Zolgensma 2 × 10 13 genomok vectorml infúziós oldat Prospect onasemnogen abeparvovec
Javallatok: Zolgensma 2x1013 vektorgenom/ml oldatos infúzió:
Ellenjavallatok:
Adagolás Zolgensma 2x1013 vektorgenom/ml oldatos infúzió:
A Zolgensmát gyermeke állapotának terápiás megközelítésében betanított orvos vagy nővér adja be gyermekének.
A gyermekének beadandó Zolgensma mennyiségét gyermekének orvosa fogja kiszámítani, a gyermek súlyától függően. A dózist vektorgenomnak nevezett egységekben mérjük.
Az ajánlott dózis 1,1 × 1014 vektorgenom/testtömeg-kilogramm. Intravénásan (vénába) adják gyermekének egyetlen infúzióval (csepegtetéssel), körülbelül 1 órán át.
A Zolgensma-t csak egyszer adják gyermekének.
Gyermekét prednizolonnal (vagy más kortikoszteroiddal) kezelik a szájukban is, a Zolgensma bevétele előtt 24 órával. A kortikoszteroid dózisa a gyermek testtömegétől is függ. A prednizolon ajánlott adagja napi 1 mg/testtömeg-kg. Gyermekének orvosa kiszámítja a beadandó teljes adagot.
Gyermekének napi 2 napig kortikoszteroid kezelést kap a Zolgensma adagjának bevétele után, vagy amíg a megemelkedett májenzimek vissza nem térnek az elfogadható szintre. A gyermekének adott kortikoszteroid adagját lassan csökkentik, amíg a kezelést végleg le lehet állítani. Gyermekének orvosa elmagyarázza, hogy mikor és hogyan állítsa le ezt a kezelést gyermeke számára.
Ha bármilyen további kérdése van a Zolgensma vagy a prednizolon alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg gyermeke orvosát vagy ápolóját.
A következő információk csak egészségügyi szakembereknek szólnak:
Fontos: Használat előtt olvassa el a termékjellemzőket (SPC).
Minden injekciós üveg csak egyszer használható.
Ez a gyógyszer genetikailag módosított mikroorganizmusokat tartalmaz. A biohulladék kezelésére vonatkozó helyi szabályokat be kell tartani.
kezelése
• A Zolgensmát steril körülmények között aszeptikusan kell kezelni.
• A Zolgensma kezelése vagy beadása során egyéni védőfelszerelést (beleértve kesztyűt, védőszemüveget, fürdőköpenyt és ujjat) kell viselni. A személyzet nem működhet együtt a Zolgensma-val, ha a bőrön vágások vagy karcolások vannak.
• Bármilyen mennyiségű kiömlött Zolgensma-t abszorbens gézpárnával kell törölni, és azt a felületet, amelyre kiömlött, klóroldattal fertőtleníteni, majd alkoholos törlőkendőkkel törölni. Az összes tisztításhoz használt anyagot dupla tasakba kell tenni, és a biohulladék kezelésére vonatkozó helyi előírásoknak megfelelően kell megsemmisíteni.
• Minden olyan anyagot, amely érintkezésbe került a Zolgensmával (pl. Injekciós üveg, az injekcióhoz használt összes anyag, beleértve a steril mezőket és tűket), a biohulladék kezelésére vonatkozó helyi előírásoknak megfelelően kell megsemmisíteni.
Véletlen expozíció
Kerülni kell a véletlen Zolgensma-expozíciót.
Véletlen bőrfelület esetén az érintett területet szappannal és vízzel legalább 15 percig alaposan meg kell tisztítani. Véletlen szembe kerülés esetén az érintett területet legalább 15 percig alaposan vízzel kell lemosni.
megtartása
Fagyasztott injekciós üvegeket szállítson (-60 ° C vagy annál alacsonyabb hőmérsékleten). Az injekciós üvegeket az eredeti dobozban, 2–8 ° C-on, azonnal át kell hűteni. A Zolgensma terápiát az injekciós üvegek beérkezésétől számított 14 napon belül el kell kezdeni. A gyógyszer hűtőszekrényben történő tárolása előtt az átvétel dátumát az eredeti dobozba kell beírni.
Előkészítése
Az injekciós üvegeket felhasználás előtt fel kell olvasztani:
• Legfeljebb 9 injekciós üveget tartalmazó csomagoláshoz - hűtőszekrényben (2 ° C és 8 ° C közötti hőmérsékleten) vagy 4 órán át szobahőmérsékleten (20 ° C és 25 ° C között) kb. 12 órán át kell felolvasztani.
• Legfeljebb 14 injekciós üveget tartalmazó csomagoláshoz - kb. 16 órán át - hűtőszekrényben (2 ° C és 8 ° C között) vagy 6 órán át szobahőmérsékleten (20 ° C és 25 ° C között) kell felolvasztani.
Ne alkalmazza a Zolgensma-t felolvasztásig.
Felolvasztás után a gyógyszert nem szabad újra felolvasztani.
Felolvasztás után óvatosan forgassa az injekciós üveget a Zolgensmával. NE rázza fel.
Ne használja ezt a gyógyszert, ha az alkalmazás után és előtt bármilyen részecskét vagy elszíneződést észlel.
Felolvasztás után a Zolgensma-t a lehető leghamarabb be kell adni.
adminisztráció
A Zolgensma-t csak EGYSZER adhatja a betegnek.
A Zolgensma adagját és az egyes betegekhez szükséges injekciós üvegek pontos számát a beteg súlyának megfelelően számítják ki (lásd az alkalmazási előírás 4.2. És 6.5. Szakaszát).
A Zolgensma beadásához húzza ki a szükséges adagot a fecskendőbe. Miután a szükséges adag adagot visszahúzta a fecskendőbe, azt 8 órán belül be kell adni. Távolítsa el az összes levegőt a fecskendőből, és vénás katéteren keresztül történő intravénás infúzióval készítse elő az infúziós tasakot. Az első katéter elzáródása esetén ajánlott egy másodlagos ("pót") katéter behelyezése.
A Zolgensma injekciót egyetlen intravénás infúzió formájában kell beadni, lassú infúzióval, körülbelül 60 perc alatt. Csak intravénás infúzióval adható. A gyors intravénás vagy bolus injekció tilos. Az infúzió befejezése után a vonalat sóoldattal kell mosni.
A megszüntetés
A fel nem használt gyógyszereket vagy hulladékokat a biohulladék kezelésére vonatkozó helyi előírásoknak megfelelően kell megsemmisíteni.
Ideiglenesen eliminálódhat a Zolgensma, főleg vizelettel és ürülékkel. A beteget gondozó személynek és a beteg családjának a következő utasításokat kell megadni a beteg testnedveinek és ürítési termékeinek megfelelő kezeléséhez:
• A megfelelő kézhigiéné (védőkesztyű viselése és utána alapos kézmosás meleg folyó vízzel és szappannal, vagy alkohol alapú kézfertőtlenítővel) kötelező, ha a test testnedveivel és a beteg kiválasztó termékeivel közvetlenül érintkezik. a Zolgensma-kezelés után legalább 1 hónapig.
• Az eldobható pelenkákat dupla műanyag zacskókba kell zárni, és a háztartási hulladékkal együtt kidobhatók.
Akció:
Az AMS akkor fordul elő, amikor egy gén hiányzik, vagy egy gén abnormális változatára van szükség egy esszenciális fehérje, az úgynevezett "motoros neuron túlélés" (SMN) fehérje előállításához. Az SMN fehérje hiánya az izmokat irányító idegek (motoros idegsejtek) halálához vezet. Ez izomgyengeséget és sorvadást okoz, ami végül mozgásképtelenséghez vezet.
A Zolgensma úgy működik, hogy biztosítja az SMN gén teljesen funkcionális másolatát, amely ezután segíti a testet elegendő mennyiségű SMN fehérje termelésében. A gént ott adják be a sejtekhez, ahol arra szükség van, egy módosított vírus alkalmazásával, amely emberben nem okoz betegséget.
Zolgensma 2x1013 vektorgenom/ml infúziós oldat összetétele:
óvintézkedések:
Gyermeke orvosa antitest teszteket végez a kezelés előtt, hogy eldöntse, megfelelő-e ez a gyógyszer gyermekének.
Májproblémák
Ha gyermekének májproblémái vannak, beszéljen gyermeke orvosával vagy a nővérrel, mielőtt ezt a gyógyszert gyermekének adnák. A Zolgensma immunválaszt okozhat, amely a májenzimek növekedéséhez vezethet.
A Zolgensma-kezelés megkezdése előtt gyermekének vérvizsgálatot fog végezni májfunkciójának ellenőrzésére. A kezelés után legalább 3 hónapig rendszeres vérvizsgálatot fog végezni a májenzimek növekedésének figyelemmel kísérése érdekében.
Légúti fertőzés
Ha gyermekének vírusos légúti fertőzése van (például megfázás, influenza vagy bronchiolitis) a Zolgensma-kezelés előtt vagy után, ez súlyosabb szövődményekhez vezethet. Az esetleges vírusos légúti fertőzés jelei, amelyeket képesnek kell lennie felismerni gyermekén, köhögés, zihálás, tüsszögés, orrfolyás, torokfájás vagy láz. Azonnal szóljon gyermeke orvosának, ha ezen tüneteket észleli gyermekén.
Időszakos vérvizsgálatok
A Zolgensma csökkentheti a vérlemezkék számát a vérben (thrombocytopenia). Az alacsony vérlemezkeszám lehetséges jelei, amelyeket képesnek kell lennie felismerni gyermekénél a Zolgensma bevétele után, a könnyen keletkező zúzódások vagy rendellenes vérzések megjelenése (további információkért lásd a 4. szakaszt).
A Zolgensma magas szintet okozhat a "troponin-I" nevű szívfehérjében, ami szívkárosodásra utalhat. A Zolgensma bevétele után a gyermekénél felismerhető lehetséges jelek a halványszürke/kékes bőr, a légzési nehézségek, a végtagok vagy a has duzzanata (további információkért lásd a 4. szakaszt).
A Zolgensma-kezelés megkezdése előtt gyermekének vérvizsgálatot fog végezni a vérlemezkeszám és a troponin-I ellenőrzésére. Gyermekének a kezelés után egy ideig rendszeres vérvizsgálatokat is végez, hogy ellenőrizze a vérlemezkék és a troponin-I változását.
További információk szülőknek/gondozóknak
Haladó AMS
A Zolgensma életképes motoros idegsejteket képes megmenteni, de a megsemmisült motoros idegsejteket nem. A kevésbé súlyos AMS-tünetekkel (pl. Reflexek hiánya vagy csökkent izomtónus) rendelkező gyermekeknél elegendő élő motoros neuron lehet, hogy jelentős előnyöket mutassanak a Zolgensma-kezelésben. A Zolgensma nem biztos, hogy olyan jól működik súlyos izomgyengeséggel vagy bénulással küzdő gyermekeknél, légzési problémákkal küzdőknél vagy azoknál, akik nem tudják lenyelni, vagy jelentős rendellenességekkel (pl. Szívelégtelenség) szenvedő gyermekeknél, 0 típusú AMS-ben szenvedő betegeknél, mivel ezek a tünetek a Zolgensma-kezelés után korlátozott potenciális javulást jelentenek. Gyermekének orvosa eldönti, hogy ezt a gyógyszert kell-e adni gyermekének.
Higiénia
A Zolgensma hatóanyaga ideiglenesen ürülhet a gyermek vizeletében és székletében. A gyermek szüleinek és gondozóinak a kézi higiéniát be kell tartaniuk egy hónapig a gyermek Zolgensma beadását követően. Viseljen védőkesztyűt, ha közvetlenül érintkezik gyermeke testnedveivel vagy kiválasztódási termékeivel, majd alaposan mossa meg a kezét meleg folyó vízzel és szappannal vagy alkoholos kézfertőtlenítővel. Két sor táskát kell használni a piszkos pelenkák és egyéb törmelékek ártalmatlanítására. Az eldobható pelenkákat továbbra is a háztartási hulladékkal lehet megsemmisíteni.
A gyermek Zolgensma-kezelés után legalább 1 hónapig folytatnia kell ezeket az utasításokat. Ha bármilyen kérdése van, kérdezze meg gyermeke orvosát vagy ápolóját.
figyelmeztetések:
A Zolgensma 2x1013 vektorgenom/ml oldatos infúzió mellékhatásai:
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.
Forduljon sürgősségi orvoshoz, ha gyermekének az alábbi súlyos mellékhatások bármelyike jelentkezik (ezek gyakran előfordulnak, azaz 10 emberből legfeljebb 1-et érinthetnek):
• a szokásosnál hosszabb ideig tartó véraláfutás vagy vérzés, ha gyermeke megsérült - ezek az alacsony vérlemezkeszám jelei lehetnek;
• halványszürke vagy kékes bőr, nehézlégzés (pl. Gyors légzés, sekély légzés), a végtagok vagy a has duzzanata - ezek a lehetséges szívproblémák jelei lehetnek.
Ha gyermekének egyéb mellékhatásai vannak, beszéljen gyermeke orvosával vagy a nővérrel. Ezek a következők lehetnek:
Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet):
• a vérvizsgálatokban megállapított májenzimek (transzaminázok) emelkedése.
Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
• a vérvizsgálatokban talált májenzimek (aszpartát-aminotranszferáz, alanin-amino-transzferáz) emelkedése;
• hányás;
• láz.
A mellékhatások bejelentése
Ha gyermekének bármilyen mellékhatása van, beszéljen gyermeke orvosával vagy a nővérrel. Ide tartoznak a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatás. A mellékhatásokat közvetlenül a hatósági bejelentési rendszeren keresztül is jelentheti, amint az a www.anm.ro oldalon található. A mellékhatások bejelentésével hozzájárulhat további információkhoz a gyógyszer biztonságosságáról.
Kölcsönhatások más gyógyszerekkel:
Tájékoztassa gyermeke orvosát vagy a nővérét, ha gyermeke egyéb gyógyszereket szed, nemrégiben szedett vagy szedhet.
prednizolon
Gyermekének a prednizolon nevű gyógyszert is adják egy ideig (lásd még a 3. pontot) a Zolgensma-kezelés alatt. Ez egyfajta „kortikoszteroid” gyógyszer, amely segít a májenzimek esetleges emelkedésének kezelésében, amely gyermekének a Zolgensma bevétele után kialakulhat. Gyermekének orvosa eldönti, hogy gyermekének prednizolont vagy más kortikoszteroidot kell-e adni.
védőoltások
Mivel a kortikoszteroidok befolyásolhatják testének immunrendszerét, gyermekének orvosa késleltetheti az oltások beadását, amíg gyermekét prednizolonnal/kortikoszteroidokkal kezelik. Ha bármilyen kérdése van, kérdezze meg gyermeke orvosát vagy ápolóját.
Csomagolás bemutatása:
A Zolgensma tiszta vagy kissé átlátszatlan, színtelen vagy halványfehér infúziós oldat.
A Zolgensma kapható 5,5 ml vagy 8,3 ml névleges feltöltési térfogatú injekciós üvegekben. Minden injekciós üveg csak egyszer használható.
Minden doboz 2-14 injekciós üveget tartalmaz.
Tárolási feltételek:
Az injekciós üveg címkéjén és a dobozon feltüntetett lejárati idő („Felhasználható:”) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.
Fagyasztott fiolákat szállítson (-60 ° C vagy annál alacsonyabb hőmérsékleten).
Az injekciós üvegeket az eredeti dobozban, 2–8 ° C-on, azonnal át kell hűteni. A Zolgensma terápiát az injekciós üvegek beérkezésétől számított 14 napon belül el kell kezdeni.