Ritka gyógyszerek
Azt mondják, hogy egy gyógyszer "ritka betegségek", amikor ritka betegségek kezelésére szolgál. Annak biztosítása érdekében, hogy a ritka betegségekben szenvedő betegek ugyanolyan minőségű kezelést kapjanak, mint mások, az Európai Unió törvényt vezetett be, amely ösztönzi a gyógyszeripart és a biotechnológiai vállalatokat az ilyen típusú kezelés fejlesztésére.
Az érintett betegek kis száma miatt a ritka betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló gyógyszer kifejlesztésének és forgalomba hozatalának költségeit nem amortizálja a termék várható értékesítése. A gyógyszergyárak ezért nem szívesen fejlesztik azokat a szokásos marketing körülmények között.
Körülbelül 7000 ritka betegséget azonosítanak, és 200-300 újat fedeznek fel évente. 80% -uk genetikai eredetű, gyakran súlyos és fogyatékossággal élő az érintettek számára.
Arany, a ritka betegségekben szenvedő betegeknek ugyanolyan minőségű kezelést kell igénybe venniük, mint másoknak.
Ilyen körülmények között szükségesnek látszott ösztönözni a gyógyszeripart a megfelelő kezelések kutatásának, fejlesztésének és marketingjének előmozdítására.
A ritka betegségek gyógyszereinek szabályozása
Az Európai Unió törvényt vezetett be, amelynek célja a gyógyszeripar és a biotechnológiai társaságok ösztönzése az ilyen típusú kezelés fejlesztésére: ez a tárgya az Európai Parlament és a Tanács 1999. december 16-i 141/2000/EK rendeletének árva gyógyszerek, amelyeket Franciaország határozottan támogat. Céljai különösen a ritka betegségek gyógyszereinek megnevezésére vonatkozó közösségi eljárás létrehozása, valamint kutatásuk, fejlesztésük és forgalomba hozataluk ösztönzése.
Az Európai Bizottság általi kijelölés kritériumai
A gyógyszert árvának nevezik, ha:
Egyrészt célja:
vagy a betegség diagnosztizálásában, megelőzésében vagy kezelésében életveszélyes vagy krónikus fogyatékosság 10 000 emberből legfeljebb ötöt érint a Közösségben abban az időben, amikor benyújtják a gyógyszer árva gyógyszerként történő megjelölésére vonatkozó kérelmet;
vagy életveszélyes betegség, nagyon fogyatékkal élő betegség vagy súlyos és krónikus betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére a Közösségben, és hogy valószínűtlen, hogy ösztönzők hiányában a gyógyszer forgalomba hozatala a Közösségben elegendő nyereséget teremtsen a szükséges beruházások igazolásához.