A Pegvaliase hamarosan megkapja az APOTHEKE ADHOC uniós jóváhagyását
Berlin - A fenilektonuria az egyik ritka betegség. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) jóváhagyási ajánlást adott ki a Palynziq-ra (Pegvaliase, BioMarin).
A Palyziq forgalomba hozható 16 éves és idősebb fenilketonuriában (PKU) szenvedő betegek kezelésére. A PKU súlyos örökletes metabolikus betegség. A fehérje anyagcsere rendellenességének oka genetikai változás. Minden újszülöttet a hatvanas évek óta szűrnek a betegség miatt.
A betegekből hiányzik a fenilalanin-hidroxiláz (PAH) enzim, amely a sok fehérjetartalmú ételben megtalálható fenilalanin aminosavat tirozinná bontja. Ha a test nem tudja lebontani a fenilalanint, az aminosav felhalmozódik, és problémákat okozhat az agyban és az idegrendszerben. Az embereknek neurológiai és pszichiátriai rendellenességeik lehetnek, beleértve értelmi fogyatékosságot, szorongást és depressziót. A PKU-ra nincs gyógymód. Az érintetteknek egész életen át tartó étrendet kell követniük, amely alacsony fenenyalanin-tartalmú ételeket tartalmaz. A gyümölcs, a zöldség és az iparban előállított speciális, alacsony fehérjetartalmú étel különösen alkalmas ételként. Tehát csökkenteni kell a fenilalanin bevitelt.
A legtöbb betegnek azonban nehéz betartania az étrendet. A Kuvan (Sapropterin, BioMarin), a hiperfenilalaninémia (HPA) és a PKU kezelésére szolgáló gyógyszer minden életkorban szenvedő betegeknél több éve engedélyezett. A saproterin a szervezet saját tetrahidrobiopterin (BH4) anyagának szintetikus úton előállított másolata. A testnek erre van szüksége, hogy fenilalaninból tirozint állítson elő.
A Palynziq tehát az érintettek második lehetséges kezelési lehetősége lenne. A gyógyszer olyan betegeknél javallt, akiknél a vér fenilalaninszintje túl magas (600 µmol/l-nél nagyobb), a rendelkezésre álló kezelési lehetőségekkel való előzetes kezelés ellenére. A Pegvilase új hatásmechanizmussal rendelkezik. A pegilezett rekombináns fenilalanin-ammónia-liáz enzim lebonthatja a fenilalanint, megakadályozva annak felhalmozódását a szervezetben, és végül csökkentheti a tüneteket. A Palynziq tavaly az Egyesült Államokban kapott jóváhagyást.
A Palynziq hatékonyságát és biztonságosságát a III. Fázisú klinikai vizsgálatok igazolták. 18 hónapos kezelés után a betegek többségének fenilalaninszintje 600 µmol/l alatt volt. Ezenkívül a kognitív és pszichiátriai tünetek javultak a kezelés folytatásával.
A Palynziq leggyakoribb mellékhatásai az ízületi fájdalom és az injekció beadásának helyén fellépő reakciók voltak, beleértve az erythemát és a kiütést. A pegviláz pótolja a hiányzó PAH-t. A gyógyszer 2,5 mg, 10 mg és 20 mg oldatos injekció formájában kerülhet forgalomba.