Trombotikus thrombocytopeniás purpura caplacizumab hatékony
A kaplacizumab néhány napon belül visszaszorítja a trombotikus-thrombocytopeniás purpurát, és megvédi a szerveket a további csökkent véráramlástól.
Azok, akik túlélik a ritka betegség trombotikus-trombocitopéniás purpurájának akut rohamát, gyakran tartós, különösen neurológiai károsodásokkal küzdenek. Az Inselspital Bern Egyetemi Hematológiai Klinikát befogadó nemzetközi tanulmány megerősítette az innovatív terápia hatékonyságát.
A trombotikus thrombocytopeniás purpura (TTP) ritka, évente 2-3 új eset fordul elő milliónként. A betegség életveszélyes és főleg fiatalabb embereket érint, akik addig többnyire egészségesek voltak. A nők egy kicsit gyakrabban, mint a férfiak. Kezelés nélkül a trombotikus trombocitopéniás purpura néhány napon belül halálhoz vezet.
Egészséges embereknél az ADAMTS13 fehérje olló hasítja a Von Willebrand faktor (VWF) fehérjét a vérben. Ez megakadályozza a vérlemezkék (trombociták) spontán tapadását a VWF-ben és vérrögképződést. A trombotikus thrombocytopeniás purpurát az ADAMTS13 hiánya jellemzi. A vérlemezkék összetapadnak, a vérrögök eltömítik az ereket. Ennek eredményeként a szervek rosszul vannak ellátva vérrel - ennek következményei a szívroham, agyvérzés és a veseelégtelenség. A trombotikus thrombocytopeniás purpura egy autoimmun betegség, amelyben az autoantitestek súlyos ADAMTS13 hiányt okoznak.
A szokásos terápia eddig napi plazmacseréből (autoantitestek eltávolítása, ADAMTS13 ellátása) és az autoantitest termelést elnyomó immunszuppresszív gyógyszerekkel kombinálva állt. E kezelés ellenére a betegek 10-20 százaléka még mindig meghal egy akut roham során. Ezen túlmenően a túlélők több mint fele tartós szervkárosodást és korlátozottságot mutat, különösen neurológiai hiányosságok formájában, és a relapszusok gyakoriak.
A kaplacizumab gyorsan csökkenti a trombotikus thrombocytopeniás purpurát, alacsony relapszusszámmal.
A New England Journal of Medicine (NEJM) közelmúltban közzétett nagy nemzetközi tanulmány az Inselspital Bern Egyetemi Hematológiai Klinikájának részvételével megerősítette az új caplacizumab-kezelés hatékonyságát.
Az új terápia néhány napon belül visszaszorítja a trombotikus-thrombocytopeniás purpurát, és megvédi a szerveket a további csökkent véráramlástól. A von Willebrand faktor ellen irányított kaplacizumab megakadályozza, hogy a vérlemezkék ehhez a nagy, ragadós fehérjéhez kötődjenek. Ennek eredményeként a von Willebrand-faktor vérlemezke-vérrögök nem képződnek a kis erekben.
145 beteg vett részt a III. Fázisú vizsgálatban. Közülük 72-en kapták a nanotest kaplacizumabot a plazmacsere-kezelés alatt és azt követően 30 napig. A többi 73 ugyanebben az időszakban placebót kapott.
Az új kaplacizumab hatóanyaggal a trombotikus-trombocitopéniás purpura akut fázisa a betegek 75 százaléka számára mindössze 2,95 nap elteltével ért véget. Ezzel szemben 4,5 nap volt a hagyományos terápia alatt. Ezenkívül a betegeknek kevesebb plazmacserére volt szükségük, és korábban elhagyhatták a kórházat.
A kezelés mellékhatásai összességében összehasonlíthatók voltak. A várakozásoknak megfelelően a kaplacizumab alkalmazása során valamivel gyakrabban fordultak elő kisebb vérzések (65%, szemben a placebo csoportban 48% -kal). Végül megerősíthetők egy ígéretes adatok egy II. Fázisú vizsgálatból, amelyben a Berni Hematológiai Osztály is részt vett.
Marie Scully, Spero R. Cataland, Flora Peyvandi, Paul Coppo, Paul Knöbl, Johanna A. Kremer Hovinga, Ara Metjian, Javier de la Rubia, Katerina Pavenski, Filip Callewaert, Debjit Biswas, Hilde De Winter et al. a HERCULES nyomozók számára. Kaplacizumab kezelés a megszerzett trombotikus trombocitopéniában. 2019. január 9, New England Journal of Medicine (NEJM). DOI: 10.1056/NEJMoa1806311
Forrás: Egyetemi Hematológiai Klinika és Központi Hematológiai Laboratórium, Inselspital, Berni Egyetemi Kórház