Kezelés Hogyan kezelik az aplasztikus vérszegénységben szenvedő betegeket
Szerző: PD Dr. med. Ayami Yoshimi, PD Dr. med. Brigitte Strahm, utoljára módosítva: 2018. július 12
Az aplastikus vérszegénység kezelése a betegség súlyosságától függ. Összesen három súlyossági fok létezik, amelyek besorolását a vérsejtek hiányának mértéke határozza meg. (lásd a diagnózist - a vérkép vizsgálata) A súlyos és nagyon súlyos aplasztikus vérszegénység kezelése nem különbözik egymástól.
Nem súlyos aplasztikus vérszegénység (NSAA)
Ezzel az űrlappal a beteg állapotától függően mindenképpen várni lehet. Ezeknek a betegeknek a várható élettartamát terápia nélkül is alig befolyásolja.
Súlyos aplasztikus vérszegénység (SAA)
Spontán regresszió súlyos aplastikus vérszegénység esetén nem fordul elő. A kezeléshez a következő terápiás intézkedések állnak rendelkezésre:
- Vérképző őssejtek transzplantációja (rokon vérképző őssejt transzplantációja (allogén HSCT), erről bővebben itt .
- Immunszuppresszív terápia (IST), azaz olyan gyógyszerek kezelése, amelyek befolyásolják a védelmi rendszer (immunrendszer) működését
- szupportív terápia (szupportív terápia).
A HSZT és az IST közötti döntés elsősorban egy megfelelő, úgynevezett HLA-azonos donor elérhetőségén alapul. Ha ilyen donor megtalálható a családban (pl. Testvérek), akkor a HSCT-t a lehető leghamarabb el kell végezni. A transzplantáció előtti hosszú várakozási idő és a HSCT előtti nagyszámú vérátömlesztés ronthatja a beteg kiindulási helyzetét. Ha nem találunk megfelelő donort, akkor az immunszuppresszív terápia (IST) a választott terápia. A szakterület szakértői által végzett korai terápiás tervezés elengedhetetlen ahhoz, hogy a döntéshozatal a legjobb tudásunk szerint történjen.
Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT)
Allogén vér őssejt-transzplantációval (allogén HSCT) a beteg más személytől kap őssejteket (az "allo-" görög szótag, jelentése "más" vagy "idegen"). Ez lehet rokon vagy idegen (a donor típusától függően néha családi donort vagy harmadik féltől származó transzplantációt alkalmaznak).
A megfelelő (HLA-azonos) rokon (testvér) donorral rendelkező gyermekek esetében a HSCT a választott terápia. Ez egy intenzív, de ígéretes terápia: A aplastikus vérszegénységben szenvedő gyermekek akár 90% -át is meg lehet gyógyítani HSCT-vel.
A nem rokon donor (külföldi donor) őssejtjeivel rendelkező allogén HSCT viszonylag magasabb kockázatokkal jár, mivel a donor és a recipiens szövetek kevésbé kompatibilisek, ezért még nem ajánlott választott terápiának. Azonban a HSZT utáni eredményeket a jól párosított harmadik felek adományozói az elmúlt években folyamatosan javították. Ez a kezelés ezért ígéretes terápiás forma lehet néhány gyermek számára a jövőben, azaz a biztonságosság és tolerálhatóság klinikai vizsgálatokban történő további tesztelése után.
Az allogén HSCT-ről részletes információkat talál weboldalunkon:
Immunszuppresszív terápia (IST)
Ha nem találunk megfelelő donort a HSCT-hez, vagy ha a HSCT nem választható a beteg számára, például társbetegségek miatt, akkor az immunszuppresszió más kezelési lehetőséget kínál. Több gyógyszer kombinációja elnyomja a hibás immunreakciót, amely a vérképző őssejtek csökkenéséhez vezetett a csontvelőben.
Az elmúlt években az antitimocita globulin (ATG) és a ciklosporin (CSA) kombinációja bevált. Súlyos aplasztikus vérszegénység esetén a fertőzés kockázatának csökkentése érdekében néha jelzik a növekedési faktor alkalmazását, amely serkenti a szervezet saját granulociták termelését (Granulocyte Colony Stimulating Factor = G-CSF).
Az ATG-t vénában adják a kórházban végzett kezelés első négy napján. Ezenkívül a betegek négy hétig kapnak e glükokortikoidot. A CSA-t legalább hat hónapig adják. Amint a beteg jól érzi magát és a vérértékei stabilizálódtak, hazaengedhetik, és tablettát vagy gyümölcslé formájában is beveheti a gyógyszert.
Az IST segítségével a betegek körülbelül 60% -ánál elegendő vérsejt-növekedés érhető el átlagosan körülbelül két-négy hónapon belül, így a vérátömlesztés általában már nem javallt. Az IST után a fertőzés kockázata is csökken. A vérértékek teljes normalizálása csak a betegek körülbelül 50% -ánál érhető el.
Az IST szerint ugyanakkor a betegek kb. 30% -ában hosszú távon fennáll a betegség kiújulásának kockázata. Körülbelül 20% -ánál kialakulhat úgynevezett klonális betegség (akut myeloid leukémia/myelodysplasticus szindróma) vagy paroxysmalis éjszakai hemoglobinuria. Ezekben a betegeknél általában allogén HSCT-t jeleznek egyező, nem rokon őssejt-donor vagy a tágabb családból származó donor őssejtjeivel (lásd fent).
Ha azonban az IST-t követő első 3-6 hónapban nincs jelentős javulás a vérképzésben, vagy ha az aplasztikus vérszegénység a sikeres terápia után kiújul, a HSCT-t megfelelő külső donornak kell elvégeznie. Az IST megismétlése általában nem ajánlott.
Támogató terápia az aplasztikus vérszegénység kezelésében
Az aplasztikus vérszegénység terápiája az alkalmazott kezelés típusától (HSZT vagy IST) függően különféle támogató intézkedéseket (támogató terápia) igényel. Ezek segítenek a betegséggel kapcsolatos tünetek és a kezeléssel összefüggő mellékhatások kezelésében vagy megelőzésében.
A támogató terápiáról további információt a www.kinderkrebsinfo.de partnerportálon talál.
A vérkomponensek cseréje (vérátömlesztés)
A vérszegénység és/vagy a vérlemezkék hiánya (thrombocytopenia), amelyek egészségügyi problémákkal járnak (lásd "Tünetek"), vérátömlesztéssel kezelhetők (vörösvértesteket vagy vérlemezkéket adva).
Vörössejtkoncentrátumok transzfúziója (Ek)
A vérszegénységet általában a vörösvértestekben található vörösvér pigment hemoglobin (rövidítve: Hb) meghatározásával határozzák meg. Az aplasztikus vérszegénységben szenvedő gyermekek és serdülők "Hb értékei", vagyis csökkent hemoglobinszintje az életkorral összefüggő normális értékekhez képest.
Ha a betegnél egyidejűleg vérszegénység jelei mutatkoznak, például sápadt bőr, fáradtság, gyengeség, légszomj, csökkent teljesítmény, hátfájás vagy fejfájás (lásd: „Tünetek”), a hiányzó vörösvérsejtek (vörösvértestek) pótlására lehet szükség. A vörösvérsejteket célzott módon szállítják az eritrocita koncentrátumok transzfúziójával (rövidítve: Ek).
Az eritrociták rendszeres transzfúziójával a test nagy mennyiségű vasat kap, amely idővel a szervekben (különösen a májban és a szívben) lerakódik és károsítja őket. A vas megvonási terápiát ezért más betegségben szenvedő betegeknél kell elvégezni, akik hosszú távon függenek a vörösvértest transzfúziótól.
Az eritrocita szám, a hemoglobin és a hematokrit standard értékei
A hemoglobin (Hb érték) és a hematokrit (HK érték) életkorának megfelelő standard értékeket egy táblázat tartalmazza. Az itteni asztalhoz
A csecsemőkor feletti gyermekeknél a hemoglobin értéke általában 10 és 16 g/dl, a hematokrit értéke 30 és 49% között van.
Az eritrociták, a hemoglobin és a hematokrit számának pontosabb, az életkorral kapcsolatos értékeit itt találja. Ezen oldalakon grafikusan láthatók a megengedett eltérések, az úgynevezett normálértékek referenciaintervallumai.
Trombocita koncentrátumok transzfúziója (TC)
A vérlemezkék (trombociták) felelősek a vérzés megállításáért. A vérlemezkeszám hirtelen csökkenése (úgynevezett trombocitopénia) azt jelenti, hogy fennáll a vérzés veszélye. A trombocitopénia az, amikor a vérlemezkék száma kevesebb, mint 150 000 mikroliterenként.
A vérlemezkék hiánya miatt megnövekedett vérzési kockázat jelei a kicsi, punctiform bőr- vagy nyálkahártya-vérzés, amely azonban csak akkor válik láthatóvá, ha a vérlemezkék mikroliterenként 30 000 alatt vannak.
A vérlemezkék (trombociták) szintén hatékonyan átvihetők (transzfúzióval), megakadályozva a súlyos vérzést. Középtávon azonban fennáll annak a veszélye, hogy a beteg immunrendszere érzékeny lesz a donor vérlemezkeire és harcolni fog velük. Ezekben a helyzetekben a súlyos vérzés kockázata nagyon magas.
A fertőzések megelőzése és kezelése
Az aplastikus vérszegénység, de kezelése miatt is gyengül a beteg immunrendszere. Ezért a lehető legjobban meg kell védeni őket a fertőzésektől, és fertőzések esetén a lehető leggyorsabban kell kezelni. A fertőzöttekkel való érintkezés elkerülése mellett a szükséges intézkedések magukban foglalják a speciális baktériumok és gombák elleni gyógyszerek megelőző alkalmazását és láz esetén az antibiotikumok gyors adagolását.
Fontos tudni: Alapvetően az immunhiányos gyermekek fertőzését életveszélyesnek kell tekinteni. A fertőzések megelőzése és kezelése ezért rendkívül fontos.
A legyengült immunrendszerű gyermekek és serdülők fertőzéseiről részletes információkat talál a www.kinderkrebsinfo.de partnerportálunkon a következő oldalakon található fertőzések alatt:
- A betegség jelei, amelyek fertőzést jeleznek
- A fertőzések megelőzése
- A fertőzések kezelése
Őssejt-transzplantáció
Itt részletes információkat talál a csontvelő és a vér őssejt transzplantációiról a kinderblutkrankheiten.de oldalon
Klinika lista
A németországi, ausztriai és svájci gyermekklinikák listája, ahol a hematológiai osztályok találhatók