Terápiás lehetőség PKDcure Németország
A ciszták növekedése lelassul, és csökken a veseműködés éves csökkenése. 2015 vége óta ez az új terápiás lehetőség (Tolvap.) Az ADPKD kezelésére Németországban előírható. Az Európai Bizottság a forgalombahozatali engedélyért 2015. május 27-én engedélyt adott.
A gyógyszert a ciszta növekedésének és a vese teljesítményének csökkentésére használják. A 3 éves vizsgálatban a vese mennyiségének növekedése 50% -kal, az éves veseműködés csökkenése 26% -kal csökkent.
Ajánlások a betegek számára
A 3 éves vizsgálat során meghatározták a ciszta növekedésére gyakorolt hatásokat, a vesefunkció csökkenésének csökkenését és egyéb hatásokat. A vese mennyiségének növekedése 50% -kal, az éves veseműködés csökkenése 30% -kal csökkent.
A hatóanyagnak azonban mellékhatásai is vannak. Az információk a "A vizsgálat eredményei" részben találhatók. A REPRISE tanulmány részeként jelenleg további vizsgálatokat végeznek a hatékonyságról és a célcsoportokról.
Ha betegként érdekli a gyógyszer felírása, javasoljuk a következő lépéseket (nephrológusával vagy PKD kompetenciaközponttal együtt):
1. lépés: A gyógyszer alkalmas az Ön számára?
- Ellenőrizze laboratóriumi értékeit, hogy megállapítsa, hogy az 1-3. Szakaszban van-e (normális vagy közepesen súlyos vesearány).
- Dolgozzon együtt a nephrológussal, hogy megtudja, gyors-e a ciszta vese növekedése. Ez a helyzet a legalább 600 ml/m testméretű vesemérettel vagy a vese térfogata> 1000 ml-vel.
- Ha a vesemérete még nem ismert, azt MRI-vel (nagy pontosság) vagy ultrahanggal (korlátozott pontossággal) kell meghatározni.
- A májértékei/májenzimjei rendben vannak?
- Tartson egy-két megbeszélést nefrológusával az előnyeiről és hátrányairól.
- Rögzítse az eGFR előzményeket.
- A gyorsabb eGFR-veszteség kockázati tényezői: magas vérnyomás, nagy vesék, ciszta szövődmények és megnövekedett albumin/crea arány.
2. lépés: részletes tanácsok
A legjobb, ha az első konzultációhoz egy ADPKD kompetencia központot használ (pl. Az egyetemeken). Ha szükséges, bevonhatja partnerét.
Ellenőrizze, hogy nephrológusa rendelkezik-e regisztrációval/képzettséggel. Ellenkező esetben a link segítségével regisztrálhat az "Info orvosoknak" oldalon keresztül.
A lehetséges mellékhatások miatt magas szintű megfelelés szükséges Öntől (rendszeres orvoslátogatás, folyadékmennyiség, ...).
Ha nem biztos abban, hogy meg tudja-e tartani a tervezett (magas) ivási mennyiséget, jobb, ha elhatárolja magát.
Megjegyzés: Használhatja a vizelet színét, hogy durván felmérje, hogy az ivott mennyiség megfelelő-e. A nephrológus az ozmolaritással megállapíthatja, hogy túl keveset (vagy túl sokat) iszik-e.
3. lépés: A gyógyszert beveszik.
Olvassa el a részletes betegtájékoztatót, és jegyzeteljen a nephrológussal folytatott konzultációk során.
- Tartsa be az előírt adagot, és figyeljen az ajánlott italmennyiségre.
- Menjen rendszeresen (kezdetben havonta).
- Kérje meg orvosát, hogy írja be az előrehaladási értékeket a vizsgálati nyilvántartásba.
- Ha bármilyen kérdése van, forduljon nefrológusához.
- Ha érzi a hatásokat (a konzultáció szerint), akkor forduljon orvosához
Információcsere az érintettek között
Sok tagnak már van tapasztalata a gyógyszer szedéséről és a mindennapi élet kezeléséről. Ezeket egy fórumon cserélik ki. A döntés meghozatala előtt vagy annak meghozatala során sok kérdésre adnak választ.
További információ
A vizsgálat eredményei
A vazopresszin antagonista az autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD vagy cisztás vesebetegség) szenvedő betegeknél több mint a felével csökkentheti a ciszták szaporodását, enyhítheti a veseelégtelenség tüneteit és lassíthatja a progressziót.
Utókövetés az AD (H) PKD vizsgálatban
Az elhúzódó, krónikus ADPKD betegség és a gyógyszer vélhetően szükséges évtizedekig tartó használata kapcsán - egy három éves megfigyeléssel végzett tanulmány viszonylag rövid. Az AD (H) PKD nyilvántartást azért hozták létre, hogy a lehető legjobban rögzíthesse a kezelés sikerét és az esetleges mellékhatásokat
A REPRISE vizsgálat eredményei
Cisztás vesék: tanulmány megerősíti a terápia hatékonyságát és biztonságosságát
"A vazopresszin-2 antagonista lelassíthatja a krónikus veseelégtelenség előrehaladását autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő betegeknél. Az FDA amerikai gyógyszerügynökség által a New England Journal of Medicine (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1710030) szintén megerősíti, hogy gyakran előfordul májkárosodás, amely azonban a gyógyszer abbahagyása után visszafordítható volt. ", Az Ärzteblatt szerint 2017. november 6-án.
A gyógyszerbizottság az eredményeket a következőképpen foglalja össze:
A hatóanyag gátolja a vazopresszin-2 receptort a vese gyűjtőcsatornáiban. Ennek célja a cisztanövekedés gátlása cisztás vesebetegekben és a veseműködés megőrzése. Európában jóváhagyják, de az USA-ban nem. A mellékhatások jelentősek lehetnek. Károsodott vesefunkciójú betegek, a tényleges célcsoport esetében nem állnak rendelkezésre olyan adatok, amelyek igazolhatják a vénykötelezettséget.
Új terápiás lehetőség a cisztás vesék ellen
Kurschat professzor elmagyarázza a terápiás lehetőségeket