KBV - Lomitapid (2)
Lomitapid
Kereskedelmi név: Lojuxta ®
Felhasználási terület: Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia * kezelése
Gyógyszerész vállalkozó: Aegerion Pharmaceuticals GmbH
Az eljárás kezdete: 2015. június 15
A szövetségi vegyes bizottság határozata: 2015. november 27
A határozat tartalma:
| jelzés | megfelelő összehasonlító terápia | A további előny mértéke és valószínűsége |
| Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia * kezelése | a1) Olyan betegek, akiknél a lipidszint csökkentésére szolgáló gyógyszeres és étrendi lehetőségek kimerültek, és akik nem kapják az LDL aperesist | |
| LDL-aferézis (a terápia-refrakter tanfolyamok „utolsó lehetőségeként”), szükség esetén kísérő gyógyszeralapú lipidcsökkentő terápiával | A további előny nem tekinthető bizonyítottnak | |
| a2) Olyan betegek, akiknél a lipidszint csökkentésére szolgáló gyógyszeres és étrendi lehetőségek kimerültek, és akik LDL-aferézis kezelésben is részesülnek | ||
| LDL-aferézis (a terápia-refrakter tanfolyamok „utolsó lehetőségeként”), szükség esetén kísérő gyógyszeralapú lipidcsökkentő terápiával | További előny nem bizonyított | |
| b) Olyan betegek, akiknél a lipidszint csökkentésére szolgáló gyógyszeres és étrendi lehetőségek még nem merültek ki | ||
| Maximálisan tolerálható gyógyszer- és diétaterápia a lipidszint csökkentésére | A további előny nem tekinthető bizonyítottnak | |
* A jóváhagyott alkalmazási terület összefoglalva. A szakirodalomban szereplő információk kötelező érvényűek.
Összegzés:
A szövetségi vegyes bizottság 2014-ben már elfogadott egy határozatot a lomitapidról. 2014. június 5-i határozat Eszerint a kiegészítő előny nem bizonyított, mert a gyártó hiányos dossziét nyújtott be. Mivel a döntés egy évre korlátozódott, ismét elvégezték az ellátás felmérését.
Ebből a célból csak az a2) alcsoport adatait mutatták be egy karos vizsgálat előtti és utáni összehasonlítás formájában. Főként az LDL-c értéket mutatták be végpontként. A tanulmány értékelése olyan kiterjedt módszertani hiányosságokat mutatott, hogy az eredmények alkalmatlanok voltak a lehetséges további előnyök meghatározására. Ezt főként hiányos adatok, kis számú beteg, az LDL-c érték csökkentésének eredmények előtti és utáni összehasonlításban való torzítása, valamint az LDL-aferézis ritka alkalmazása indokolta.
Összességében a Szövetségi Vegyes Bizottság arra a következtetésre jutott, hogy a lomitapid hozzáadott előnye az ACT-hez képest az a1) és b) alcsoport esetében nem bizonyított. A hozzáadott előny nem bizonyított az a2 alcsoport esetében).
Tippek a gyakorlathoz
A minőségbiztosított alkalmazás követelményei:
Figyelembe kell venni a szakinformációk specifikációit. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elérhetővé teszi a szakorvosi információk tartalmát a weboldalán.
A Lomitapid további megfigyelés alatt áll, és az EMA különleges körülmények között jóváhagyta. A gyártónak hosszú távú vizsgálatot kell végeznie annak érdekében, hogy további adatokat nyújtson a biztonságosságról és hatékonyságról, ideértve a májra, a gyomorra és a belekre, valamint a szív- és érrendszerre gyakorolt mellékhatásokat.
Az LDL-aferézis alkalmazásakor be kell tartani a törvényben előírt egészségügyi ellátás vizsgálati és kezelési módszereire vonatkozó irányelveket.
A lomitapid-kezelést a homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie. A szakorvosi információk szerint a májfunkció monitorozását a kezelőorvos és egy hepatológiai tapasztalattal rendelkező szakember együttműködésében kell elvégezni, a májkárosodás jeleitől függően.
A monitorozás különösen a májenzim-rendellenességekre és a májfunkció monitorozására vonatkozik, tekintettel a progresszív májbetegség bizonyítékára képalkotó módszerekkel és a releváns biomarkerek meghatározásával a műszaki információk alapján.
Ezenkívül a kockázat minimalizálása érdekében az orvosoknak a szakorvosi információkon túlmenően képzési anyaggal kell ellátniuk. A következő témákkal foglalkoznak ezek:
- A megfelelő betegcsoport kiválasztása
- Megemelkedett aminotranszferázokkal és progresszív májbetegséggel kapcsolatos májműtétek
- emésztőrendszeri hatások
- Fogamzóképes nőknél történő alkalmazás
- Kölcsönhatások más gyógyszerekkel
- Diéta és a gyógyszer szedésének ideje
- A nyilvántartás megléte és fontossága a biztonsággal és az eredményességgel kapcsolatos információk szisztematikus összegyűjtése szempontjából