A genetikai terápia a hemofíliák megmentésére szolgál

A hemofíliában szenvedő betegeknél végzett vizsgálatok drámai eredményeket mutattak: egy óra infúzió elegendő a betegség gyógyításához.

A hemofília örökletes vérzési rendellenesség. Vérzés esetén - magyarázza az Országos Egészségügyi és Orvosi Kutatóintézet (Inserm) - az áramlás nem állhat le vagy nagyon nehéz, ami súlyos vérzésekhez vagy akár spontán vérzéshez vezet. A leggyakoribb A típusú hemofília 5000 születésenként érinti a fiút, és a VIII-as véralvadási faktor hiánya jellemzi. A ritkább hemofília B 25 000 fiú közül egyet érint, és a IX-es koagulációs faktor hiányához kapcsolódik.

Eddig a hemofíliát gyógyíthatatlan betegségnek tekintették, amelynek tüneteit csak hatékony, de korlátozó és költséges helyettesítő kezelésekkel tudták kezelni. A genetikai terápia területén végzett kutatások azonban megváltoztatták a helyzetet. Éveken át tartó állatkísérletek után ez a fajta terápia kiváló eredményeket hozott az emberen végzett első vizsgálatok során. A The New England Journal of Medicine (NEJM) két tanulmánya szerint az A és B hemofília mostanra gyógyítható.