ramiprilnek, vesebetegség-védő hatásuk is van a gyermekeknél, utólag és a világon először bizonyították Gross professzor által 2006-ban alapított európai export-nyilvántartáson keresztül. Összegyűjtötték és elemezték az európai 310 központ rekordjait az Alport-betegek kezeléséről. Az eredmény azt mutatja: az ACE-gátlóval végzett terápia (a vesefehérje-veszteség kezdetétől kezdve) megelőzheti a veseelégtelenséget és ezáltal a rendszeres vérmosás szükségességét 18 év alatt (p
A sajtóközlemény jellemzői:
Újságírók
gyógyszer
régiónkénti
Kutatási eredmények, kutatási projektek
német