A leptinhiányos sajtóportál ördögi ciklusa
Jó hír a ritka lipodisztrófia betegségben szenvedő betegek számára: Németországban 2018. november 12-e óta új hatóanyag áll rendelkezésre, amely megfékezi az olykor életveszélyes másodlagos betegségeket, és egy darab életminőséget ad vissza az érintetteknek.
A lipodisztrófia alatt olyan betegségeket értünk, amelyekre a bőr alatti zsírszövet hiánya vagy elvesztése jellemző. [1] Az egész test vagy csak annak egyes részei érintettek lehetnek, ezért beszélhetünk generalizált (GL) vagy részleges (PL) lipodystrophiáról. [1] Ez születés óta megszerezhető vagy jelen lehet. Az érintett emberek vagy bőr alatti zsírszövet nélkül születnek, vagy gyermekkorukban többnyire elveszítik azt. [1] Mivel a betegség nagyon ritka és ugyanakkor sokrétű, gyakran kihívást jelent az orvosok kezelésére. Sok év telhet el a helyes diagnózis felállítása előtt. A fő jellemző, a zsír alatti szövetek hiánya a bőr alatt könnyen felismerhető, ha alaposan megnézzük és érezzük a bőr redőit. Sok esetben ezt feltűnő megjelenés kíséri: A PL-ben szenvedő betegek túlzott zsírfelhalmozódást mutatnak az arcon ("telihold arc") és a nyak területén ("bika nyaka"), nagy hasuk van, nagyon karcsú lábakkal ("gyufaszál"), kiálló izmokkal és ugyanakkor Vénák (1. ábra). Az érdeklődők és a betegek átfogó információkat találhatnak az eddig kevéssé ismert klinikai képről a www.lipodystrophy.eu/de oldalon
Nincs bőr alatti zsír - végzetes következmények
A hormonpótlás javítja az általános helyzetet
Jelenleg nincs mód a lipodystrophia gyógyítására. Az érintettek eddig csak testmozgással és speciális diétával rendelkeztek. a terápia tüneti formái, amelyek összefüggenek a metabolikus elmozdulásokkal (metabolikus szövődmények) z. B. metforminnal, fibrátokkal és sztatinokkal állnak rendelkezésre. Az új leptinpótló terápiával ez azonnal megváltozik. Mivel az új hatóanyaggal, amely mind a GL, mind a PL betegeknél kompenzálja a leptin hormon hiányát, a lipid anyagcsere betegség első alkalommal okozati úton kezelhető - reménysugár a lipodisztrófiában szenvedők számára *. A leptin gyógyszeres adagolása normalizálja a szervezet fontos anyagcsere-folyamatait, ami jelentősen csökkenti a másodlagos betegségek kockázatát. Az érintettek a tünetek mentességében gyarapodnak, ami megkönnyíti számukra a betegséggel való életet.
* A lipodisztrófia parciális formája millió emberből körülbelül egy-három embert érint, és az általánosított típus csak két-két embert érint minden kétmillió emberből. [3]
Az Aegerion Pharmaceuticals-ról
Az Aegerion Pharmaceuticals egy biogyógyszeripari vállalat, amely innovatív új terápiák kifejlesztésével és megvalósításával foglalkozik a ritka betegségekben szenvedők számára. Az Aegeriont a Novelion Therapeutics Inc. vásárolta meg 2016 novemberében. A társaság európai központja az angliai Windsorban található.
Jasmin Eickhoff, Eickhoff Communication, Probsteigasse 15, 50670
Köln, tel: 0221-995951-50, e-mail: [email protected]
Szerkesztő: Martina Peper, Aegerion Pharmaceuticals,
Maximilianstrasse 35, 80539 München
Eredeti tartalom: Aegerion Pharmaceuticals, továbbította a news aktuell