Evolocumab (Repatha) örökletes hiperkoleszterinémiára
Az evolocumab (Repatha kereskedelmi név) 2015 júliusa óta kiegészítő kezelésként engedélyezett homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő felnőtteknél, akiknél az étrend és más gyógyszerek nem csökkentik kellően a koleszterinszintet.
A homozigóta azt jelenti, hogy egy betegség genetikai felépítését mindkét szülő továbbadta. A homozigóta családi hiperkoleszterinémia nagyon ritka. Csak egymillió újszülöttnél fordul elő kb.
A koleszterin nélkülözhetetlen alapanyag az emberi test számára: Bizonyos hormonok képződéséhez szükséges, és a sejtfalak elengedhetetlen alkotóeleme. Kétféle típus létezik:
- "LDL" koleszterin: Az "LDL" jelentése alacsony sűrűségű lipoprotein (alacsony sűrűségű lipoprotein): Ebben a formában a koleszterin a májból szállul oda, ahol a szervezetben szükség van rá. A magas LDL-érték a szív- és érrendszeri megbetegedések fokozott kockázatával jár, ezért az LDL a „rossz” koleszterint jelenti.
- "HDL" koleszterin: A "HDL" nagy sűrűségű lipoproteint (nagy sűrűségű lipoproteint) jelent: Ebben a formában a koleszterin a szövetből visszajut a májba. Mivel a szív- és érrendszeri betegségek kockázata alacsony HDL-szint mellett alacsonyabb, a HDL-t „jó” koleszterinnek is nevezik.
Ha a vérben az LDL-koleszterinszint túl magas, a „hiperkoleszterinémiát” diagnosztizálják. Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia esetén csökken az olyan receptorok száma, amelyek felvehetik az LDL-koleszterint a vérből. Ennek eredményeként a vér túlzott mennyiségű LDL-koleszterint tartalmaz, és idővel felhalmozódik az érfalakon és a szöveteken. Az anyagcserezavar még gyermekkorában is kicsi sárgás göböket, úgynevezett xantómákat okoz a bőrben. Ha nem kezelik, a hiperkoleszterinémia szív- és érrendszeri betegségekhez, például koszorúér-betegséghez vezethet a gyermekeknél.
Az evolokumab alacsony zsírtartalmú étrenddel és más lipidcsökkentő gyógyszerekkel kombinálódik. Vérmosással (LDL aferézis) kombináció is lehetséges. A vért egy speciális eljárással tisztítják az LDL-koleszterinből.
Az új hatóanyagot havonta egyszer három előretöltött injekciós tollal (összesen 420 mg) injektálják a bőr alá. Tizenkét hét elteltével az evolokumab ugyanabban az adagban adható be kéthetente. Vérmosással kombinálva az evolokumabot a kezelés kezdetétől számítva kéthetente, 420 mg dózisban alkalmazzák.
A szokásos terápia lipidcsökkentő gyógyszerekkel kombinált étrend, vagy ha a gyógyszerek és az étrend nem elegendő, vérmosás gyógyszeres terápiával kombinálva.
2015-ben az Egészségügyi Minőség és Hatékonyság Intézete (IQWiG) megvizsgálta az evolokumab előnyeit és hátrányait homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő felnőttek számára a bevált standard terápiákkal összehasonlítva.
A gyártó azonban nem adott megfelelő adatot a kérdés megválaszolásához.
Ez a szöveg összefoglalja annak a véleménynek a legfontosabb eredményeit, amelyet az IQWiG a Szövetségi Vegyes Bizottság (G-BA) nevében készített a gyógyszerek korai haszonértékelésének részeként. A G-BA a jelentés és a beérkezett észrevételek alapján dönt az evolokumab (Repatha) további előnyeiről.
dagad
Egészségügyi Minőség és Hatékonyság Intézet (IQWiG). Evolocumab - Az ellátás értékelése a Szociális törvénykönyv 35a. Szakasza szerint. V. Dosszié értékelés A15-38. Köln: IQWiG. 2015.12.11.
Az IQWiG egészségügyi információk célja a fontos kezelési lehetőségek és az egészségügyi ellátás előnyeinek és hátrányainak megértése.
Hogy az általunk leírt lehetőségek egyike valóban van-e értelme az egyes esetekben, az egy orvossal folytatott beszélgetés során tisztázható. Nem nyújtunk egyedi tanácsokat.
Információink kiváló minőségű tanulmányok eredményein alapulnak. Az orvostudomány, a tudomány és a szerkesztés csoportja hozza létre őket. Módszereinkben részletesen leírjuk, hogyan fejlesztjük és naprakészen tartjuk szövegeinket.