Az új hatóanyagokkal rendelkező gyógyszerekről az SGB V 35a. Szakasza szerint - PDF ingyenes letöltés
Az új hatóanyagokkal rendelkező gyógyszerek előnyeinek értékelése az SGB V 35a szerint 5. 12. fejezet 1. mondat 2. mondat VerfO hatóanyag: Megjelenés dátuma: 218. június 1., szövetségi vegyes bizottság, Berlin 218
2. oldal Tartalomjegyzék Táblázatok. 3 Az ábrák felsorolása. 4 Rövidítések listája. 5 háttér. 7 1 Bevezetés. 8 2 Juttatásértékelés. 1 2.1. 1 2.2 Felvételt igénylő tanulmányok. 1 2.3 A felhasznált források felsorolása. 15 2.4 A tanulmány jellemzői. 16 2.5 Végpontok és statisztikai módszerek. 19 2.5.1 Az előny-értékelés során figyelembe vett végpontok. 19 2.5.2 Az elfogultság kockázata a tanulmány és az eredmény szintjén. 22 2.5.3 A figyelembe vett végpontok jellemzése és a beteg relevanciájának értékelése. 24 2.5.4 Statisztikai módszerek. 3 2.6 A kiegészítő juttatás eredményei. 32 2.6.1. A vizsgált populáció jellemzése. 32 2.6.2 Halandóság. 42 2.6.3 Morbiditás. 42 2.6.4 Életminőség. 44 2.6.5 Biztonság. 45 2.6.6 Alcsoportelemzések. 52 3 Módszertani megjegyzések és a dokumentumok értékelése. 53 3.1 Az engedély státusza és az engedélyezési populáció. 53 3.2 A figyelembe vett tanulmányok felépítése és módszertana. 54 3.3 Hatékonyság. 57 3.4 Életminőség. 59 3.5 Biztonság. 59 4 A minőségbiztos alkalmazás követelményei. 61 5 Az értékelés összefoglalása. 62 referencia. 64 Függelék. 69
Page 4 Ábra lista 1. ábra: A figyelembe vett vizsgálatok sematikus áttekintése a vizsgálat időtartama, korcsoportja és rögzített végpontjai szerint (saját ábra). 14 2. ábra: A betegek áramlása a HPN-1-11 vizsgálatban [27]. 38
Page 5 Rövidítések listája AL argininoszukcinát-lyáz ALT-alanin-aminotranszferáz AM-BenefitV gyógyszer-haszon értékelési rendelet ANOVA Varianciaelemzés ARG Argináz 1 ASS argininoszukcinát-szintetáz-AST aszpartát-amino-transzferáz AUC görbe alatt Igazgatóság EMA Európai Gyógyszerügynökség EPAR Európai Nyilvános Értékelő Jelentés ESPED felmérési egység a ritka gyermekbetegségekről Németországban G-BA Szövetségi Vegyes Bizottság GKV törvényes egészségbiztosítás HAC hiperammonémiás krízis IQWiG Egészségügyi Minőségi és Hatékonysági Intézet ITT szándékosan kezelni ka nincs információ CI konfidencia intervallum MedDRA Orvosi szótár a szabályozási tevékenységekhez MITT módosított kezelésre szánt átlagos érték N/n NAGS száma N-acetil-glutamát szintetáz NaPBA nátrium-fenil-butirát n.a. nincs kiszámítva PAGN fenilacetil-glutamin PP protokoll szerint OTC ornitin-transzkarbamiláz PT előnyös kifejezés/s pu gyógyszergyár RCT randomizált kontrollált vizsgálat/s RR relatív kockázat
Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO WHO-DD statisztikai elemzési terv 15 tételes rövid formájú egészségügyi felmérés 36 tételes rövid formájú egészségügyi felmérés Társadalombiztosítási kód standard eltérés Súlyos nemkívánatos esemény (ek) Karbamid ciklus rendellenességek ) Nemkívánatos esemény (ek) Az Egészségügyi Világszervezet G-BA Drogszótárának eljárási szabályzata
A hosszú távú terápia célja a normális mentális és fizikai fejlődés biztosítása, valamint a hyperammonaemia elkerülése. A terápiás intézkedések magukban foglalják az étrendet egyedileg titrált fehérjebevitel mellett, esszenciális aminosavakkal, vitaminokkal és ásványi anyagokkal történő kiegészítést, a nitrogén kiválasztását növelő gyógyszerek (pl. Nátrium-fenil-butirát) alkalmazását és a májtranszplantációt (újszülöttkori megnyilvánulás esetén jelzik), mint egyetlen gyógyító kezelési lehetőséget. olyan gyógyszer kiegészítő gyógyszeres kezelésre felnőtteknél és 2 hónapos korú betegeknél, akik karbamid ciklus rendellenességekben (UCD) szenvednek, és amelyeket nem lehet kezelni kizárólag étrendi fehérje korlátozással és/vagy aminosav szubsztitúcióval. Ez egy orális folyadék. Ez egy olyan prodrug, amelynek metabolitja, a fenil-acetát glutaminon keresztül kötődik a nitrogénhez. Fenilacetil-glutamin képződik, amely a vesén keresztül eliminálódik. 213 óta engedélyezték az Egyesült Államokban a karbamid ciklus rendellenességeinek kezelésére. A hatásmechanizmus összehasonlítható a piacon elérhető nátrium-fenil-butirátéval.
Page 14 1. ábra: A tanulmányi időtartam, korcsoport és rögzített végpontok szerint figyelembe vett vizsgálatok sematikus áttekintése (saját ábra). Hatóanyag