Charcot-Marie-Tooth remény Montpellierben a betegek számára

Egy ritka és sokrétű, 90 génnel járó neurológiai betegség, az 1886-ban először leírt Charcot-Marie-Tooth (CMT) végül részesül egy kezelésben, amelyet a CMT-szövetség országos kongresszusán összegyűlt betegek nagyon várnak, március 30-án, szombaton rendezték Montpellier-ben.

remény

Daniel Cohen professzor, a Pharnext francia laboratórium alapítója és vezérigazgatója mutatja be ezt az első gyógyszert. Három molekula kombinációjából nyerik, amelyet 2021–2022-ben jelentettek be a piacon, enyhítenie kell a felnőtt betegek tüneteit, akiket a betegség leggyakoribb formája, az „1A” érint: érzékenységvesztés, néha a kéz és a láb deformációja, "egy fehérje túlzott expressziója miatt" - magyarázza Nicolas Tricaud, az Inserm kutatója a Montpellier Idegtudományi Intézetben. "Jó kezdetnek" tartja.

Holnap génterápia

A maga részéről egy másik pályán, a génterápián dolgozik, még mindig az állatok értékelési szakaszában, az embereknél "öt éven belül" várható, még mindig a CMT "1A" esetében. Az alapelv: a lehető legközelebb adjon kezelést az idegeket megcélzó vírusba ágyazott fogyatékos végtagoknak, hogy helyreállítsa a meghibásodott funkciókat.