A gyógyszerengedélyező és a farmakovigilanciai hatóságok jelenlegi jelentései
Bettina Christine Martini, Legau
Ez a szakasz összefoglalja a nemzeti és nemzetközi gyógyszerészeti hatóságok legfrissebb híreit, amelyek a szerkesztőségi határidőig rendelkezésre álltak. A következő intézmények jelentéseit veszik figyelembe:
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) felelős a gyógyszerek központi jóváhagyásáért és kockázatértékeléséért Európában. Az emberi gyógyszerkészítmények előkészítő tudományos értékelését a CHMP (az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága), a ritka betegségek gyógyszereit a COMP (ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság) végzi. A PRAC (farmakovigilanciai kockázatértékelési bizottság) felelős az egynél több tagállamban engedélyezett gyógyszerek kockázatértékeléséért.
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) az Egyesült Államok gyógyszerengedélyező ügynöksége.
A Szövetségi Kábítószer és Orvostechnikai Intézet (BfArM) a szövetségi egészségügyi minisztérium portfólióján belül egy független felsőbb szövetségi hatóság, amely többek között a jóváhagyásért és a farmakovigilanciáért felelős Németországban.
A Német Orvosi Szövetség (AkdÄ) Kábítószerügyi Bizottsága többek között független, naprakész új kockázati információkat kínál a gyógyszerekkel kapcsolatban (pl. Kockázati közlemények, Rote-Hand levelek).
Az Egészségügyi Minőség és Hatékonyság Intézete (IQWiG) jelentéseket készít, amelyek alapján a Szövetségi Vegyes Bizottság (G-BA) áttekinti a gyógyszer további előnyeit a megfelelő összehasonlító terápiához képest a kábítószer-piaci reformról szóló törvény (AMNOG) szerint.
Az EMA és a CHMP fontos közleményei
A felvétel a
- Parathormon (Natpar, Shire) krónikus hypoparathyreosisban szenvedő betegeknél (lásd a 4/2017. Sz. Jegyzeteket)
- Rolapitant (Varuby, Tesaro, Egyesült Királyság) a késleltetett hányinger és hányás megelőzésére közepesen vagy erősen emetogén kemoterápiában (lásd a 4/2017. Sz. Jegyzeteket)
Jóváhagyási ajánlás Beclometazon/formoterol/glikopirronium-bromid (Trimbow, Chiesi Farm pharmici megfelelően kezelhető egy inhalálható glükokortikoid és egy hosszú hatású béta-2 receptor agonista kombinációjával.
EMA-értesítés, 2017. május 18
Jóváhagyási ajánlás Brodalumab (Kyntheum, Leo Pharma): Az interleukin-gátlót mérsékelt vagy súlyos plakkos pikkelysömör kezelésére kell jóváhagyni felnőtt betegeknél, akiknél a szisztémás terápia lehetőség. A brodalumab egy rekombináns, teljesen humán IgG2 monoklonális antitest, amely nagy affinitással kötődik a humán IL-17 receptorhoz, és gátolja az IL-17A, IL-17F, IL-17A/F heterodimer és IL-25 proinflammatorikus citokinek aktivitását.
EMA-értesítés, 2017. május 18
Jóváhagyási ajánlás Cariprazine (Reagila, Richter Gedeon): Az antipszichotikumot jóváhagyni kell a skizofrénia kezelésére felnőtt betegeknél. A kariprazin elsősorban a dopamin D3 és D2 receptorokhoz, valamint a szerotonin 5-HT1A receptorokhoz kötődik.
EMA-értesítés, 2017. május 18
Jóváhagyási ajánlás Cenegermin (Oxervate, Dompe farmaceutici): A szemcseppeket jóvá kell hagyni mérsékelt vagy súlyos neurotróf keratopathia, ritka szembetegség kezelésére, amely vaksághoz vezethet. A hatóanyag egy rekombináns úton előállított emberi idegnövekedési faktor (NGF), amelynek célja a test saját szemsebészeti gyógyulási folyamatainak helyreállítása és a szaruhártya károsodásának helyreállítása.
Eddig a betegség stádiumától függően a betegeket könnypótlókkal, antibiotikumokkal vagy védő kontaktlencsékkel kezelték; néha a szemhéj rése műtéti úton szűkül.
EMA-értesítés, 2017. május 18
Jóváhagyási ajánlás Kondrocita terápia (Spherox, Co.don AG): A készítményt vagy a módszert jóváhagyni kell a térd tüneti porc károsodásának helyreállítására. A kondrocitákat az érintett beteg egészséges porcából veszik. Ezeket in vitro szaporítják és kondrocita szferoidokká (szférikus aggregátumokká) dolgozzák fel. Ezeket artroszkóposan a páciens térdébe illesztik, ahol állítólag új, egészséges porcszövet képződik.
A készítmény ritka betegségek státusza, és az „előregyártott terápiák” bizottsága dolgozta fel.
EMA-értesítés, 2017. május 18
Jóváhagyási ajánlás Patiromer (Veltassa, Vifor Fresenius Medical Care): A belsőleges szuszpenzióhoz készült por nem felszívódó kationcserélő polimert tartalmaz, és felnőttek hiperkalémiájának kezelésére engedélyt kap. A gyomor-bél traktusban lévő szabad kálium megkötődik és ürül a széklettel.
EMA-értesítés, 2017. május 18
A jóváhagyás kiterjesztése a következőre: Ceritinib (Zykadia, Novartis) ajánlása: A jövőben az ALK-gátlót az ALK-pozitív előrehaladott, nem kissejtes tüdőrák (NSCLC) első vonalbeli terápiájában is alkalmazni kell; eddig csak azoknál a betegeknél javasolták, akiket már előzőleg crizotinib-kezeléssel kezeltek.
EMA-értesítés, 2017. május 18
A jóváhagyás kiterjesztése a következőre: Saxagliptin ± metformin (Onglyza, Komboglyze, AstraZeneca) ajánlása: A jövőben orális antidiabetikus szereket kell használni különféle egyéb antidiabetikus szerekkel, beleértve az inzulint is, ha ezek nem képesek megfelelően szabályozni a vércukorszintet.
EMA-értesítés, 2017. május 18
A jóváhagyás kiterjesztése a következőre: Szevelamer-karbonát (Renvela, Sevelamer carbonate Zentiva, Genzyme Europe) ajánlása: A jövőben a foszfátkötőt 6 éves kortól hiperfoszfatémiás és legalább 0,75 m 2 testfelületű gyermekeknél is alkalmazni kell; eddig a felhasználás csak felnőtt betegekre korlátozódott.
EMA-értesítés, 2017. május 18
A jóváhagyás kiterjesztése a következőre: Travoprost (Izba, Novartis) ajánlása: A prosztaglandin analóggal ellátott szemcseppeket a jövőben 3 évesnél idősebb gyermekeknél az intraokuláris nyomás csökkentésére kell használni.
EMA-értesítés, 2017. május 18
A kérelmet visszavonták Vozaroxin (Qinprezo, Sunesis Pharmaceuticals): A topoizomeráz II gátlót citarabinnal kombinálva kell alkalmazni relapszusban vagy refrakter akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő felnőtt betegeknél. Miután a CHMP a benyújtott adatok alapján nem értékelte meggyőzően az előny-kockázat arányt, a gyártó visszavonta a jóváhagyási kérelmet.
EMA-értesítés, 2017. május 18
Új ellenjavallat ajánlása a Selexipag (Uptravi, Actelion): A pulmonalis artériás hipertóniában alkalmazandó prosztaciklin receptor agonistát nem szabad együtt alkalmazni erős CYP2C8 inhibitorokkal (pl. Gemfibrozil).
EMA-értesítés, 2017. május 18
Fontos értesítések az FDA-tól
Jóváhagyása Durvalumab (Imfinzi, Astra Zeneca): Az anti-PD-L1 antitestet előzetesen platina alapú kemoterápiát követően helyileg előrehaladott vagy metasztatikus urothelialis rákban szenvedő felnőttek kezelésére engedélyezték.
A jóváhagyást gyorsított eljárásban adták meg, az I./II. Fázisú tanulmány eredményei alapján. A terápiát jelenleg egy III. Fázisú vizsgálatban vizsgálják; a jóváhagyás folytatása ezen eredményektől függ.
Az FDA 2017. május 1-jei értesítése
Jóváhagyása Edaravon (Radicava, Mitsubishi): A ritka betegségek gyógyszereinek elnevezett infúziós készítményt amyotróf laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésére engedélyezték. Ez azt jelenti, hogy 20 évvel a riluzol jóváhagyása után most egy második farmakológiai kezelési lehetőség áll rendelkezésre az ALS-ben szenvedő betegek számára.
Az FDA 2017. május 5-i értesítése
Jóváhagyása Midostaurin (Rydapt, Novartis): Az orálisan beadott FLT3 gátlót újonnan diagnosztizált AML és FLT3 mutációban szenvedő felnőttek kezelésére kemoterápiával kombinálva engedélyezték. A használat előfeltétele a mutáció detektálása jóváhagyott kísérő diagnosztikával, a LeukoStrat CDx FLT3 mutációs vizsgálattal.
Az FDA 2017. április 28-i értesítése
A jóváhagyás kiterjesztése a következőre: Regorafenib (Stivarga, Bayer): A tirozin-kináz gátló ma már alkalmazható májrákos betegek terápiájában is, akiket korábban sorafenibel kezeltek. Ez az első jóváhagyás a májrákban az Egyesült Államokban egy évtized alatt. Eddig a regorafenibet alkalmazták vastagbélrákban és emésztőrendszeri stromális daganatokban. A jóváhagyást „Ritka gyógyszer” és „Prority Review” státusszal adták meg. Németországban a piacot 2016-ban gazdasági okokból kivonták, miután a G-BA nem igazolt további előnyöket.
Az FDA 2017. április 27-i értesítése
Fontos értesítések az AkdÄ és a BfArM részéről
Biztonsági ajánlások Propofol a propofol infúziós szindróma miatt: A propofol egy kábítószer, amelynek legfontosabb tulajdonsága a jó kontrollálhatóság, a gyors hatás és a hatás rövid időtartama. Az érzéstelenítésben az egyik leggyakrabban használt anyag; Ezenkívül rendszeresen használják szedációra diagnosztikai intézkedések céljából, valamint szedációra az intenzív terápiában.
Már 2004-ben az AkdÄ rámutatott az úgynevezett propofol infúziós szindróma (PRIS) formájában jelentkező súlyos gyógyszeres mellékhatásokra: Azóta újabb PRIS esetekről számoltak be és jelentek meg, amelyek frissíteni kívánják a PRIS-t és a propofol alkalmazását (lásd: akdae.de).
AkdÄ Drug Safety Mail 17–2017 2017. május 22-től
Az EU Bizottságának ajánlása SGLT-2 inhibitorok Az alsó végtagok amputációjának megnövekedett kockázata miatt: Az SGLT-2 inhibitorokat (kanagliflozin, dapagliflozin, empagliflozin) a diéta és a testmozgás kiegészítéseként engedélyezték a 2-es típusú diabetes mellitus kezelésére mono- vagy kombinált kezelésben.
A kardiovaszkuláris végpontok hosszú távú tanulmányában megállapították, hogy a kanagliflozin fokozottan veszélyezteti az alsó végtag amputációját. A mechanizmus nem ismert. Mivel az SGLT-2 inhibitorok csoportos hatása nem zárható ki, az Európai Bizottság a farmakovigilancia területén végzett kockázatértékelési bizottság (PRAC) ajánlására úgy határozott, hogy az SGLT-2 inhibitorok termékinformációiban figyelmeztetést tartalmaz a lábujjak amputációjáról. Minden, ezeket a gyógyszereket szedő beteget tájékoztatni kell a rutinszerű lábápolás szükségességéről. További ajánlásokat tettek a kanagliflozinra, amely Németországban nem áll rendelkezésre.
AkdÄ Drug Safety Mail 17-2017 2017. május 10-től
Az EU Bizottságának határozata közvetlen hatású vírusellenes szerek (DAA) krónikus hepatitis C kezelésére: Daklinza (Daclatasvir), Exviera (Dasabuvir), Harvoni (Sofosbuvir/Ledipasvir), Olysio (Simeprivir), Sovaldi (Sofosbuvir), Viekirax (Ombitasvir/Parbuvusa/Epitonavir) Velpatasvir) és Zepatier (Elbasvir/Grazoprevir):
A PRAC ajánlására az EU Bizottság a következő határozatot adta ki: Minden beteget meg kell vizsgálni a hepatitis B szempontjából, mielőtt krónikus hepatitis C direkt hatású vírusellenes szerekkel kezelik. A HBV-vel és a HCV-vel is fertőzött betegeket monitorozni és kezelni kell a jelenlegi klinikai irányelvek szerint. További vizsgálatokra van szükség a DAA-val összefüggő májrák kockázatának felméréséhez.
A kiváltók HBV reaktiváció esetei voltak olyan betegeknél, akiknél HAA és HCV fertőzés volt együtt, és akiket DAA-val kezeltek.
AkdÄ Drug Safety Mail 16–2017 2017. május 12-től
Közlemény az IQWIG előnyeinek értékeléséről
Alfa-lonoktokog (Afstyla, CSL Behring) A-hemofíliában: Megfelelő adatok hiányában további előny nem bizonyított. Rekombináns véralvadási faktor VIII-as készítményeket vagy emberi vérplazmából nyert véralvadási faktor-készítményeket alkalmaztunk megfelelő összehasonlító terápiaként; a hatóságokhoz benyújtott tanulmányoknak azonban csak egy karja volt, és nem tartalmazott összehasonlítást.
Az IQWiG 2017. 2.5.2-i közleménye
Palbociclib (Ibrance, Pfizer Pharma) előrehaladott hormonreceptor-pozitív HER2-negatív emlőrákban: A dosszié értékelésének 2016. november 23-i következtetése változatlan marad, vagyis nincs további előnye a betegcsoportok többségének. A menopauza után letrozollal kombinált első vonalbeli terápia esetében a súlyos mellékhatások gyakrabban fordultak elő a palbociclib és a letrozol kombinációjában, mint önmagában a letrozollal, ami kisebb előnyre utal (lásd az 5/2017. Megjegyzést).
Az IQWiG 2017. május 18-i közleménye
Pembrolizumab (Keytruda, MSD) metasztatikus NSCLC-ben szenvedő betegek első vonalbeli kezelésében PD-L1 expresszáló daganatokkal és EGFR vagy ALK mutáció aktiválása nélkül: utalás jelentős hozzáadott haszonra, különösen a hosszabb teljes túlélés miatt.
Miután a pembrolizumab eredetileg csak másodvonalas terápiában állt rendelkezésre, ma már az első vonalbeli terápiában is alkalmazzák, miután a jóváhagyást ennek megfelelően meghosszabbították: A teljes túlélés szempontjából a pembrolizumab további előnye utal az összehasonlító terápiákhoz, valamint a morbiditáshoz és az egészséggel kapcsolatos életminőséghez (pl. A fizikai vagy társadalmi funkció romlásának ideje). Összességében volt utalás a káros hatások kisebb mértékű károsítására. Platina tartalmú kombinált kemoterápiákat alkalmaztunk megfelelő összehasonlító terápiákként.
Az IQWiG 2017. május 15-i közleménye
G-BA döntések a további juttatásokról
Értékelés vs. A fluciclovin megfelelő összehasonlító terápiája: Mivel a hatóanyag alkalmazása Fluciclovin (18F) egy új vizsgálati módszer része az SGB V. 2. 135. § (1) bekezdése értelmében, a hatóanyagra nem vonatkozik az SGB V 35a. § szerinti haszonvizsgálat, mint a prosztatarák kiújulásának kimutatására szolgáló pozitronemissziós tomográfia (PET) diagnosztikai szereként.
A G-BA 2017. május 18-i határozata
Értékelés vs. megfelelő összehasonlító terápia Olaratumab (Lartruvo, Lilly) - Jelentős további előny: A monoklonális antitestet előrehaladott lágyrész-szarkómában szenvedő felnőtt betegek kezelésére használják, ha ezek a betegek nem alkalmasak gyógyító kezelésre (műtét vagy sugárkezelés), és ha korábban nem kezelték őket doxorubicinnel: mert az olaratumab ritka állapotok kezelésére szolgáló gyógyszerként engedélyezték, a további orvosi előnyöket a jóváhagyás bizonyítja; a G-BA mértéke olyan jelentős.
A G-BA 2017. május 18-i határozata
Értékelés vs. megfelelő összehasonlító terápia Palbociclib (Ibrance, Pfizer Pharma) a fejlett hormonreceptor-pozitív HER2-negatív emlőrák esetében: Nincs további előny. A menopauza után a letrozollal kombinált menopauza utáni első vonalbeli terápia kisebb előnyökre utal (lásd az IQWiG jelentéseit).