A Takeda Pharmaceutical engedélyt szerez a c betegség kezelésére; első liac
- A 2019. évi UEG-héten, Barcelonában, Spanyolországban bemutatott 2a fázisú tanulmány legfrissebb adatai rámutatnak a kísérleti orvoslás lehetőségeire a glutén által kiváltott immunaktiváció megelőzésében a lisztérzékenységben szenvedő betegeknél
- A Takeda kizárólagos világszerte engedélyt szerzett a CNP-101/TAK-101 vizsgálati gyógyszerre, egy immunválaszt módosító nanorészecskére, amelynek célja a glutén tolerancia kiváltása cöliákiás betegeknél
A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) ("Takeda") és a COUR Pharmaceutical Development Company, Inc. ("COUR") a mai napon bejelentette, hogy a Takeda kizárólagos világszerte engedélyt szerzett a kísérleti CNP- 101/TAK-101, gliadineket tartalmazó immunválaszt módosító nanorészecske. A COUR antigénspecifikus immun tolerancia platformja alapján a TAK-101 potenciális első osztályú kezelés, amelynek célja az aberrált immunválasz celiakia, súlyos autoimmun betegség esetén, ahol a glutén bevitele gyulladást és elváltozásokat eredményez a vékonybélben.
Ez a sajtóközlemény multimédiás elemeket tartalmaz. A teljes kiadványt itt tekintheti meg: https://www.businesswire.com/news/home/20191022006054/en/
A mai napon bemutatták egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat eredményét, amely 34 megerősített celiakia betegségben szenvedő felnőtt esetében vizsgálta a vizsgálati gyógyszer lehetséges hatékonyságának és biztonságosságának markereit. Hui összefoglalva a 2019-es UEG-héten, Barcelonában, Spanyolország. Az inklúzió idején a betegek biopsziával megerősített, jól kontrollált cöliákia betegségben szenvedtek. A felvétel után orális gluténteszten kellett átesniük. E tanulmány alapján a Takeda élt azzal a lehetőséggel, hogy megszerezze a TAK-101 kizárólagos világméretű licencét.
"Bár sok lisztérzékenységben szenvedő ember gluténmentes étrend betartásával kezelheti a tüneteit, jelenleg nincsenek kezelési lehetőségek azok számára, akiknek továbbra is tünetei vannak" - mondta Dr. Asit Parikh, a Takeda gasztroenterológiai terápiás egységének igazgatója. "A COUR-lal folytatott együttműködésünk első alkalommal tárta fel, hogy autoimmun betegségek, például celiakia esetén specifikus immun tolerancia indukálható egy idegen antigénnel szemben. A gyulladásos betegségek területén szerzett szakértelmünknek köszönhetően a Takeda helyzete folytatni a TAK-101 fejlesztését azzal a céllal, hogy az első jóváhagyott kezelési lehetőséget biztosítsa a lisztérzékenységben szenvedő betegek számára. "
A vizsgálat során a kezeléseket intravénásán adták be az 1. és a 8. napon. A glutén-provokációs teszt hét nappal a második kezelés után kezdődött, és napi 12 gramm glutént tartalmazott három napig, majd 6 gramm glutént naponta. 11 napig. Az elsődleges végpont a gamma-interferon (IFN-y) festési egységek változása volt a kiindulási értékhez képest a gluténfertőzés utáni 6. napon enzim immunospot assay alkalmazásával, interferon-gamma-specifikus gliadin (ELISpot). Ez a teszt a gluténspecifikus T-sejtek szisztémás aktivációjának közvetlen mérése a lisztérzékenységben, és ennek a válasznak a blokkolása arra utal, hogy az ebben a betegségben szenvedő emberek védettek lehetnek a gluténterhelés hatásaival szemben. 34 beteget randomizáltak és kezeltek, 6-ot gluténnel kapcsolatos tünetek miatt abbahagytak, és 28-an teljesítették a 14 napos glutén-provokációs programot a protokoll szerint.
A vizsgálat elsődleges végpontját a TAK-101-rel, illetve a placebóval kapott gamma-interferon-festő egységek 2,10, illetve 17,57 átlagos változásával érték el a kiindulási értéktől (p = 0,0056). A vékonybél nyálkahártyájának károsodása elleni védekezésre való hajlam szintén megfigyelhető volt, a TAK-101 0,18 romlása, míg a placebo esetében 0,63 (p = 0,079). A TAK-101-et kapó betegeknél a leggyakoribb mellékhatások, amelyek meghaladták a placebót kapó betegeknél tapasztalt gyakoriságot, hányinger, fejfájás, hasi fájdalom és hátfájás voltak. Egyetlen beteg sem mutatott klinikailag jelentős változásokat az életjelekben, a rutin klinikai laboratóriumokban vagy a szérum citokinek/kemokinek, a gliadin-specifikus T-sejt proliferáció és a citokin szekrécióban.
A Takeda dózismeghatározási tanulmányt kíván folytatni a TAK-101 potenciáljának további feltárására gluténmentes étrendben szenvedő cöliákiában szenvedő betegek kezelésében, a felvétel későbbi klinikai vizsgálataiban. A COUR jogosult lesz akár 420 millió dollár jövőbeni kifizetéseket és jogdíjakat kapni a licencből származó bármely forgalmazott termék értékesítése esetén.