A betegség - CMT Franciaország

Charcot-Marie-Tooth betegségek (Röviden CMT) a leggyakoribb örökletes neurológiai betegségek. Tartoznak a nevüknek annak a három orvosnak, akik 1886-ban leírták: két francia CHARCOT és MARIE és egy angol FOG. Örökletes szenzoros és motoros perifériás neuropátiáknak is nevezik őket, hogy megkülönböztessék őket Charcot-kórtól vagy amiotróf laterális szklerózistól (ALS).

Franciaországban körülbelül 30 000 ember szenved, nemtől és kortól függetlenül (gyermekkorban vagy felnőttkorban).

Mik azok a Charcot-Marie-Tooth betegségek ?

A CMT-k örökletes genetikai, neuromuszkuláris, progresszív betegségek, amelyek nem befolyásolják a várható élettartamot. Elérik a perifériás idegeket, gyakran a borjak, az alkarok és a kezek amiotrófiáját okozzák.

A CMT-k nagy genetikai heterogenitást kínálnak, vagyis ugyanazon név alatt különböző gének miatt találunk betegségeket, amelyek különböző kromoszómákon találhatók, de a klinikai kép lényegében ugyanaz.

A CMT többféle formája létezik, amelyeket átviteli módjuk, genetikai elhelyezkedésük, az ideg érintett része különböztet meg:

  • 1. típusú CMT-k (demyelinizáló típus) lassú idegvezetési sebességgel rendelkezik, mert az ideget körülvevő myelinhüvely nem működik megfelelően.
  • 2-es típusú CMT-k (axonális típus) normális idegvezetési sebességgel rendelkezik, mert a probléma az axonban és nem a mielin hüvelyében rejlik.
  • X-kapcsolt CMT-k kóros mielinje van és kissé lelassul a vezetési sebessége. Ezenkívül a CMT-X nem ugyanúgy kerül továbbításra, mint a CMT-1 vagy CMT-2.

Ezeket a típusokat ezután altípusokra (1A, 1B…, 2A, 2B ...) osztják fel a genetikai okok szerint.

A CMT-vel kapcsolatos másik betegség az úgynevezett Tomacula vagy örökletes neuropátia, nyomás iránti túlérzékenység. Az ideg összenyomódása után ezeknél a betegeknél több hónapig tartó neuropathia alakul ki. A helyreállítás ekkor nagyon gyakran befejeződik.

A CMT-nek vannak más nagyon ritka formái, és másokat még nem azonosítottak.

Mi a Tomacula ?

A CMT-hez közeli betegség, Tomacula is létezik.

A Tomacular neuropathia vagy örökletes neuropathia nyomással szembeni túlérzékenységgel ritka állapot, amelyet különböző idegekben ismétlődő bénulási rohamok jellemeznek, amelyek összenyomódhatnak.

A tomakuláris neuropathia az öröklődő szenzoros-motoros neuropathiák egyike, de nem sorolható Charcot-Marie-Tooth betegségbe. Mindennek ellenére a CMT1A unokatestvére, mert ugyanaz a mielin fehérje (PMP22) vesz részt ebben a két betegségben. Az örökletes neuropathia leggyakrabban a PMP22-et kódoló genetikai információ eltűnésével (törlésével) jár együtt a két kromoszóma egyikén, míg ez az információ éppen ellenkezőleg, a CMT1A típusú Charcot-Marie-Tooth betegségben megismétlődik. Így a tomokáris neuropathiában szenvedő betegek a normálnál kevesebb PMP22-t termelnek, míg a CMT1A-betegek többet.

Hogyan lehet diagnosztizálni a CMT-t ?

A diagnózist az elektromiogram segítségével végezzük (EMG), vérvizsgálatból származó genetikai elemzés (a betegség azon formáinak esetében, amelyekről a gén ismert), és néha idegbiopsziával.

Az elektromiogram lehetővé teszi a myelin hüvely * károsodásának megkülönböztetését csökkentett motorvezetési sebességgel (gyakran kevesebb, mint 30 m/sec a középidegen) az axonális degenerációtól, lényegében normális motorvezetési sebességgel.