Orfadin - Információ szakembereknek
Nitizinon
Ez az Orfadinra vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója. Elmagyarázza, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) hogyan értékelte a gyógyszert, hogy megkapja a forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményét és az Orfadin alkalmazási feltételeire vonatkozó ajánlásait.
Mi az orfadin?
Az Orfadin egy nitizinon hatóanyagot tartalmazó gyógyszer. Kapszulákban (2 mg, 5 mg, 10 mg és 20 mg) és szuszpenzióban (4 mg/ml) áll rendelkezésre orális alkalmazásra.
Milyen betegségek esetén alkalmazható az Orfadin?
Az Orfadint az 1. típusú (HT-1) örökletes tirozinaemia kezelésére használják. Ez egy ritka betegség, amelyben a test nem tudja teljesen lebontani a tirozin aminosavat. Ez káros anyagokat hoz létre, ami súlyos májproblémákat és májrákot okoz. Az orfadint olyan étrenddel együtt alkalmazzák, amely korlátozza a tirozin és a fenilalanin aminosavak felszívódását. Ezek az aminosavak általában megtalálhatók az ételek és italok fehérjéiben.
Mivel a HT-1-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget ritkának tekintik, és az Orfadint 2000. december 29-én „ritka betegségek gyógyszereinek” nevezték ki.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni az Orfadint?
Az Orfadin-kezelést olyan orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie, aki rendelkezik tapasztalattal a HT-1-ben szenvedő betegek kezelésében. A kezelést a lehető legkorábban el kell kezdeni, és az Orfadin adagját a beteg reakciója és testtömege alapján kell beállítani.
Az Európai Unió ügynöksége
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • Egyesült Királyság Telefon: +44 (0) 20 3660 6000 Fax: +44 (0) 20 3660 5555 - Kérdés küldése a www.ema.europa.eu/contact weboldalon keresztül
Az ajánlott kezdő adag 1 mg/testtömeg-kg/nap, két részre osztva. A kapszulákat általában egészben lenyelik, de közvetlenül a lenyelés előtt kinyithatók és összekeverhetők kis mennyiségű vízzel vagy diétás folyadékkal. Az orális szuszpenziót olyan gyermekeknél alkalmazzák, akiknek nehézséget okoz a kapszulák lenyelése.
Az Orfadint hosszú távú használatra tervezték. A betegeket legalább félévente meg kell vizsgálni.
Hogyan működik az Orfadin?
A tirozint a szervezetben számos enzim bontja. A HT-1-ben szenvedő betegeknél hiányzik ezen enzimek egyike, ezért a tirozin nem megfelelően bomlik le, hanem káros anyagokká alakul. Az Orfadin hatóanyaga, a nitizinon blokkol egy enzimet, amely a tirozint káros anyagokká alakítja. Mivel azonban a tirozin az Orfadin-kezelés alatt a testben marad, a betegeknek speciális, alacsony tirozinszintű étrendet kell követniük. Az étrendnek csak kis mennyiségű fenilalanint kell tartalmaznia, mivel ez a szervezetben tirozinná alakul.
Hogyan vizsgálták az Orfadint?
Az Orfadin-ról szóló legnagyobb vizsgálatot 257 betegen, 25 ország 87 különböző kórházában végezték el együttérző felhasználási program keretében. Ez egy olyan program, amely lehetővé teszi az orvosok számára, hogy gyógyszerüket kérjék egyikük páciense előtt, mielőtt a gyógyszert teljesen jóváhagyják. A tanulmány megvizsgálta az Orfadin túlélésre gyakorolt hatásait, és összehasonlította az eredményt az orvosi folyóiratokban szereplő olyan jelentésekkel, amelyek a HT-1-ben szenvedő betegek túléléséről szóltak, akik csak étrendi változásokat kaptak.
Milyen előnyei voltak az Orfadin alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az Orfadin fő előnye, hogy jelentősen megnöveli a várható élettartamot. Például egy két hónaposnál fiatalabb HT-1-es csecsemőnek csak 28% az esélye arra, hogy csak étrend mellett ötéves legyen. További Orfadin-kezeléssel a túlélési arány 82% -ra nő. Minél korábban elkezdik a kezelést, annál nagyobb az esély a túlélésre.
Milyen kockázatokkal jár az Orfadin alkalmazása?
Az Orfadin-kezelés a tirozin magas szintjét okozza a vérben a gyógyszer működése miatt; ez a mellékhatás tízből több mint 1 betegnél jelentkezik. Egyéb gyakori mellékhatások (100-ból 1-10 betegnél fordulnak elő): thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám), leukopenia (alacsony fehérvérsejtszám), granulocytopenia (alacsony számú granulocita, egyfajta fehérvérsejt), kötőhártya-gyulladás (a szemhéjat borító membrán gyulladása) bélés), a szaruhártya (a pupilla előtti átlátszó réteg) elhomályosodása, keratitis (a szaruhártya gyulladása), fotofóbia (a szem fokozott fényérzékenysége) és szemfájdalom. Ezen mellékhatások közül sok a magas tirozinszinttel társulhat azoknál a betegeknél, akik nem követik a megfelelő étrendet. Az Orfadin alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás és korlátozás teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért hagyták jóvá Orfadint?
A CHMP megjegyezte, hogy az Orfadin hatékony kezelés lehet a HT-1 számára, különösen akkor, ha korán, azaz korán kezdik. H. mielőtt a beteg máj túl károsodna. Az Orfadin a betegeknél is jobban teljesít, mint ami a csak diétát kapott betegek irodalmából ismert. Ezért a CHMP úgy döntött, hogy az Orfadin előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.
Az Orfadint eredetileg "kivételes körülmények" között hagyták jóvá a betegség ritka előfordulása miatt a jóváhagyáskor. Mivel a Társaság megadta a kért kiegészítő információkat, a "kivételes körülmények" 2009. szeptember 21-én feloldásra kerültek.
Milyen intézkedéseket hoznak az Orfadin biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy az Orfadin a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján az Orfadin alkalmazási előírásában és a betegtájékoztatóban biztonsági információk szerepelnek, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
További információ az Orfadinról
2005. február 21-én az Európai Bizottság az Európai Unióban forgalomba hozatali engedélyt adott ki az Orfadinnak.
Az Orfadinra vonatkozó teljes EPAR megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Az Orfadin-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Orfadinnal kapcsolatos véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation .
Ezt az összefoglalót utoljára 05-2015-ben frissítették.