Hosszú út az új gyógyszer felé - gyógyszerészeti tények
2018. május 9. - Állítólag az új gyógyszerek kifejlesztése hosszadalmas folyamat. De ez valóban igaz? Az USA-ban pontosan kiszámolták. Meghatározták a „jóváhagyás valószínűségét” (LOA), vagyis a hatóanyag jóváhagyásának valószínűségét: Csak minden tizedik klinikai projekt kapja meg a jóváhagyási hatóság jóváhagyását, amely a klinikai fejlesztés I. fázisában kezdődik.
Egy dolog felfedezni egy olyan hatóanyagot, amely segít egy bizonyos betegség ellen. Miután a hatékony koncepció elvileg bebizonyosodott - ezt úgynevezett "koncepció-bizonyító tanulmányokban" végzik - megkezdődik a klinikai fejlesztés. Összetett és nagyon drága. A szerzők szerint a „Klinikai fejlesztési sikerek aránya 2006–2015” című tanulmány a mai napig a legnagyobb a maga nemében: A tízéves megfigyelési időszakban csaknem 7500 klinikai fejlesztési programot elemeztek és vizsgáltak annak megállapítására, hogy a tesztanyagok eljutottak-e a fejlődés következő szakaszába. A tanulmányt a "Biotechnológiai Innovációs Szervezet" végezte - a legnagyobb biotechnológiai társaságok, tudományos intézmények és állami biotechnológiai központok szövetsége Washingtonban, saját információi szerint.
A legnagyobb klinikai kihívás: rákos gyógyszerek
Ha megnézzük a siker valószínűségét - betegség szerint lebontva -, akkor világossá válik, hogy a rákos gyógyszerek kifejlesztése nyilvánvalóan a legnagyobb kihívás: Az ezen a területen megvizsgált klinikai programok csupán 5,1 százaléka érte el a piaci érettséget. A pszichiátria (LOA: 6,2%) és a neurológia (LOA: 8,4%) tesztanyaga hasonlóan igényes. Az autoimmun betegségek területén kutatást végző vállalatoknak figyelembe kell venniük a siker viszonylag alacsony valószínűségét is: Csak körülbelül minden tizedik jelölt (LOA: 11,1%) jut el az I. fázistól a jóváhagyásig. A skála másik végén: hematológia. Az olyan betegségek gyógyszereinek kifejlesztése, mint a hemofília, a vérszegénység vagy a thrombocytopenia, ötször nagyobb esélye van a sikerre, mint az onkológiai jelöltek. De itt is négy vizsgált anyagból három nem jut jóváhagyásra.
A legnagyobb akadály: II. Fázisú klinikai fejlődés
A klinikai fázis, amelyben a kezelés abbahagyásának kockázata a legnagyobb, a II. Fázis. Ez az első alkalom, hogy a gyógyszert nagyobb betegek (100–300 beteg) csoportjának adják be annak hatékonyságának vizsgálata, a megfelelő dózis meghatározása és további információ érdekében. Megtanulni a biztonságot. Csak minden harmadik jelölt (LOA: 30,7%; lásd a grafikát) jutott el onnan a fejlesztés III. Szakaszába. A III. Szakaszban - a felvételi kérelem benyújtását megelőző utolsó szakaszban - a jelentkezők 58 százaléka eléri azt a státuszt, hogy be lehet nyújtani a felvételi kérelmet. És akkor is, több éves kutatás és fejlesztés után, a jóváhagyásra benyújtott gyógyszerjelöltek körülbelül 15 százaléka nem jut be a piacra. E számok oka lényegében a következő: A kutatás összetett. És a betegbiztonság magas a listán.
A szerzők aggódnak amiatt, hogy a tesztjelöltek csaknem 42 százaléka még a III. Fázisban is kudarcot vall, „mert az összes kutatási és fejlesztési kiadás 35 százaléka a III. És a III. Fázisú tanulmányokban merül fel. „Végül is: a kutatás nem hiábavaló - még azokkal a jelöltekkel sem, akiknek nem sikerül, vagy akik nem az első próbálkozásra. Mivel a sikertelen tanulmányok ismerete és tapasztalata beáramlik a jövőbeli projektek fejlesztési programjaiba.