Az EMA PRIME státuszt biztosít a Risdiplamnak a gerinc izom atrófiája ellen

A cookie-kat a DAZ.online folyamatos fejlesztéséhez és az Ön igényeinek megfelelőbb adaptálásához használjuk. A DAZ.online-t reklámozással finanszírozzák, és ehhez sütiket is beállítanak. Ezért a webhely használata csak a sütik használatának hozzájárulásával lehetséges. A sütik használatával kapcsolatos részletek az adatvédelmi irányelveinkben találhatók.

A sütiket az Ön élményének javítása és személyre szabott tartalom szállítása érdekében használjuk. Olyan hirdetések finanszíroznak minket, amelyekhez sütikre is szükség van. Ezért a DAZ.online használatához el kell fogadnia a sütik használatát.

"Kár! De a DAZ.online nem nélkülözheti teljesen a sütiket, többek között azért, mert a reklámbevételekből finanszírozzuk magunkat. Ezért a hozzájárulás nélkül jelenleg nem használhatja a DAZ.online-t.

Sajnáljuk, de nem férhet hozzá a DAZ.online-hoz anélkül, hogy beleegyezne a sütik használatába.

  • DAZ.online
  • hírek
  • gyógyszertár
  • Risdiplam: lé ellen.
gyógyszertár

Az EMA PRIME státuszt biztosít

Stuttgart - 2019. január 21., 7:00

biztosít

A Risdiplam lehet az első orális terápia a gerinc izom atrófiájában. (Fotó: solvod/stock.adobe.com)

Hogyan működik a Risdiplam?

A rizdiplam az egyik kis molekulatömegű gyógyszer, az úgynevezett kismolekula. Orális gyógyszerként adva a Risdiplam olyan kötésmódosító anyagként működik, amely növeli a funkcionális SMN fehérje termelését az SMN2 gén alapján. "A cél a motoros idegsejtek csökkenésének és az SMA-val összefüggő progresszív izomsorvadásnak az ellensúlyozása" - magyarázza Roche. A svájci gyógyszergyár jelenleg három multicentrikus vizsgálatban teszteli a Risdiplam-ot SMA-ban szenvedő betegeknél, a Fish Studies-ban:

  • FIREFISH: nyílt vizsgálat az I típusú SMA-ról 1-7 hónapos csecsemőkön.
  • SUNFISH: kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat II és III típusú SMA-val rendelkező gyermekeknél és fiatal felnőtteknél (2-25 év).
  • JEWELFISH: nyílt, feltáró vizsgálat 6 hónapos és 60 év közötti, II. Vagy III. Típusú SMA-s betegekkel, akiket korábban klinikai vizsgálatban SMN-terápiával vagy olesoximmal kezeltek.
  • 2019 elejére új tanulmány indul, a RAINBOWFISH a tünetmentes SMA-ban.