DCMedical Gene Therapy; ihletett; olyan baktériumoktól, amelyek alapvetően megváltoztathatják az emberi DNS-t
Az Egészségügyi Akadémia kiállítására meghívott professzor, Dr. Liliana Pâslaru elmagyarázta, mit jelent a CRISPR CAS, a baktériumok által ihletett forradalmi génterápia, amely képes elvágni és helyrehozni a sérült emberi DNS-t. Alkalmazásai hatalmasak, többek között felhasználhatók olyan gyógyszerek előállítására, amelyek gyógyítják az emberek rákját vagy más betegségeit, de más területeken is, például olyan növények készítésében, amelyek ellenállnak az éghajlatváltozásnak.
Mi a CRISPR CAS? A rövid válasz az lenne, hogy ez egy új génterápia, a molekuláris eszközök forradalmi osztálya, amelyet a tudósok használhatnak bármilyen genetikai anyag célzására és vágására, akár az olló. A CRISPR rendszerek a leggyorsabb, legegyszerűbb és legolcsóbb módszerek, amelyek valaha a genetikai kutatók rendelkezésére álltak, és amelyek képesek manipulálni az "élet kódját" a Föld bármely szervezetében, beleértve az embereket is. az első technológia, amely valóban képes megváltoztatni, hogy kik is vagyunk.
"A CRISPR-CAS technológia egy biomolekuláris eszköz, amelyet széles körben alkalmaznak az úgynevezett genomiális szerkesztésben. Ismert, hogy a génterápia egy olyan forma, amely módosítja a DNS-t vagy az RNS-t, a nukleinsavakat, tehát egyes gének meghibásodása okozta kóros állapotok megelőzése, ellensúlyozása vagy orvoslása érdekében genetikai hibák általában "- magyarázta Prof. Dr. Liliana Pâslaru, az orvosi és klinikai biokémia elismert szakembere, a bukaresti Carol Davila Orvostudományi és Gyógyszerészeti Egyetem és a bukaresti Fundeni Klinikai Intézet professzora.
Alapvetően ezt a csúcstechnológiát egy úgymond "anyatermészet" által létrehozott modell ihlette.
"Valójában az utóbbi években ez a géntechnológiával módosított technológia, a CRISPR-CAS rendszer teljes fejlesztés alatt állt. Megvan az a tulajdonsága vagy képessége, hogy célozzon, észleljen vagy lokalizáljon, majd hasítson, vágjon, bármely génszekvenciát pontosan kivágunk RNS-ben vagy DNS-ben. Meg kell említenem, hogy ez a CRISPR-Cas rendszer létezik a természetben. Először 1984-ben fedezték fel az Escherichia Coli genomban, pontosabban, mivel az E.coli genomban szokatlan szekvenciát figyeltek meg, nevezetesen a vírusos DNS-sel megfigyelt bakteriális DNS-szekvenciákat. Akkor még nem tudták pontosan, miről van szó, és ennek a különleges szerkezetnek a jelentőségét csak később fejtették meg. ".
2000-ben egy kutató megállapította, hogy ez a rendszer specifikus a baktériumokra, majd később, 2007-ben, egy tudóscsoport "először kísérleti bizonyítékokkal szolgált arra, hogy a CRISPR-Cas rendszer adaptált immunrendszer" - magyarázta. Dr. Liliana Pâslaru, KIZÁRÓLAG a DC News és a DC Medical részéről.
"Felismeri a baktérium sejtbe behatoló vírusok genomját, és szintetizál egy CRISPR rendszert, amely ezt a vírusgenomot megtámadja és elpusztítja. Ez egy immunvédelmi rendszer "- mutat rá Dr. Liliana Pâslaru.
A CRISPR elnevezés a "csoportosított, rendszeresen térközökön átívelő rövid palindrom ismétlések" rövidítése, mondja a szakember.
"Ez a betűszó abból a tényből származik, hogy a bakteriális CRISPR lókuszban vannak ismétlődő palindrom szekvenciák, amelyeket - itt jön az érdeklődés - távtartónak nevezett szekvenciák választanak el egymástól, amelyek e bakteriofágok, mondjuk vírusok behatoló elemeinek DNS-éből származnak egyszer behatoltak a baktériumsejtekbe. Ezek az elemek, tehát ez a különleges szerkezet a baktériumok korábbi fertőzéseinek emlékezetének tekinthető, és még a CRISPR-tanulmányt folytató kutató szerint ez a specifikus szekvencia egyfajta oltási lap lenne a baktériumsejtek számára "- mondja professzor.
Technológia, amely az ollóhoz hasonlóan kivágja a DNS-t
Számos későbbi tanulmány kimutatta ennek a természetes védelmi rendszernek a pontosságát, hozzáférhetőségét, egyszerűségét és sokoldalúságát. Az Egyesült Államokbeli Jennifer Doudna és az európai Emmanuelle Charpentier csak 2012-ben tette meg az úgynevezett század felfedezését, nevezetesen a CRISPR rendszer használatának lehetőségét az élőlények genomikus szerkesztésére, beleértve az embereket is.
Alapvetően a kutatók tanulmányozták a baktériumok természetes CRISPR szerkezetét, és hasonló mesterséges modellt építettek a laboratóriumban, testreszabva a rendszert, megszerezve a CRISPR CAS-t, az élő szervezetek génszerkesztéséhez használt technológiát.
A génszerkesztés, mondja Dr. Liliana Pâslaru professzor, ugyanazon a mechanizmuson alapszik, mint egy szöveg szerkesztése: törölje a helytelen szavakat, cserélje ki, javítsa ki, adaptálja a szöveget úgy, hogy tökéletes legyen.
Ha az élőlények genetikai szerkesztéséről van szó, ez azt jelenti, hogy a hibás gént azonosítják és helyettesítik egy egészséges génnel. Alapvetően a CRISPR CAS kivágja a hibás darabot a DNS-ből, mint az olló, és helyettesíti egy helyesen.
"A CRISPR rendszert arra használják, hogy az élőlény DNS-jének egy részletét kivágja, amelyet módosítani szeretne. Vághat egy gént és megszüntetheti azt. Ugyanakkor észreveheti a szabad végeket (a DNS-lánc kivágása után maradt, nem.). Ugyanakkor kicserélheti az eltávolított kivágott töredéket valami mással "- mondja a szakember.
Mi alkotja ezt a rendszert, amely teljesen megváltoztathatja a betegség szemléletét, és milyen mértékben alkalmazzák már az orvostudományban és Romániában, a VIDEO-ban megtalálhatja: