A világ legdrágább kezelése az Egyesült Államokban engedélyezett
Feladva: 2019.05.28-án 14: 53-kor.
A Zolgensma génterápiát nemrég hagyták jóvá az Egyesült Államokban, és Európában felülvizsgálat alatt áll annak a ritka betegségnek a kezelése érdekében, amely 2 éves koruk előtt megöli a gyermekeket. Terápiás forradalom, amelynek költsége ennek ellenére etikai problémákat vet fel.
A Zolgensma-t egyetlen injekcióban adják be.
AWO/Science Photo Library/AFP
Majdnem 2 millió euró: ez a bejelentett költség az Egyesült Államokban a világ legdrágább gyógyszerének, a svájci Novartis gyógyszeripari csoport által tervezett Zolgensma génterápiának. Az Európában történő engedélyeztetés során egy ritka betegség "forradalmi" hatékonyságú kezelése nem utoljára jelent ilyen mértékű gazdasági kihívást.
A gerinc izom atrófiája (SMA), a motoros képességek elvesztését okozó betegség
"Harminc évvel ezelőtt azonosítottuk az első ritka betegségekhez kapcsolódó géneket, ma már ezreket ismerünk!" - magyarázza Isabelle Desguerre professzor, a párizsi Necker kórház gyermekneurológiai osztályának vezetője. A neuromuszkuláris betegségek mintegy 300 formáját azonosították tehát, amelyek a gyermekek több mint felét, azaz 40-50 000 embert érintik Franciaországban.
Ezen betegségek közül a gyermekkori gerinc izom atrófia (SMA) különösen súlyos. Egy genetikai hiba miatt, amely megakadályozza a motoros idegsejtek túléléséhez szükséges fehérje, az úgynevezett SMN termelődését. E fehérje nélkül a motoros neuronok elpusztulnak. Az ezzel járó gyermekek fokozatosan elveszítik izmaik használatát. Amíg nagyon gyakran 2 éves kora előtt nem halnak meg légzési elégtelenségben azoknál, akik a legsúlyosabb formában szenvednek, az úgynevezett "1. típus".
A Zolgensma génterápia a legdrágább kezelés a világon
Ennek a betegségnek a legújabb kezelését az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA), az Egyesült Államokban a gyógyszerek engedélyezéséért felelős hatóság hagyta jóvá: a Zolgensma nevű génterápia, amelyről sok szó esik. És jó okból ez az egyetlen injekcióval beadott kezelés 2,125 millió dollárba, azaz 1,896 millió euróba kerül! Csillagászati ár, amely a világ legdrágább kezelésévé teszi. "A Zolgensma becslése szerint életévenként körülbelül 250 000 amerikai dollár (vagyis körülbelül 223 300 euró, a szerkesztő megjegyzése)", vagyis "50% -kal kevesebb, mint az AMS krónikus kezelésének jelenlegi költsége, becslések szerint 4,1 millió dollár (vagy csaknem 3,7 millió). euró, a szerkesztő megjegyzése) "- érvel a társaság. Ezért a meglévő kezelés költségeivel összehasonlítandó árat. A legutóbbi Spinraza (a Biogen laboratóriumtól), amely életre szóló ismételt injekciókat igényel, évente és gyermekenként 360 000 euróba kerül, pontosítja Desguerre professzor.