Waylivra; GYÓGYSZERHÍREK

Info

  • Hírek: Tanulmányok/Kutatás; Belépés
  • Javallat/alkalmazás/betegségek
  • Mellékhatások/nemkívánatos hatások/tolerálhatóság
  • Hatóanyag/hatás/hatásmechanizmus/hatásmód
  • (lásd a vonatkozó betegségeket/tanulmányokat)
  • összetevők
  • Ellenjavallatok/Ellenjavallatok
  • Terhesség/szoptatás
  • Interakciók
  • Gyártó/fejlesztő vagy forgalmazó: Akcea Therapeutics
  • További információk, hírek a volanesorsen hatóanyagról
  • ATC kód: még nincs hozzárendelve
  • Gyógyszercsoport: még nincs hozzárendelve

Javallat/alkalmazás/betegségek

A gyógyszer használata:

waylivra

  • A Waylivra az étrend mellett szupportív kezelésre javallt genetikailag igazolt familiáris chilomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő, a hasnyálmirigy-gyulladás magas kockázatával küzdő felnőtt betegeknél, akiknek nem volt megfelelő válaszuk az étrendre és a trigliceridszint-csökkentő kezelésre.

  • 2019.03.01. EU: Családi chilomicronemia szindróma - a CHMP jóváhagyási ajánlása
  • 2019. május 9. Az Akcea és Ionis bejelentették, hogy a Waylivra feltételes forgalomba hozatali engedélyt kapott az Európai Bizottságtól a családi chilomicronemia szindróma (FCS) kezelésére.
  • 2019.08.08. A Volanesorsen átlagosan 77 százalékkal csökkentette a vér lipidszintjét a családi chilomicronemia szindrómában szenvedő betegeknél ...

EU: Familial Chylomicronemia Syndrome - CHMP jóváhagyási ajánlás

2019.03.01. Az Európai Gyógyszerügynökség (CHMP) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága javasolja az Akcea Therapeutics Ireland Ltd Waylivra (hatóanyag volanesorsen) jóváhagyását 285 mg oldatos injekcióként a családi chilomicronemia szindróma kezelésére.

Az Európai Gyógyszerügynökség javasolja, hogy az első gyógyszer a familiáris chilomicronemia szindróma (FCS) kezeléséhez kapjon feltételes jóváhagyást (CMA).

Hatóanyag, hatás

A Waylivra hatóanyaga a volanesorsen. Ez egy antiszensz oligonukleotid, amely gátolja az apolipoprotein C-III (apoC-III) képződését, amely olyan fehérje, amely mind a triglicerid anyagcserét, mind a chilomikronok és más trigliceridekben gazdag lipoproteinek májtisztulását szabályozza.

Az apoC-III gátlása növeli a trigliceridek clearance-ét. A Waylivra előnyei abban rejlenek, hogy képesek csökkenteni az éhomi triglicerideket.

hatékonyság

A Waylivra előnyeit és biztonságosságát egy III. Fázisú klinikai vizsgálatban értékelték 66 FCS-ben szenvedő betegnél. E vizsgálat adatai azt mutatták, hogy a Waylivra-val kezelt betegek vér trigliceridszintje három hónapos kezelés után átlagosan 77% -kal csökkent, szemben a placebóval kezelt kontrollcsoport 18% -os növekedésével.

A trigliceridszint megfigyelt jelentős csökkenése várhatóan a potenciálisan életveszélyes pancreatitis előfordulásának csökkenéséhez vezet - írja az ügynökség.

lehetséges mellékhatások

A leggyakoribb mellékhatások a vérlemezkeszám csökkenése és az injekció beadásának helyén fellépő reakciók.

Jelzés/alkalmazás

Az Európai Bizottság alkalmazási előírásából:

Hatóanyag/hatás/hatásmechanizmus/hatásmód

A Waylivra a volanesorsen hatóanyagot tartalmazza, és a családi chilomicronemia szindróma (FCS) kezelésének támogatására szolgál. Az FCS egy örökletes betegség, amelyben bizonyos triglicerideknek nevezett zsírok abnormálisan magas koncentrációban találhatók meg a vérben. Ez súlyos hasfájdalommal járó hasnyálmirigy-gyulladáshoz vezethet. Az alacsony zsírtartalmú étrenddel együtt a Waylivra segít csökkenteni a vér trigliceridszintjét.

A Volanesorsen antiszensz oligonukleotid, amely gátolja az apolipoprotein C-III képződését. Az ApoC-III fehérje mind a triglicerid metabolizmus, mind a chilomicronok és más trigliceridekben gazdag lipoproteinek májtisztulásának szabályozójaként ismert. A volanesorsen szelektív kötődése az ApoC-III mRNS-hez (messenger RNS) a 3'-UTR-en belül (transzlálatlan régió) a 489-508 bázis helyzetben az mRNS lebomlásához vezet. A megkötés megakadályozza az ApoC-III fehérje transzlációját, így kiküszöböli a triglicerid-clearance inhibitorát és lehetővé teszi a lebomlást egy LPL-független útvonalon keresztül.

összetevők

A készítmény hatóanyaga a volanesorsen. Minden egyes egyadagos előretöltött fecskendő 285 mg volanesorsent tartalmaz 1,5 ml oldatban. Egyéb összetevők: injekcióhoz való víz, nátrium-hidroxid és sósav

Ellenjavallatok/Ellenjavallatok

A Waylivra nem alkalmazható:

  • ha allergiás a volanesorsenre vagy a gyógyszer egyéb összetevőjére.
  • ha úgynevezett thrombocytopenia van, vagyis túl kevés vérlemezke van a vérében (kevesebb, mint 140 x 10 9/l). Ez nagyon hosszú ideig vérző sérülések következtében érezheti magát (például 5–6 percnél hosszabb bőrkopás). Orvosa vérvizsgálatot fog végezni a Waylivra-kezelés megkezdése előtt. Ekkor még nem tudja, hogy van-e ez a rendellenesség, vagy mi okozhatja azt.

Terhesség/szoptatás

Ha terhes vagy szoptat, ha gyanítja, hogy terhes vagy terhességet tervez, kérdezze meg orvosát vagy gyógyszerészét a gyógyszer alkalmazása előtt. A Waylivra-t terhesség alatt javasoljuk kerülni.

Nem ismert, hogy a Waylivra kiválasztódik-e az anyatejbe. Javasoljuk, hogy beszéljen orvosával a szoptatással kapcsolatban, hogy megtudja, mi a legjobb az Ön és gyermeke számára.

Interakciók

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről. Fontos, hogy közölje orvosával, ha már az alábbiak bármelyikével kezelik:

  • A vérrögképződés megelőzésére szolgáló gyógyszerek, pl. B. acetilszalicilsav, dipiridamol vagy warfarin.
  • egyéb gyógyszerek, amelyek befolyásolhatják a véralvadást, pl. B. Nem szteroid gyulladáscsökkentők (NSAID-ok), például ibuprofen, szívinfarktus vagy stroke megelőzésére szolgáló gyógyszerek (pl. Klopidogrel, tikagrelor vagy prasugrel),
  • Antibiotikumok, mint pl B. penicillin, olyan gyógyszerek, mint a ranitidin (a gyomorsav csökkentésére) vagy kinin (malária kezelésére).
  • Májproblémákat okozó gyógyszerek, pl. B. Paracetamol.

Mellékhatások/nemkívánatos hatások/tolerálhatóság

Mint minden gyógyszer, így a Waylivra is okozhat mellékhatásokat, bár nem mindenkiben
meg kell történnie.

Súlyos mellékhatások

Ha az alábbi mellékhatások bármelyikét észleli, azonnal szóljon kezelőorvosának:

A vérlemezkék alacsony számára utaló tünetek (a vérlemezkék olyan sejtek, amelyek segítenek megállítani a vérzést). Azonnal forduljon orvosához, ha a vérlemezkék csökkenésének jelei vannak: szokatlan vagy tartós vérzés, apró vörös foltok a bőrön (úgynevezett petechiák), ésszerűtlen véraláfutások, nem szűnő vérzés, orrvérzés vagy nyaki merevség, vagy szokatlanul súlyos fejfájás.

Egyéb mellékhatások

Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet)

  • Az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (fájdalom, kipirosodás, túlmelegedés, szárazság, duzzanat, viszketés, bizsergés, induráció, pustula, zúzódások, vérzés, zsibbadás, megváltozott bőrszín vagy égő érzés az injekció beadásának helyén). Csökkentheti a helyi reakciók kockázatát, ha hagyja, hogy a Waylivra szobahőmérsékletet érjen el az injekció beadása előtt, és az injekció beadása után jeget helyezzen az injekció helyére.

Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet)

Arznei-News.de - Forrás: Európai Bizottság - EPAR - 2019. május 12

Ezt a bejegyzést a Metabolikus gyógyszerek c.