A NACFC 2020 virtuális CF hasnyálmirigy és más GI-megnyilvánulások Congress-x-press
Sok esetben a CF lefolyását a tüdő paraméterei határozzák meg. "De számos olyan beteg van, akiknél a gyomor-bélrendszeri tünetek dominálnak" - idézte fel Prof. Dr. Steven Freedman, a Harvard Egyetem NACFC plenáris ülésén. Jelenleg azt vizsgálják, hogy a hasnyálmirigy működésének elvesztése legalább részben visszafordítható lenne-e, és mely GI markerek lehetnek alkalmas végpontok a vizsgálatokhoz.
Ügyeljen a gyomor-bélrendszeri tünetekre
"A cisztás fibrózist (CF) többnyire tüdőbetegségként érzékelik" - mondta Prof. Dr. Steven Freedman, a Harvard Egyetem, Cambridge, MA, USA, a III. Plenáris ülésen (P3: „A GI határának elősegítése a CF-vel küzdő emberek számára”) 2020. október 23-án. "Ez teljesen indokolt, mivel a pulmonalis szövődmények jelentik a CF halálozásának fő okát, és a tüdőparaméterek kulcsfontosságú végpontként szolgálnak a CF klinikai vizsgálatokban." Tekintettel a CFTR modulátorok és más hatékony terápiák tüdőfunkcióra gyakorolt pozitív hatására, a szakember azt javasolta, hogy fordítsanak nagyobb figyelmet a gyomor-bél szervi károsodásokra és tünetekre. "Számos CF-beteg is van, akiknél a gyomor-bélrendszeri tünetek dominálnak" - tette hozzá Freedman.
Hatással vannak a hasnyálmirigy működésére
"A CF hatása a hasnyálmirigy tápláltsági állapotára, szerkezetére és funkcionalitására jól dokumentált" - hangsúlyozta Freedman. "Tudjuk, hogy a CF-ben sok exokrin hasnyálmirigy-károsodás fordul elő a méhben és az élet első évében." A kezdeti adatok szerint azonban ezek a változások nem feltétlenül lehetnek visszafordíthatatlanok. "Lehetséges, hogy a CFTR modulátorokkal legalább részben helyreállítható az exokrin hasnyálmirigy-funkció." A CFTR-modulátorok hatása a hasnyálmirigy-funkcióra viszont szükségessé teheti a hasnyálmirigy-enzimek szükséges dózisának újrakalibrálását, spekulálta a gasztroenterológus, és ezáltal megmutatta a betegség összetettségét is. a terápiás intézkedések összekapcsolása. Freedman arról is tájékoztatott, hogy az exokrin és az endokrin hasnyálmirigy között úgynevezett keresztbeszélgetés zajlik. "Az exokrin hasnyálmirigy-funkció legalább részleges helyreállítása és a szerv fibrózisának csökkenése tehát csökkentheti a CF-hez kapcsolódó cukorbetegség kockázatát."
Tipikus GI tünetek CF-ben
A gasztroenterológus arról számolt be, hogy a közvetlen gyomor-bélrendszeri tünetek a mindennapi életben is nagyon megterhelik a betegeket: „A betegség rontja az emésztés fontos funkcióit, például a perisztaltikát és a mozgékonyságot, a vastag nyálka pedig székrekedő hatású. A CF betegek többsége ezért hasi fájdalomtól, felfúvódástól, gázoktól, gyomorégéstől és refluxtól, hányingertől, székrekedéstől és hányástól szenved. "
A DIGEST kezdeményezésen belüli kutatási fókusz tehát a gyomor-bélrendszeri tünetek pontos dokumentálása lenne a CF-betegek ellátásának további javítása érdekében - mondja Freedman. Az első projekt a GALAXY-tanulmány volt, amelyben több mint 400 CF-beteg vett részt. A központi felmérési eszköz az „ePROMs” (elektronikus, a betegek által jelentett kimenetel mértéke) volt, ez a technika egyre inkább arra törekszik, hogy jobban megragadja a CF betegek mindennapi helyzetét járóbeteg-környezetben (Sathe, # 216). A gyomor-bélrendszeri tünetek prevalenciájának és súlyosságának kezdeti elemzése, amelyet a NACFC 2020-on mutattak be egy négyhetes megfigyelési periódus alatt (Moshiree, # 227), azt mutatta, hogy a székletürítés a válaszadók 20% -ában nagy erőfeszítéssel járt, 17% -uk úgy érezte, mintha nem tudott teljesen kiürülni, és 18% -uk szerint teljes volt. A szerzők rámutattak, hogy ezek a tünetek annak ellenére jelentkeztek, hogy a megkérdezettek több mint 41% -a hashajtót szedett.
Azonosítsa a GI markereit vizsgálati végpontként
Freedman emellett a betegségspecifikus gyomor-bélrendszeri paraméterek azonosításának szükségességére hivatkozott annak érdekében, hogy a CF-kezelésnek a gyomor-bél traktusra gyakorolt hatását meg lehessen vizsgálni érvényes végpontként nagy tanulmányokban. „Majdnem egy bél FEV1-érték” - ezt a szakember szemléltette. Az ePROM-ok mellett a bél pH-értékének és a tranzitidő mérésére szolgáló intelligens tablettákat, a gyulladás markereit és egyes metabolitjait jelenleg vizsgálják, tekintettel arra, hogy alkalmasak-e végpont paraméterekre - állítja Freedman.
Az összes, # -nel jelölt dolgozat kivonatként jelent meg a NACFC 2020-ban.