Patkányok cukorbetegségének növelése génterápiával
Yoon csapata genetikailag módosított vírus útján vezette be az inzulin gént a rágcsálók májsejtjeibe - az nem terjedhetett a szervezetben, és nem is károsíthatja a fertőzött sejtet. A kutatók az inzulingént ugyanazon ellenőrzési mechanizmus alá helyezték, amely a glükózszinttől függően már szabályoz egy másik májfehérjét: ha a vér glükózszintje emelkedik, akkor a bevezetett gén aktívvá válik, és a sejtek inzulint bocsátanak ki.
A cukorbetegek túl kevés inzulint termelnek a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjeinek meghibásodása miatt. Az inzulin egy olyan hormon, amely szabályozza a vér cukorszintjét. Ha a vér glükózkoncentrációja megnő, például étkezés után, a hasnyálmirigy sejtjei felszabadítják az inzulint, ami ismét csökkenti a vércukorszintet.
A helytelen glükózszint halálos következményekkel járhat. A túl sok glükóz vastagabbá teszi a vért, ami több munkát jelent a szív számára, és így nagyobb a stroke kockázata és az összes szerv gyenge véráramlása. A túl kevés glükóz a vérben viszont azt eredményezi, hogy a szervezet energiahiányban szenved. Mindkét esetben a cukorbeteg kómába eshet.
A cukorbetegségnek két típusa van. A 2. típus a leggyakoribb forma, amely étrendet igényel és gyógyhatású. Elsősorban ez a „cukortípus” érinti a középkorú, túlsúlyos embereket. Az 1-es típusú cukorbetegség olyan betegség, amely gyermekkorban vagy serdülőkorban tör ki, és teljesen elpusztíthatja a hasnyálmirigy inzulintermelő sejtjeit: Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek már nem termelnek inzulint. Ezer emberből körülbelül háromnak van 1-es típusú cukorbetegsége.
A cukorbetegséget jelenleg inzulininjekciókkal vagy folyamatos pumpákkal kezelik. Ezek a terápiák nagyon nehézkesek, és az eredmények "esetlenek": A vér inzulinszintje csak durván egyeztethető a glükózszinttel ezen kezelés alatt.