Β-thalass; morzsákat
Gardenghi és munkatársai által bemutatott munkában a szerzők egy egyszerű hipotézisből indulnak ki: a β-thalassemia egerekben a vas túlterhelése elkerülhető lenne az ezekben az egerekben felszívódó vas mennyiségének korlátozásával [2].
Fontos, hogy a megfigyelt fenotípusos korrekció a transzgén által biztosított hepcidin szintjétől függ. A szerzők valóban azt találják, hogy a magas hepcidinszintet expresszáló kettős transzgénikus egerek nem csak nem korrigálódnak, hanem súlyosbítják vérszegénységüket, ami arra utal, hogy a hepcidin aktivitása szűk terápiás ablakot mutat ebben a modellben (2. ábra).
|
Végül a Gardenghi et al. hogy jobban megértsék Li et al. [10], amely azt mutatja, hogy ha a thalassemiás egereknek ismételten transzferrint adnak be, akkor az eritropoézis szempontjából elengedhetetlen a szérum vas-transzportfehérje, fenotípusuk javul, és hogy a megállapítások nagyon hasonlóak a Gardenghi és mtsai. készülnek, beleértve a hepcidin termelésének növekedését. Valószínű, hogy ebben a modellben is előnyösek a hepcidin utáni vörösvértestekre gyakorolt hatások. |