Az FDA jóváhagyja a Myalept-et ritka anyagcsere-betegségek kezelésére
2014. február 24-én az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a Myalept-et (metreleptin injekcióhoz) helyettesítő terápiaként a leptinhiány szövődményeinek kezelésére veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiával, a betegek étrendje mellett. .
A generalizált lipodystrophia a zsírszövet hiányával járó állapot. A veleszületett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegek zsírszövet alig vagy egyáltalán nem születnek. A megszerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegek idővel elveszítik a zsírszövetet. Mivel a leptin hormont zsírszövet állítja elő, a generalizált lipodystrophiában szenvedő betegek leptinszintje nagyon alacsony. A leptin szabályozza az ételbevitelt és más hormonokat, mint az inzulin.
A mindkét típusú generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél fiatal korban gyakran súlyos inzulinrezisztencia alakul ki, és cukorbetegségük lehet, amelyet nehezen lehet ellenőrizni, vagy nagyon magas trigliceridszint van a vérben (hipertrigliceridémia), ami a hasnyálmirigy gyulladásához vezethet.
"A Myalept az első jóváhagyott terápia a veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiával járó szövődmények kezelésére, és szükséges kezelési lehetőséget jelent ebben a ritka betegségben szenvedő betegek számára" - mondta Mary Parks, az FDA Központ II. Gyógyszerértékelési Irodájának igazgatóhelyettese. gyógyszerértékeléshez és kutatáshoz .
A rekombináns DNS-technológiával előállított leptin analóg, a Myalept biztonságosságát és hatékonyságát egy nyílt, egykarú vizsgálatban értékelték, amelyben 48 veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő beteg vett részt, beleértve a cukorbetegséget, a hipertrigliceridémiát és/vagy az éhomi inzulinszintet is. . A tanulmány kimutatta a HbA1c (a vércukorszint-szabályozás mértéke), az éhomi glükóz és a trigliceridek csökkenését .
A leptin és/vagy a Myalept ellen hatástalanító hatású gyógyszerellenes antitestek alakulhatnak ki, amelyek súlyos fertőzéseket vagy a kezelés hatékonyságának elvesztését eredményezhetik. T-sejtes limfómáról olyan szerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél számoltak be, akiket egyszerre kezelnek és nem Myalept-tel kezelnek, ezért az egészségügyi szakembereknek gondosan mérlegelniük kell a Myalept-kezelés előnyeit és kockázatait jelentős hematológiai rendellenességekben és/vagy szerzett generalizált generalizált betegeknél. Lipodisztrófia. A Myalept ellenjavallt általános elhízásban szenvedő betegeknél. A Myalept HIV-vel kapcsolatos lipodystrophiában vagy metabolikus rendellenességekben, például diabetes mellitusban és hipertrigliceridémiában szenvedő betegeknél engedélyezett, általános generalizált lipodystrophiának nincs bizonyítéka .
A semlegesítő antitestek és a lymphoma kialakulásával járó kockázatok miatt a Myalept csak a Myalept Risk Assessment and Mitigation Strategy (REMS) programon keresztül érhető el. A REMS program keretében a felíró orvosoknak be kell jelentkezniük és be kell fejezniük a képzésbe. A gyógyszertáraknak igazolással kell rendelkezniük a programmal, és csak akkor szabad lemondaniuk a Myalept-ről, ha minden új receptre megkapják a Myalept REMS vényköteles engedélyezési űrlapját.
A Myalept-et egy gyógyszeres útmutató és használati utasítás is jóváhagyja, amely fontos információkat nyújt a betegeknek a gyógyszeres kezelésről. Az útmutatót minden alkalommal kiosztják, amikor a beteg receptet tölt be.
Az FDA hét vizsgálatot (a forgalomba hozatal utáni követelményeket) követel meg a Myalept-től, ideértve a Myalept-tel kezelt betegek hosszú távú prospektív megfigyelési vizsgálatát (termék-expozíciós nyilvántartás), a Myalept immunogenitásának (antitestképződés) értékelésére, valamint a Myalept értékelését és elemzését. Spontán jelentések a Myalept alkalmazásával kapcsolatos lehetséges súlyos kockázatokról. Nyolc további tanulmányt kérnek forgalomba hozatal utáni kötelezettségvállalásként.
A klinikai vizsgálatok során a Myalept-tel kezelt betegeket figyelték meg a leggyakoribb mellékhatásokként az alacsony vércukorszint (hipoglikémia) fejfájás, fogyás és hasi fájdalom.
A Myalept-et a San Diegóban működő Amylin Pharmaceuticals, LLC forgalmazza