Megnagyobbodott lép és máj Ez M

A hosszú távú enzimpótlás döntő fontosságú a Gaucher-kórban szenvedő betegek terápiájának sikere szempontjából.

megnagyobbodott

Publikálva: 2017.06.06., 17:00.

A Gaucher-nyilvántartásban szereplő olyan betegek adatainak elemzése, akik tíz éve kaptak alglucerázt (Ceredase®) vagy imiglucerázt (Cerezyme®), megmutatták, hogy mennyire hatékony az EET. 557 nem splenectomizált, 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegnél a lép térfogatának átlagos csökkenését figyelték meg a kezelés előtti 15,9-ről a normális térfogat 3,7-szeresére. Emellett normalizálódott a máj térfogata, növekedett az átlagos hemoglobin érték 11,2-ről 13,6 g/dl-re, és a thrombocyta-szám 87-ről 169 x 103/mm.

Az Eliglustat kemény kapszulák (Cerdelga®) két éve kaphatók az 1. típusú Gaucher-kór ellen is. Az orális alkalmazással elkerülhető az egész életen át tartó infúziós terápia. Az átállásra a beteg, a háziorvos és a Gaucher-szakorvos koordinációjával kell sor kerülni - hangsúlyozta Martin Merkel professzor, a Hannoveri Endokrinologikum a Sanofi Genzyme által támogatott rendezvényen. Az Eliglustat lebomlási sebessége különösen fontos. Az ultragyors metabolizálók esetében és ha az anyagcsere állapota nem világos, orális kezelést nem szabad végezni, amely Merkel szerint a betegek körülbelül 25 százalékára vonatkozik. (rha)