Egy MS Drug MS útja; én
A szklerózis multiplex (SM) kezelésére ma már számos hatékony SM-készítmény áll rendelkezésre. De még hosszú út áll előttünk ahhoz, hogy egy MS-gyógyszer piacra kerülhessen. Mert csak akkor hagyható jóvá a gyógyszer, ha a hatóanyagot "biztonságosnak" és "hatékonynak" tartják. 1
Az MS terápiám
Az a tény, hogy még hatékony a sclerosis multiplex és az SM tüneteinek hatékony és biztonságos kezelése, nagy előnyökkel jár egészségünk és életminőségünk szempontjából. Ezt kizárólag a tudomány állandó erőfeszítéseinek köszönhetjük. Mivel az MS kutatóinak számtalan tanulmányt és tesztet kell végrehajtaniuk, mielőtt egy új gyógyszer hazatérne. Számos ellenőrző szerv, például az engedélyeket kiadó hatóságok és a bizottságok biztosítják, hogy a felhasználói biztonság mindig a legfontosabb.
MS-gyógyszer kifejlesztése: a tagállamok kutatásától a jóváhagyásig
A gyógyszer fejlesztési fázisainak áttekintése
A preklinikai szakasz - az SM-gyógyszer hatékonysága és biztonsága az első
Miután a kutatók találtak egy olyan hatóanyagot, amely felhasználható a sclerosis multiplex kezelésére, megkezdődik a preklinikai szakasz. Ebben a szakaszban számos potenciális hatóanyag hatékonyságát és biztonságosságát tesztelik. Ez főleg a kémcsőben és a sejttenyészeteken megy végbe. Az elsődleges cél egy olyan hatóanyagjelölt megtalálása, amely a célhelyen működik és biztosítja a potenciális betegek biztonságát. A készítmény nem lehet mérgező, nem okozhat rákot, nem károsíthatja az embriókat vagy megváltoztathatja a genetikai anyagot.
MS klinikai kutatás - az emberi tesztelés szigorúan szabályozott 2
Amikor egy hatóanyag minden preklinikai teszten megfelelt, megkezdődik a klinikai kutatás. Általában négy fázisból áll. A gyógyszert már minden fázisban klinikai vizsgálatok során tesztelik emberen.
Az önkéntesekkel végzett tesztek itt fontosak, mivel a szervezeten belüli kapcsolatokat nem lehet utánozni a laboratóriumban. Minden klinikai vizsgálathoz azonban szükséges a felelős nemzeti hatóságok (BfArM 3; PEI 4) és az etikai bizottságok jóváhagyása.
I. fázis
A klinikai kutatás I. fázisa a hatóanyag tesztelése néhány egészséges tesztalappal (önkéntes résztvevők). Ebben a szakaszban még nem lehet meghatározni, hogy a hatóanyag pozitívan befolyásolja-e a betegség folyamatát. Inkább arról van szó, hogy megtudja, hogyan oszlik meg a hatóanyag, és mennyi ideig tart megszabadulni. Azt is meg szeretné tudni, hogy a hatóanyagnak vannak-e mellékhatásai.
Fázis II
Ha az I. fázis pozitív, a következő lépés a hatóanyag tesztelése néhány beteg alanyon. Csak ezután ellenőrizzük, hogy a gyógyszer kiváltja-e a kívánt hatást. Általában 100-500 tesztelő vesz részt különböző országokból. Ezenkívül megvizsgálják, hogy melyik adagolási forma és adagolás a legjobb és a legkevesebb mellékhatással jár.
III. Szakasz
Több ezer önkéntes vesz részt a III. Szakaszban. Itt szeretne többet megtudni a mellékhatásprofilról, és megtudni, hogy a II. Fázis eredményei itt is megtalálhatók-e. A II. És III. Szakasz különlegessége a megközelítés. Az alanyokat véletlenszerű csoportokra osztják. Az egyik csoport kap egy szokásos készítményt vagy placebót, a másik pedig az új hatóanyagot. Ha a vizsgálatnak ez a fázisa is sikeres, a következő lépés a gyógyszer jóváhagyásának kérelme.
Jóváhagyást kérünk
A következő lépésben a jóváhagyási dokumentumokat továbbítják az illetékes nemzeti vagy nemzetközi hatóságnak. Ez ellenőrzi a dokumentumokat és dönt a befogadásról. Itt fontos a gyógyszer hatékonysága, biztonsága és minősége.
Ezenkívül a gyógyszernek megfelelő kockázat/haszon arányban kell lennie. Ez azt jelenti, hogy a gyógyszer hatékonyságának a lehető legkevesebb mellékhatással kell járnia. Ebben a lépésben a gyógyszer sajátos jellemzői is létrejönnek. Valami hasonló megtalálható a betegtájékoztatóban, amely jelzi a helyes bevitelt és felhasználást. Például az SM kezelésére különös figyelmet kell fordítania a rendszeres szedésre és a megfelelő tárolásra, különösen akkor, ha melegebb lesz. Ha a készítmény itt is meggyőző, akkor piacra dobható.
További információ a gyógyszerkutatásról itt található.
A kutatások ezt követően is folytatódnak, a klinikai SM kutatás IV. Fázisa
Az MS-gyógyszer piacra kerülése után is folyamatosan figyelni fogják. Ezután az SM-gyógyszert mindennapi körülmények között és még nagyobb számú embernél tanulmányozzák. A cél megfigyelni és értékelni a gyógyszer használatát sok beteg esetében. Ily módon további ismereteket szerezhetünk a már jóváhagyott hatóanyagok hatékonyságáról és biztonságosságáról.
Számos olyan tanulmány van az SM kutatásában, amely az SM gyógyszerek hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja. A kiadványokat nem mindig könnyű megérteni a nem orvosi szakemberek számára.
Szeretne többet megtudni a Novartis MS gyógyszer hatékonyságáról és biztonságáról?
Miénkben védett betegterület előkészítettük a Novartis MS gyógyszer tagállami jóváhagyási vizsgálatának fontos eredményeit, hogy megértse.
Esetleg ezek is érdekelhetnek
Az MS drogjának útja: a kutatástól a biztonságos használatig
Megmutatjuk az SM-gyógyszer hosszú útját: a kutatástól az MS-terápiában való alkalmazásig.
kezelés
az MS-nél
A sclerosis multiplex kezelése összetett és általában interdiszciplináris. A terápiás modulokkal kapcsolatos információk itt találhatók.