KUVAN (sapropt; rine) támaszték kiterjesztése p-ben; napló a ph-ban; nilc; tonuria
A KUVAN 100 mg belsőleges oldatos tabletta (szapropterin) jóváhagyása részeként a hiperfenilalaninémia (HPA) fenilketonuriában szenvedő 4 év alatti gyermekeknél (PCU), válaszadóként azonosítva.
Egy randomizált, nyílt, III. Fázisú vizsgálat, amelyet 26 hét alatt végeztek 56 4 év alatti gyermeken, kimutatta az alacsony fenilalanin-tartalmú étrenddel társított KUVAN felsőbbrendűsége a kizárólag diétához képest a fenilalanin-tolerancia szempontjából.
Az Átláthatósági Bizottság megállapítja a ennek a kérdéses különbségnek a relevanciája értelemben a rezsim lazítása, ez a laboratórium szerint hozzávetőlegesen 200 ml tejnek felel meg 11 kg súlyú gyermek számára. Úgy véli, hogy további vizsgálatokra lesz szükség a KUVAN klinikai előnyeinek és hosszú távú biztonsági profiljának tisztázása érdekében.
Val,-vel magas hatékonyság/káros hatás arány a rendelkezésre álló adatok alapján a KUVAN reagál az egyik meghatározott közegészségügyi prioritásra: a ritka betegségek kezelésének javítása.
Az átláthatósági bizottság a jelentős tényleges haszon (SMR) a KUVAN-nak 4 évesnél fiatalabb, fenilketonuriában szenvedő, hiperfenilalaninaemia (HPA) kezelésére 1. vonalbeli kezelés ebben az indikációban, amelyre nincs nincs terápiás alternatíva.
A gyógyszer alá tartozik kórházi recept, KUVAN az csak kórházban kapható.
2 hetes újszülött Guthrie-teszt fenilketonuria esetén (illusztráció: @ U.S. Air Force/Staff Sgt Eric T. Sheler, a Wikimedia-on).
Az övé részeként jóváhagyás a közösségek számára, a speciális KUVAN 100 mg tabletta belsőleges oldathoz (szapropterin) most támogatott kezelésében hiperfenilalaninémia (HPA) fenilketonuriában szenvedő 4 év alatti gyermekeknél (PKU), akiket az ilyen típusú kezelésre reagálóként azonosítottak.
Eddig a KUVAN lefedettsége felnőttekre és 4 év feletti gyermekekre korlátozódott.
A a javallat kiterjesztése 4 évesnél fiatalabb gyermekeknél, 2015 júniusában kapott
A KUVAN kezelés kiterjesztése 4 év alatti gyermekeknél aa jelzés kiterjesztése, amelyet 2015 júniusában kaptak, amelynek megfogalmazása:
Csak a kórházban kapható, 30 és 120 tablettát tartalmazó palackokban a KUVAN alkalmazandó kórházi recept.
A KUVAN és az alacsony fenilalanin-diéta versus önmagában
A KUVAN hatékonyságát és biztonságosságát PKU-ban szenvedő, 4 évesnél fiatalabb gyermekeknél, akiket az ilyen típusú kezelésre reagálnak, főként aSPARK III. Fázisú vizsgálat,
miután összehasonlította a különbség a fenilalanin toleranciájában (elsődleges végpont) 56 beteg átlagosan 21,2 hónapos (+/- 23,1) éves, 2 csoportba randomizáltak:
- az első szapropterin-kezelést kapott, és alacsony fenilalanin-tartalmú étrendet követett (n = 27);
- a második csak alacsony fenilalanin-tartalmú étrendet követett (n = 29).
A gyakorlatban a fenilalanin tolerancia meghatározása az étrendben előírt fenilalanin mennyiségén alapult.