Elsődleges biliaris cholangitis alattomos és progresszív PZ - Pharmazeutische Zeitung
Brigitte M. Gensthaler, Munich/Bleierne A fáradtság és a viszketés különösen stresszes tünetei a primer biliaris cholangitisnek (PBC). Ez egy ritka autoimmun által közvetített májbetegség, amelyben az epesavak elvezetése blokkolva van. Főleg a nőket érinti.
A klinikai kép és a PBC lefolyása nagyon változó. "A PBC-nek gyakran sokáig nincsenek tünetei, majd csak véletlenül fedezik fel" - számolt be dr. Heinz Hartmann, Herne, az Intercept Pharma GmbH müncheni sajtótájékoztatóján. De hatalmas tüneteket is kiválthatnak egészen a májfibrózisig és a cirrhosisig, és halálhoz vezethetnek. "Nem tudjuk pontosan, milyen gyakoriságú a PBC."
"width =" 290 "height =" 182 "/>
A primer biliaris cholangitisben szenvedő betegek többsége nő. A májbetegség fő tünetei a túlzott fáradtság és viszketés.
Az intrahepatikus epevezetékek gyulladása (cholangitis) jellemzi, amelyek felelősek az epesavak májból történő szállításáért. A funkcióvesztés növekedésével kolesztázis lép fel - magyarázta a belgyógyász és gasztroenterológus. Az epesavak ezen felhalmozódása toxikus hatást fejt ki, és fokozatosan károsíthatja a májszövetet, és fibrotikus átalakuláshoz, végső stádiumban májcirrózishoz vezethet. Mivel a legtöbb betegnél az első diagnosztizáláskor nincs cirrhosis, a korábbi "primer biliaris cirrhosis" kifejezést "primer biliaris cholangitis" -re változtatták, mindkettő rövidítve PBC-re.
Nehéz diagnózis
Tekintettel a változó menetre, a PBC diagnosztizálása nem könnyű. Tipikusak az antimitochondriális antitestek (AMA) és a kolesztázis markereit jelentő alkalikus foszfatáz (AP) hosszú távú emelkedett szintjének kimutatása - magyarázta Hartmann. Szövettanilag nem gennyes cholangitis és az interlobuláris epeutak pusztulása van. Májbiopszia segítségével az orvosok megkülönböztethetik a PBC-t a kis epeúti szklerotizáló kolangitistől, a szarkoidtól, valamint az alkohol és gyógyszer által kiváltott cholestasis.
Főleg a nőket érinti, többnyire 40 és 60 év között. Az érintettek körülbelül 10 százaléka férfi, akiknek Hartmann szerint gyakran rosszabb a prognózisa. Ez a fiatalabb betegekre is vonatkozik, míg az idősebb betegek jobb prognózissal rendelkeznek.
Szorongó tünetek
Kísérő tünetek, például fáradtság és viszketés, amelyeket valószínűleg elsősorban az epe torlódásai okoznak, jelentette Ingo van Thiel, a Deutsche Leberhilfe munkatársa, ami különösen a betegek számára kínos. A sicca-szindróma, amelyben nemcsak a szem és a száj nyálkahártyája, hanem a nemi szervek is kiszáradnak, szintén terheli a nőket. Gyakran előfordulnak olyan betegségek is, mint osteopenia és osteoporosis, valamint autoimmun betegségek, például Hashimoto thyreoiditis vagy Raynaud-szindróma.
A fáradtságot és a viszketést tüneti módon kezelik. Van Thiel azt javasolta, hogy keressen más lehetséges okokat is, például fáradtság, rossz alvási szokások, apnoe vagy nyugtalan láb szindróma esetén. A pajzsmirigy diszfunkciója vagy az olyan gyógyszerek, mint az antihisztaminok és a magas vérnyomáscsökkentők szintén fokozhatják a fáradtságot. Ha a páciens májcirrhosisban szenved, májkárosodás, agykárosodás léphet fel.
Fontos tudni: "A PBC gyógyszeres terápiája megvédi a májat, de nem enyhíti a fáradtságot vagy viszketést" - hangsúlyozta a beteg képviselője. A májtranszplantáció sem javíthatja a fáradtságot. Ezzel szemben az átültetést néha elviselhetetlennek tartják elviselhetetlen viszketésben.
A terhesség témája nagy szerepet játszik a fiatalabb nők számára - számolt be van Thiel a Deutsche Leberhilfe tanácsadói gyakorlatából. Terhesség lehetséges, de a viszketés súlyosbodhat, és szülés után gyulladásos fellángolás léphet fel. A PBC gyakrabban fordul elő az első fokú rokonokban, de nem klasszikus örökletes betegség.
Epesavak terápiára
Az Ursodeoxycholic acid (UDCA) jelenleg jóváhagyva a PBC egyetlen terápiás lehetőségeként. A műszaki tájékoztatóban foglaltak szerint máj- és kolesztatikus megbetegedésekben kifejtett hatásuk valószínűleg a lipofil, detergensszerű toxikus epesavak hidrofil, citoprotektív, nem toxikus UDCA-val való relatív cseréjén, a májsejtek szekréciós képességének javulásán és az immunszabályozó folyamatokon alapul.
„Az epesav beadása csak a kolesztázis stádiumában hasznos; Nem ismert, hogy segít-e megelőzően ”- számolt be Hartmann. A terápia célja a késői szövődmények és a májtranszplantációk elkerülése, valamint az élet meghosszabbítása. Ha az alkalikus foszfatáz szintet a lehető legalacsonyabb értékre lehet csökkenteni, és a bilirubin szint normalizálódik, akkor a beteg jó prognózissal rendelkezik. Az EASL (European Association for the Study of the Liver, Guidelines 2009) ajánlásai szerint a tünetmentes betegeknek UDCA-t is kell kapniuk (13-15 mg/testtömeg-kg) - tájékoztatta a belgyógyász.
Hartmann szerint a betegek körülbelül egyharmada hosszú távon nem reagál vagy nem reagál az UDCA-ra. Ez rontja a prognózist. Ezután új anyagok, például az obetikolsav (OCA) adhatnak lehetőséget.
A gyógyszer júniusban kerül az amerikai piacra a PBC-betegek másodlagos terápiájához - jelentette dr. Christopher Friedel az Intercept Pharma-tól. Az OCA agonistaként hat a nukleáris farnesoid X receptoron, és így beavatkozik az epesav szintézis szabályozásába, de olyan fontos területekre is, mint a triglicerid, a koleszterin és az inzulin metabolizmusa. A gyógyszert klinikailag tesztelik a III. Fázisban NASH-ban szenvedő betegeknél (alkoholmentes steatohepatitis) és a II. Fázisban primer szklerotizáló cholangitis esetén. A gyógyszert Európában még nem engedélyezték.
Friedel szerint Németországban több mint 20 000 PBC-beteg van, amelyeknek legfeljebb háromnegyedét diagnosztizálják. Körülbelül 2500 beteg részesülhet OCA-ban, mivel az UDCA nem működik náluk, vagy nem eléggé. /
- Az áttekintő gyógyszerhez.