Szisztémás AL amiloidózis kezelése 25 esetben
Hicham Eddou
1 Belgyógyászati Osztály, Moulay Ismail Méknes Katonai Kórház, Marokkó
Ali Zinebi
1 Belgyógyászati Osztály, Moulay Ismail Méknes Katonai Kórház, Marokkó
Hicham El Maaroufi
2 Klinikai Hematológiai Osztály, Mohammed V. Katonai Oktatási Kórház, Rabat, Marokkó
Mohammed karim moudden
1 Belgyógyászati Osztály, Moulay Ismail Méknes Katonai Kórház, Marokkó
Kamal doghmi
2 Klinikai Hematológiai Osztály, Mohammed V. Katonai Oktatási Kórház, Rabat, Marokkó
Mohammed mikdame
2 Klinikai Hematológiai Osztály, Mohammed V. Katonai Oktatási Kórház, Rabat, Marokkó
Mohammed el baaj
1 Belgyógyászati Osztály, Moulay Ismail Méknes Katonai Kórház, Marokkó
összefoglaló
Absztrakt
Bevezetés
Mód
Betegek
Ezt a retrospektív, multicentrikus eset-kontroll típusú vizsgálatot 2 kórházban végezték, és felnőtt betegek (> 18 év) de novo AL amyloidosisban szenvedtek, mérhető hematológiai és amiloid lerakódások által okozott szerves károsodásokkal. Az AL amyloidosis diagnózisa szöveti biopsziát követelt szövettani vizsgálattal, amely kongói vörös festéssel mutatta be az amiloid lerakódásokat, valamint a plazma sejtek diszkráziájának bizonyítékát (a szérumban vagy vizeletben mérhető monoklonális fehérje és/vagy könnyű láncok megnövelt szabad szérumot (> 100 mg/L) abnormális Kappa/Lambda aránnyal). A szerves amiloidkárosodás kritériumai az amiloidózisról szóló 10. nemzetközi szimpózium ajánlásaihoz vezettek (1. táblázat) [6]. A tüneti multiplex myelomában szenvedő vagy korábban kezelt AL amyloidosisos betegeket kizárták ebből a vizsgálatból. A betegeket 2 csoportba sorolták a kapott kezelés típusa szerint (MD Vs-kezelés új szerekkel (bortezomibot vagy lenalidomidot tartalmaz)).
Asztal 1
Szerves károsodás kritériumai AL-amiloidózisban [6]
| Szív | A szívfal megvastagodása> 12 mm ultrahangon minden egyéb ok nélkül vagy NT pro BNP> 332 ng/l veseelégtelenség hiányában |
| Vese | 24 órás proteinuria> 0,5 g/d, főleg albumin |
| Máj | Hepatomegalia> 15 cm szívelégtelenség hiányában vagy Lúgos foszfatáz> 1-5-szerese a normál felső határának |
| Emésztőrendszer | Közvetlen biopszia-ellenőrzés tünetekkel |
| Lágyrész | Macroglossia, Arthropathia, epaulet jelek, Periorbitális purpura A bőr megvastagodása pozitív biopsziával igazolható Myopathia biopsziával vagy ál-hipertrófiával Pozitív nyirokcsomó-biopszia Carpalis alagút szindróma |
| Az idegrendszer | Klinikai perifériás érintettség: az alsó végtagok szimmetrikus szenzomotoros perifériás neuropathiája. Dysautonomikus károsodás: gyomorürítési rendellenesség, ál-obstrukció, szuggesztív hólyag-diszfunkció |
| Tüdő | Légzőszervi tünetek amiloid lerakódások jelenlétével a biopszián Interstitialis szindróma a mellkas röntgenfelvételén |
Kezelések
Értékelések
A fizikális vizsgálatot, a laboratóriumi paramétereket (vérkép, májvizsgálat, kalcémia, kreatinémia, proteinuria, szérum fehérje elektroforézis vagy szérum szabad könnyű lánc vizsgálat) havonta végeztük el. A teljesítménymutatót az ECOG (keleti szövetkezeti onkológiai csoport) kritériumai szerint értékeltük. Az AL amyloidosisban szenvedő betegek prognosztikai értékelése az NTproBNP és a troponin alapján a Mayo klinikai prognosztikai pontszámát használta [7]. A terápiás toxicitást a National Cancer Instiute (Cancer Therapy Evaluation Programme, Common Terminology Criteria for Adverse Events (3.0 verzió)) kritériumai szerint rögzítették.
A kezelésre adott reakciót (hematológiai és szerves) a nemzetközi konszenzus ajánlások alapján értékeltük (2. táblázat) [6,8,9]. A hematológiai és klinikai válaszokat olyan betegeknél értékelték, akik legalább három kúrát kaptak. A klinikai választ az amiloidózissal kapcsolatos kezdeti szerves károsodás javulásaként határozták meg. A teljes hematológiai válasz a monoklonális vagy könnyű láncú immunglobulin teljes eltűnése volt a szérum- vagy vizeletmintában; A részleges hematológiai válasz ezen fehérjék több mint 50% -os redukciója volt.
2. táblázat
A hematológiai és az organizmus válaszának és progressziójának kritériumai AL-amiloidózisban [6,8, 9]
Mód
Ez egy retrospektív, leíró és multicentrikus vizsgálat volt, amely a 2009 júliusa és 2016 júniusa közötti időszakban a kórházakban összegyűjtött összes AL amiloidózist átfogta: a marokkói Meknes Moulay Ismaïl kórházának belgyógyászati osztálya; Klinikai Hematológiai Osztály, Mohammed V. Katonai Oktatási Kórház, Rabat, Marokkó.
Statisztikai elemzések
A mennyiségi adatokat mediánként, a kvalitatív adatokat pedig százalékban adják meg. A túlélési görbéket Kaplan Meier módszerrel határoztuk meg, és a log-rank tesztet használtuk a változók összehasonlítására. A statisztikai elemzést az SPSS 20.0 verziójával, a marokkói Fez-i Orvostudományi Kar biostatisztikai laboratóriumának szintjén végeztük.
Eredmények
Általános jellemzők (3. táblázat)
3. táblázat
Sorozatunk 25 betegének főbb jellemzői
| Kor (átlagos) | 64,6 +/- 12,1 | 65,58 +/- 10,8 | 63,7 +/- 13,6 | 0,70 |
| diagnosztikai késleltetés (hónap) | 0,67 | |||
| Középső | 5,88 +/- 3,33 | 5,58 +/- 3,2 | 6,15 +/- 3,55 | |
| Szex | ||||
| Férfi | 15 | 7 | 8. | |
| Nők | 10. | 5. | 5. | |
| Nemi adag (M/F) | 1.5 | 1.4 | 1.6 | 0.8 |
| Teljesítménymutató (n) | 0,76 | |||
| 0 | 2 | 0 | 2 | |
| 1 | 9. | 6. | 3 | |
| 2 | 9. | 4 | 5. | |
| 3 | 4 | 2 | 2 | |
| Jóslati pontszám | 0,56 | |||
| én | 12. | 4 | 8. | |
| II | 0 | 0 | 0 | |
| III | 13. | 8. | 5. | |
| Az érintett szervek száma | 0,64 | |||
| 1 | 9. | 3 | 6. | |
| 2 | 5. | 3 | 2 | |
| 3 | 7 | 3 | 4 | |
| 4 | 4 | 3 | 1 | |
| Az érintett szervek: | ||||
| Szív | 13. | 8. | 5. | |
| Vese | 16. | 7 | 9. | |
| Emésztési | 9. | 4 | 5. | |
| Máj | 6. | 5. | 1 | |
| Ízületi | 3 | 1 | 2 | |
| Az idegrendszer | 2 | 1 | 1 | |
| Biológiai adatok: | ||||
| BNP> 120 pg/ml | 12. | 7 | 5. | |
| Béta 2 mikroglobulin> 3,5 mg/l | 9. | 3 | 6. | |
| Kreatinin> 2 mg/dl 3 | 5. | 2 | 3 | |
| Albumin> 3,5 g/dl | 11. | 5. | 6. |