Orphanet Huntington-kór

Keresse meg a betegséget
További keresési lehetőségek
Huntington-kór
A Huntington-kór (HD) a központi idegrendszer ritka neurodegeneratív betegsége, önkéntelen kórusmozgásokkal, viselkedési rendellenességekkel, pszichiátriai rendellenességekkel és demens bomlással.
ORPHA: 399
Összegzés
Járványtan
Becslések szerint az európai populációk előfordulási gyakorisága 1: 10 000 és 1: 20 000 között van. A tünetek 30-50 éves kor között kezdődnek. Bizonyos esetekben a betegség 20 éves kora előtt kezdődik, viselkedési rendellenességekkel és iskolai tanulási nehézségekkel (Juvenile Huntington-kór, JHD; lásd ott).
Klinikai leírás
Etiológia
A HD-t a hosszúkás CAG ismétlések (36 vagy több CAG triplettel) okozzák a hunttin génben (HTT; 4p16.3). A megjelenés kora az ismétlés hosszának növekedésével csökken, JHD esetén az ismétlés gyakran több mint 55 hármasot tartalmaz.
Diagnosztikai eljárások
A diagnózis egy olyan beteg klinikai tünetein alapul, akiknek szülője igazolt HD betegségben szenved. A diagnózist DNS-elemzés igazolja. A HD kockázat miatt preklinikai diagnózist csak felnőtteknél szabad elvégezni, csak személyes kérésükre, és csak genetikai tanácsadás keretében, multidiszciplináris csoport kíséretében.
Megkülönböztető diagnózis
A differenciáldiagnózisok a chorea egyéb okai belső vagy iatrogén betegségekben. Fenokópiákat (klinikailag diagnosztizált HD-t HTT mutáció nélkül) írtak le.
Prenatális diagnosztika
A HD autoszomális domináns módon öröklődik. Korionbiopszia vagy amniocentesis után lehetséges a prenatális diagnózis. Az implantáció előtti diagnosztikát in vitro megtermékenyítéssel több országban kínálják.
Kezelés és kezelés
Jelenleg nincs gyógyító kezelés. Az életminőség javítása érdekében a betegeket multidiszciplináris módon kell ellátni. A koreikus mozgászavarot dopaminreceptor-blokkoló szerekkel (risperidon, tiaprid, pimozid) vagy dopamincsökkentőkkel (tetrabenazin) kezelik. A depresszió és az agresszív viselkedés gyógyszeres és nem gyógyszeres kezelést igényel.
előrejelzés
A betegség során a betegek elveszítik függetlenségüket a napi munkák miatt, majd éjjel-nappal gondoskodni kell róluk. A leggyakoribb halálok a tüdőgyulladás és az öngyilkosság.