A cystinosis előfordulása Franciaországban, a kezelésnek való megfelelés és a biztosítás közvetlen költségei

Felhívjuk figyelmét, hogy az Internet Explorer 8.x verziója 2016. január 1-jétől nem támogatott. További információért lásd ezt a támogatási oldalt.

előfordulása

Hozzáférés megszerzése Hozzáférés

Journal of Epidemiology and Public Health

Add hozzá Mendeley-hez

Célok

A cisztinosis, a lizoszómás túlterhelési rendellenesség, egy ritka betegség, amelyet kezeletlen állapotban 10 éves kora előtt a végstádiumú krónikus vesebetegség (ESRD) bonyolított. Amióta a ciszteamin 1998-ban megjelent a piacon, az IRCT több évtizede késik, és a várható élettartam ötszörösére nő. Az emberek ennek a gyógyszernek való megfelelés kihívást jelent a korlátozó farmakodinamikája miatt (egy 6 óránként veszik be) és a kezelés káros hatásainak (kénes szag a leheleten). Munkánk célja a cisztinosis prevalenciájának felmérése Franciaországban, a kezelés betartása és az egészségbiztosítás közvetlen költségei voltak.

Mód

Az adatokat a PMSI-hez (2005–2013) kapcsolódó Országos Rendszerközi Egészségbiztosítási Információs Rendszerből (2009–2013) szereztük be, a Nemzeti Ritka Betegség Adatbankjával (BNDMR) együttműködve. A cystinosis esete elterjedtnek mondható, ha az alábbi kritériumok közül legalább az egyiket bemutatja: a központi kórházi gyógyszertárban kiadott visszatérések a cystinosis specifikus kezelésére, a cystinosisra jellemző hosszú távú állapot (az örökletes specifikus ICD-10 kód metabolikus betegségek (E720a) és egy összetett végpont, amely egyesíti a kórházi adatokat, a kezelés költségtérítését és a hosszú távú betegség okát. A prevalenciát 2013. december 31-én becsülték meg, a megfelelés és a költségek a 2012–2013 és 2013 közötti időszakban.