Reblozyl Újdonság a béta thalassemia és az MDS PTA IN LOVE kategóriában
2020. augusztus 1-én a Reblozyl (Luspatercept, Celgene), a béta-thalassemia és a myelodysplasticus szindróma (MDS) kezelésére szolgáló gyógyszer jelent meg a piacon. A Luspatercept az első vörösvértest-érlelő aktivátor (ERA), amelyet az EU-ban engedélyeztek, és ezért az új hatóanyag-osztály első képviselője.
jelzés
A Reblozyl olyan felnőttek kezelésére javallt, akik myelodysplasticus szindrómák (MDS) miatt transzfúziótól függő vérszegénységben szenvednek, nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú gyűrűs szideroblasztokkal, akik nem reagálnak kielégítően vagy alkalmatlanok az eritropoietin-alapú terápiára.
A Reblozyl-t transzfúzió-függő vérszegénységben szenvedő felnőttek kezelésére is alkalmazzák, amely béta-thalassémiával jár.
Béta-thalassemia genetikai, öröklődő vérbetegség, és a béta globin gén genetikai hibája okozza. Ennek következményei a hemoglobin képződésének zavara és a hatástalan vörösvértest, amelyek gyakran súlyos vérszegénységet eredményezhetnek. A kezelést főként EK transzfúzióval végzik, amelyek azonban a másodlagos vas túlterhelés kockázatát hordozzák magukban.
MDS a különböző rokon vérrákok egy csoportja, amelyet az egészséges vörösvérsejtek, leukociták és/vagy vérlemezkék nem hatékony termelése jellemez. Ennek következményei lehetnek vérszegénység, fokozott fertőzések vagy vérzés.
hatás
A Luspatercept egy vörösvértest érés aktivátor. Mint a neve is mutatja, a hatóanyag elősegíti az eritrociták érését az eritropoézis késői szakaszában. Tehát a szervezet fokozza a vörösvérsejtek termelésének képességét. A vörösvértest transzfúzió szükségessége csökken. A vörösvérsejtek hemoglobint tartalmaznak, amely fontos az oxigén szállításához az emberi testben. Amint több vörösvértest termelődik, a hemoglobinszint emelkedik. A Reblozyl minden egyes beadása előtt ellenőrizni kell a hemoglobinszintet.
A rekombináns fúziós fehérje a TGF-β család kiválasztott ligandumaihoz kötődik (transzformáló béta növekedési faktor). Specifikus endogén ligandumokhoz kötődve a gyógyszer gátolja a Smad2/3 jelátviteli utat (amely abnormálisan magas MDS és béta thalassemia esetén), és ezáltal lehetővé teszi az eritroid érését az eritroid prekurzor sejtek, az úgynevezett normoblasztok differenciálódása révén az eritropoézis késői fázisában. Csontvelő.
adagolás
A Reblozyl 25 mg és 75 mg por oldatos injekcióként szerepel. A béta-thalassemia és az MDS esetében az ajánlott kezdő adag 1,0 mg/kg, hetente egyszer adva. Szubkután alkalmazzák a felkarra, a combra vagy a hasra. Az injekció beadási helyénkénti maximális ajánlott mennyisége 1,2 ml. Ha több mint 1,2 ml szükséges, a teljes mennyiséget egyenlően kell elosztani több injekció között, és különböző helyeken kell beadni.
Mellékhatások
A Reblozyl alkalmazásával kapcsolatos gyakori mellékhatások közé tartozik a fej- és csontfájdalom, fáradtság, köhögés, gyomorfájás, hasmenés vagy szédülés.
Mindig naprakész szeretnél lenni, és soha nem hagysz ki újabb híreket? Akkor iratkozzon fel heti hírlevelünkre itt 👇.