Másfajta Volanesorsen-trigliceridszint-csökkentő szer - Pharmazeutische Zeitung
Rendkívül magas vér trigliceridszint jellemző a familiáris chilomicronemia szindrómában szenvedő betegeknél. Ennek a ritka betegségnek az első terápiáját az EU-ban jóváhagyták./Fotó: Adobe Stock/gamjai
A Volanesorsen szedő kezelésként diéta mellett javallott olyan genetikailag igazolt familiáris chilomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtt betegeknél, akiknek hasnyálmirigy-gyulladásának nagy a kockázata, és akiknek nem volt megfelelő válaszuk az étrendre és a trigliceridszint-csökkentő kezelésre.
Az FCS egy nagyon ritka, autoszomális recesszív örökletes betegség. A mutációk olyan géneket érintenek, amelyek kódolják azokat a fehérjéket, amelyek részt vesznek a lipolízisben, és amelyek hibájának messzemenő következményei vannak. A lipoprotein lipáz (LPL) enzim hibás működése hipertrigliceridémiához vezet, nagyon magas,> 10 mmol/l (880 mg/dl) értékkel. A korlátozott LPL funkció miatt az FCS-ben szenvedő betegek nem tudják lebontani a chilomicronokat, amelyek így felhalmozódnak a vérplazmában. A chilomikronok olyan lipoproteinek, amelyek 90% -ban trigliceridek. Az FCS az akut és potenciálisan halálos pancreatitis kockázatával jár. A betegség másik következménye maradandó szervkárosodás lehet.
Világos út egy alternatív bontási útvonalhoz
A Waylivra antiszensz oligonukleotid. A volanesorsen szelektív kötődése az apolipoprotein C-III (APOC-III) mRNS-hez az mRNS lebomlásához vezet, így a fehérje transzlációja és ezáltal termelése megakadályozható. Az APOC-III egy fehérje, amelyet túlnyomórészt a májban termelnek, és kulcsszerepet játszik a triglicerid anyagcserében. Ha már nem termelődik, ellenőrizzük a triglicerid-clearance inhibitorát, és lehetővé válik a chilomikron lebontása LPL-független reakció útvonalon keresztül.
A betegek maguk is alkalmazhatják a Waylivra-t: A 285 mg oldat szubkután öninjekcióhoz előretöltött fecskendő formájában kapható. A kezelés kezdetén a szert hetente egyszer használják. Három hónap után azok a betegek, akiknek a trigliceridszintje kellően csökkent, kéthetente folytathatják a gyógyszer alkalmazását. Attól függően, hogy a gyógyszer milyen jól működik, az injekciók gyakorisága hat és kilenc hónap elteltével újból módosul.
Tartsa szemmel a vérlemezkéket
A jóváhagyás egyebek mellett a megközelítés III. Fázisú vizsgálat eredményein alapul, amelyben értékelték az éhomi trigliceridérték három hónap utáni átlagos százalékos változását. Az eredmény: míg a placebóval átlagosan 18 százalékos növekedés volt megfigyelhető, a kezdeti értékhez képest 77 százalékos csökkenést találtak - statisztikailag és klinikailag szignifikáns különbséget. Ezenkívül a pancreatitis ritkábban fordult elő a Volanesorsen alkalmazásakor 52 hét alatt. A vizsgálat során a leggyakrabban megfigyelt mellékhatások a helyi injekció beadási helyének reakciói és a vérlemezkék csökkenése voltak. Rendszeres monitorozás szükséges a thrombocytopenia korai felismerése vagy megelőzése érdekében.
Az antiszensz oligonukleotidot jelenleg egy fázis III vizsgálatban is vizsgálják familiáris parciális lipodystrophiában (FPL) szenvedő betegeknél. A tanulmány első adatai hamarosan várhatók.