A módosított génollók az elhízás ellen szaggatás nélkül küzdenek
A Crispr génolló ellentmondásos. Most egy további fejlesztéssel a kutatóknak sikerült megakadályozni az egerek elhízását. A Crispr nem vágja le a géneket, hanem megváltoztatja azok aktivitását.
A Crispr génolló továbbfejlesztésével amerikai kutatók megakadályozták az egerek elhízásának kialakulását. Az eredeti módszerrel ellentétben a Crispr nem vágja le a genetikai anyagot, csak megváltoztatja a megcélzott gének aktivitását. A módszer számos más betegség esetén is alkalmazható, amelyek - az elhízás egyes formáihoz hasonlóan - bizonyos gének elégtelen aktivitásán alapulnak - írják a kutatók a "Science" szakfolyóiratban.
"A tanulmányt megvalósíthatósági tanulmányként kell érteni, amely megmutatja, hogy a módszer hatékonyan működik egerekben a gének aktivitásának szabályozásában" - magyarázza Lennart Randau, a marburgi Max Planck Földi Mikrobiológiai Intézet munkatársa, aki nem vesz részt a vizsgálatban. volt. "Irreális azonban azt feltételezni, hogy az emberek elhízásának kezelésére használják."
A Crispr/Cas9 állítólag megelőzi a betegségeket
A Crispr/Cas9 gén ollókkal a genom meghatározott területei megcélozhatók. A DNS kettős szálát elvágják, és a genetikai információkat megváltoztatják a későbbi javítás során. Orvosi területen a szakértők abban reménykednek, hogy például a hibás géneket ki lehet kapcsolni, és az azokon alapuló betegségek gyógyíthatók. A folyamatot számos laboratóriumban tesztelik. Számos módszertani probléma azonban még megoldandó, és az eljárás biztonságosságával kapcsolatos kérdésekre meg kell válaszolni, mielőtt az embernél rutinszerűen alkalmazható lenne.
A Navneet Matharuval a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem kutatói által alkalmazott fejlett módszer a hagyományos Crispr-módszerből ismert keresőrendszert használja, amellyel a genetikai anyag egy meghatározott területe megcélozható. A genetikai anyagot ezután nem vágják le - a Crispr „ollóit” egyfajta vezérlő egység váltja fel. Ez szabályozza a kérdéses gén aktivitását - ezért a Crispra elnevezés a "Crispr aktivációja". Ötlet: Azokban az esetekben, amikor a gén két létező kópiájának egyike nem működik, az intakt variáns aktivitása növelhető. A hibás változat elvesztését így kompenzálják.
Az emberekben is szerepet játszó gének
Két független kísérletsorozatban a kutatók az elhízás kialakulásához kapcsolódó egerek agyában lévő géneket célozták meg, a SIM1 és az MC4R-t. Ezek a gének szabályozzák többek között az éhség és a jóllakottság érzését. A két génpéldány közül az egyik hibás volt mindegyik állatban. Ennek eredményeként ellenőrizetlenül táplálkoznak és rendkívül túlsúlyossá válnak. Az embereknél is ezek a gének részben részt vesznek az elhízás kialakulásában. A kutatók szerint a rendkívül túlsúlyos emberek legfeljebb 5 százaléka mutálódik az MC4R génben.
Négy hetes korukban az egerek egyetlen injekciót kaptak a Crispra eszközökkel, mielőtt elhízottak. "Az eredmények drámaiak voltak" - mondja Matharu egyeteme közleménye szerint. Az egerek hosszú távon fenntartották a normális testtömeget. A nem kezelt állatok különbözőek voltak: „Azok az egerek, amelyek nem kaptak Crispra injekciót, nem tudták abbahagyni az evést. Hat hetes korukra kezdtek hízni, és tíz hetes korukban normális étrend mellett elhízottak. "
A koponyán lévő lyukon keresztül az agyba
"Bár ez a tanulmány az elhízásra összpontosít, úgy gondoljuk, hogy rendszerünket más helyzetekben is alkalmazhatjuk, amikor a génnek csak egy példánya okoz betegséget" - mondta Nadav Ahituv, a tanulmány vezetője, a Kaliforniai Egyetem munkatársa. "A módszerünk számos betegségben rendkívüli terápiás potenciállal rendelkezik, és megmutatjuk, hogy a genom szerkesztése nélkül sikereket érhetünk el." A kutatók példaként említik a sarlósejtes vérszegénységet és a Duchenne-féle izomdisztrófiát. Ahituv és Matharu egyaránt tulajdonosa vagy társalapítója volt a génterápiákat kutató cégeknek.
Elvileg a bemutatott módszer emberben is alkalmazható - mondja Randau német Crispr-kutató. Ennek ellenére még további kutatásokra van szüksége. "Érdekes lenne például megnézni, hogy a Crispr komponensek meddig hatnak a sejtekben, és mennyi ideig marad meg a hatás." Egy másik, még megválaszolatlan kérdés az alkalmazás formájára vonatkozik. A Crispr eszközöket közvetlenül az egerek agyába fecskendezték a koponya lyukán keresztül - ez a módszer nem tűnik praktikusnak az emberek elhízásának kezelésében.