Akut limfocita leukémia gyermekeknél Hosszú, teljes remissziók
2014. december 7., vasárnap
A San Francisco-i immunterápiák ma már gyakran nagyon hatékonynak bizonyulnak akut leukémiában szenvedő betegeknél, még akkor is, ha intenzív kemoterápia és allogén őssejt-transzplantáció után is visszaesnek. Ugyanakkor a klinikai kutatások keretein belül megtalálják az új anyagok vagy sejtkészítmények nemkívánatos hatásainak ellenőrzésének módjait, amelyek gyakran magas tumorterheléssel és erős tumorellenes hatásokkal járnak.
"Még azoknál a betegeknél is, akiknél rendkívül nehéz kezelni a rosszindulatú hematológiai daganatokat és általában gyorsan életveszélyes kúrák vannak, néha hosszan tartó remisszió érhető el viszonylag biztonságos stratégiákkal" - mondta Catherine Bollard hematológus és onkológus a washingtoni George Washington Egyetemről. az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 56. éves találkozóját megnyitó sajtótájékoztatón szombaton San Franciscóban. Ezért kerültek a konferencia középpontjába az immunterápiák.
Új megközelítés a B-sejtes rosszindulatú daganatokban szenvedő betegek sejtterápiája antigén receptor által módosított T limfocitákkal, az úgynevezett CAR T sejtekkel (kiméra antigén receptor). A T-limfocitákat leukaferezissel veszik el a pácienstől, és genetikailag módosítják in vitro, így saját T-sejt-receptoraik mellett egy másik T-sejt-receptor extra- és intracelluláris doménjét fejezik ki, a malignus sejtek populációjára specifikusan. A CTL019 sejtek esetében ez a B19 limfocitákon található CD19 antigén. A transzdukált T-limfocitákat ex vivo megsokszorozzuk, és a betegbe infundáljuk. Az ASH új adatokat mutatott be egy olyan vizsgálatból, amelyben relapszusos akut lymphoblastos leukémiában (ALL) szenvedő gyermekeket kezeltek.
aerzteblatt.de
Stephan A. Grupp a Pennsylvaniai Egyetemen, a Philadelphiában található Perelman Orvostudományi Iskolából bemutatta az 1/2a fázisú vizsgálat hosszú távú eredményeit 39 gyermek ALL betegben (5–22 éves).
Közülük 26-an részesültek mieloablatív kemoterápiában a sejtkészítmény infúziója előtti héten. Allogén őssejt-transzplantációtól függetlenül 107-108 CTL019 sejtet alkalmazunk testtömeg-kilogrammonként (NEJM 2014; 371: 1507-17). A gyermekek 92 százaléka, 39-ből 36-an teljes remisszióba kerültek (CR), köztük két olyan beteget, akiket már előkezeltek egy másik, új típusú immunterápiával, a bispecifikus, T-sejteket kötő antitest-konstrukcióval, a blinatumomabbal. A vizsgálat átlagos követési ideje hat hónap (1,5-31 hónap).