A teduglutid az első gyógyszer a rövid bél szindróma specifikus kezelésére
Szakértői szempontból
Martin Storr, Starnberg
A rövid bél szindróma ritka betegség, specifikus terápia csak a közelmúltig volt elérhető. 2012-ben a teduglutid jóváhagyást kapott az Európai Gyógyszerügynökségtől (EMA) rövid bél szindrómás betegek kezelésére Európában. A jóváhagyás elsősorban egy III. Fázisú vizsgálat adatain alapult [5]. Jelenleg még mindig nem világos, hogy ezek az eredmények tükröződnek-e a mindennapi klinikai gyakorlatban, amely nagyon különbözik a rövid bél szindrómában szenvedő betegeknél.
Drogterápia 2015; 33: 154-5.
A rövid bél szindróma a vékonybél reszekcióinak eredményeként jelentkezik. Számos oka lehet ezeknek a reszekcióknak; a krónikus gyulladásos bélbetegségek, mint például a Crohn-betegség, a karcinóma, a mesenterialis infarktusok vagy a súlyos hasi trauma csak néhány lehetséges ok [1]. A vékonybél kifejezett alkalmazkodási képességgel rendelkezik, így a vékonybél szövetének még nagyobb veszteségeit is kompenzálni lehet. Ennek ellenére a vékonybél elvesztése az egyéneknél túl hangsúlyos, és meghaladja az alkalmazkodási és kompenzációs képességet. Ennek eredménye a rövid bél szindróma, amely nagyon eltérő klinikai képekkel nyilvánul meg. Míg egyes betegeknél a folyadék- vagy elektrolitveszteség dominál, addig más betegeknél a vitamin- és nyomelemhiány szembetűnőbb. Mások számára a tápanyag felszívódási zavar vagy ezeknek a nehézségeknek a kombinációja jelenti a fő problémát. Rövid bél szindróma esetén az érintettek teljesen vagy részben függenek az orális és parenterális kiegészítéstől; a kiegészítés szükségessége változó.
A fennmaradó két méteres bélhossz gyakran szerepel a minimális bélhosszként, amely alatt a rövid bél szindróma kialakulásának kockázata élesen megnő [7]. A bélműködés fázisa, amely a bélműtét után kezdődik, rendkívül változó és kiszámíthatatlan. Az adaptáció mechanizmusa a vékonybél bolyhainak növekedése és tágulása, valamint a megmaradt vékonybél hipertrófiája. A vékonybél adaptációjának ebben a szakaszában az optimális és megfelelő táplálkozás a legfontosabb, és úgy tűnik, hogy az enterális táplálás elősegíti az alkalmazkodást. Az olyan támogató intézkedések, mint a gyógyhatású sav blokkolása és a hiányzó mikro- és makrotápanyagok parenterális kiegészítése, valamint a térfogat kerekítik a terápiát, és kísérik az átmenetet a hosszú távú terápiára, amely a béladaptáció fázisa után kezdődik. A rövid bél szindróma kezelésének terápiás lehetőségei a bél adaptációjának fázisa után korlátozottak, és jelenleg csak kompenzációs és támogató intézkedésekre korlátozódnak [6]. A jelenleg legjobb terápiás módszer a prediktív és kíméletes műtét, amely a vékonybél lehető legnagyobb részét elhagyja [7].
megjegyzés
A Teduglutide (Revestive ®), amelyet az EMA 2012-ben hagyott jóvá a ritka betegségek gyógyszereinek programja részeként, az első gyógyszer, amely elérhető a rövid bél szindróma kezelésére. A GLP-2 analóg teduglutid számos mechanizmus révén elősegíti a bél alkalmazkodóképességét, például a villus hipertrófiájának növekedésével, a nyálkahártya véráramlásának növekedésével és a gyomor kiürülésének csökkentésével - hogy csak néhányat említsünk a mechanizmusok közül [4]. A teduglutid hatékonyságát klinikai vizsgálatokban tesztelték rövid bél szindrómában szenvedő betegeknél, akik átestek a bél adaptációjának fázisán [2, 5]. A hatásmechanizmus szempontjából a teduglutid alkalmazása a bél adaptációjának fázisában valóban érdekesebbnek tűnik, mivel az alapvető adaptációs folyamatok ebben a fázisban zajlanak. Sajnos klinikai adatok erről a szakaszról nem állnak rendelkezésre.
Nem kérdés, hogy a teduglutid jelentős előrelépést jelent a rövid bél szindróma kezelésében. A teduglutid valószínűleg fontos jövőbeli kilátás, különösen azok számára, akik a bél adaptációjának fázisa után még részben vagy akár teljesen függenek a parenterális táplálkozástól. Azoknál a betegeknél, akiknek a rendelkezésre álló vizsgálati adatok szerint van egy lehetséges előnyük, nem szabad elrettenteni sem a napi injekciókhoz szükséges nagy erőfeszítéstől, sem pedig a hihetetlenül magas, évi 280 000 euró körüli terápiás költségektől [3].
Végül rendkívül örömteli, hogy a rövid bél szindróma kezelésére szolgáló gyógyszert, a teduglutidot tesztelték és jóváhagyták. A páciensek értelmes felhasználásához csak egy nyilvántartási vizsgálatra van szükség, amelyben a kezelt betegeket fel lehet jegyezni a számos nyitott kérdés megválaszolása előtt. Az ilyen vizsgálatokon kívül vagy speciális központokon kívül a teduglutidot óvatosan kell alkalmazni.
Összeférhetetlenségi nyilatkozat
A tagállam kijelenti, hogy nincsenek összeférhetetlenségek.