Betegszövetség FAP e
Az ATTR amiloidózis támogató csoportja
Az ATTR amiloidózis kezelése több oszlopból áll. A táplálkozás, a fizioterápia és természetesen a gyógyszeres terápia is fontos szerepet játszik.
táplálás
Van egy aktuális prospektus erről a témáról (2019 augusztus), amely a Pfizer szíves támogatásával készült. Ez letölthető .pdf fájlként az alábbi link alatt. Is talál egy brosúrát a "Sport és testmozgás" témáról.
fizikoterápia
Különösen fontos a fizioterápia. Ezt egyedileg kell adaptálni, és hosszú távon folytatni kell.
Gyógyszer
Néhány gyógyszerterápiás lehetőséget mutatunk be itt. Az, hogy melyik terápia melyik beteg számára a legalkalmasabb, sok különböző tényezőtől függ, és azt orvosával egyeztetve kell meghatározni. A teljességre itt sem hivatkozunk. Az információk célja, hogy a betegek áttekintést nyújtsanak a kezelési lehetőségekről, de semmiképpen sem helyettesítik az orvosi konzultációt! Minden terápia célja a betegség előrehaladásának megakadályozása.
A transztiretin (TTR), amelyet a test helytelenül alakít ki a mutáció eredményeként, instabil, ezért hajlamos összetapadni. Az így képződött komplexek (úgynevezett fibrillák) már nem olyan könnyen oldódnak, ezért a test különböző helyein rakódnak le, és ezáltal megzavarják a különböző szervrendszerek működését. A Tafamidis olyan hatóanyag, amely a TTR-hez kötődik, amely még nincs jelen fibrillaként, és stabilizálja azt. Ez megakadályozza a további ilyen lerakódások kialakulását. A gyógyszert Németországban engedélyezték a kezdő ATTR amiloidózis kezelésére, és tabletta formájában kapható. Naponta egyszer kell bevenni. Jelentős mellékhatásokat még nem azonosítottak.
A májban a TTR termelés blokkolva van: patisiran
A patisiran-kezelés a génterápia egyik formája. Megakadályozza a TTR szintetizálódását a májban. Ily módon egyetlen új TTR sem kerül a vérbe, és így nem képezhet komplexeket és új lerakódásokhoz vezethet. A gyógyszer jelenleg még jóváhagyási folyamatban van. A jóváhagyás várhatóan 2018 végén és 2019 elején várható. A Patisiran sajnos nem kapható tabletta formájában, de 3 hetente infúzióban adják be. Ritka esetekben a nemkívánatos mellékhatások közé tartoznak az allergiás reakciók.
A májban a TTR termelés blokkolva van: inotersen
Az Inotersen hatásmechanizmusa hasonló a patisiranéhoz. Ez egy kis DNS-darab, amely biztosítja, hogy a TTR már nem szintetizálódjon a májsejtekben. A Patisiranhoz hasonlóan az Inotersen is jelenleg a jóváhagyási folyamatban van, és valószínűleg 2019-ben lesz elérhető. Az Inotersent fecskendők formájában veszik fel. A beteg ezt beadhatja magának. Hetente egyszer vagy havonta adható. Egyes esetekben a nemkívánatos mellékhatások közé tartozik a trombociták (vérlemezkék) csökkenése.
A Diflunisal olyan gyógyszer, amelyet Németországban hivatalosan nem engedélyeztek az ATTR amiloidózis kezelésére (ez azt jelenti, hogy orvosa emiatt valóban nem írhatja fel és az Ön egészségbiztosítása nem garantálja a költségek fedezését). Valójában a difluniszal egy fájdalomcsillapító gyógyszer, amely ugyanabba a csoportba tartozik, mint az ibuprofén, de egyes országokban az ATTR amiloidózis kezelésére is előírják, például Hollandiában. A Tafamidishoz hasonlóan a difluniszal a vérben a máj által termelt TTR-hez kötődik, és állítólag ellensúlyozza az amiloidózis kialakulását. Az ibuprofénhez hasonlóan tipikus mellékhatásai vannak, például fokozott vérzési hajlam, megnövekedett gyomorfekély-kockázat, és negatív hatással lehet a veseműködésre. A difluniszal különösen fontos azokban az országokban, ahol a tafamidis elérhető vagy nem volt elérhető.
A Családi Amiloid Polineuropátia Betegszövetségének irodája (FAP e.V.)
Egészségház
Gasselstiege 13
48159 Munster
Preferált kapcsolat e-mailben