Az FDA jóváhagyja a Nexletolt, a heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia új típusú kezelését
A Nexletol egy olyan gyógyszer, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) nemrégiben hagyott jóvá heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HeFH) szenvedő betegeknél, olyan esetekben, amikor a maximális statin-terápia nem éri el az LDL-koleszterin optimális értékét.
A gyógyszert ateroszklerotikus szív- és érrendszeri betegségekben (ASCVD) szenvedő betegek kezelésére is engedélyezték, ahol az alacsony sűrűségű koleszterin (LDL-C) további csökkentésére van szükség.
Csak egy héttel ez után az esemény után, Az FDA jóváhagyta a NEXLIZET-et is, a bempedoesav és az ezetimib kombinációja, amely szájon át, naponta egyszer csökkenti az LDL-C szintet, gátolva a máj koleszterinszintézisét és a bélben való felszívódását.
A NEXLIZET kiegészítő terápiaként javallt a maximálisan tolerálható sztatinokkal történő kezelés és az étrend felnőtt betegeknél, akik heterozigóta családi hiperkoleszterinémiában vagy érelmeszesedésben szenvedő kardiovaszkuláris betegségekben szenvednek.
Nexletol jóváhagyás két III. fázisú klinikai vizsgálaton alapult, a CLEAR Harmony és a CLEAR Wisdom vizsgálatokon. A kezelés biztonságosságát és hatékonyságát tesztelték, elsősorban az LDL-c szint csökkentésére irányul.
A 180 mg-os tablettát 2020. március 30-án hozzák forgalomba.
Az első vizsgálat (CLEAR Harmony) eredményei szerint a placebóval összehasonlítva a Nexletol 18% -kal csökkenti az LDL-koleszterint. A második vizsgálat (CLEAR Wisdom) adatai hasonlóak voltak, ami azt mutatta, hogy a gyógyszer használata oda vezetett az LDL-C szint 17% -os csökkenése, a placebóhoz képest.
Mindkét vizsgálat a gyógyszer hatékonyságát vizsgálta 180 mg-os tabletták formájában, naponta egyszer, 52 héten keresztül. Mindkét klinikai vizsgálatban az alacsony sűrűségű koleszterinszint csökkenése elérte a legmagasabb küszöböt a kezelés első 4 hete után.
A Nexletol (bempedoesav) az első jóváhagyott adenozin-trifoszfát-citrát-liáz (ACL) gátló. Képes csökkenteni az LDL-C szintet azáltal, hogy gátolja a koleszterin szintézisét a májban.
A gyógyszer biztonságossági profilját tekintve számosat leírtak káros hatások, amelyek társulhatnak a beadásával, például felső légúti fertőzések, izomgörcsök, hasi fájdalom, hörghurut, vérszegénység, megnövekedett májenzimszintek.
Azt is elemezték farmakokinetikai profil és az eredmények azt mutatják, hogy a Nexletol szimvasztatin vagy pravasztatin terápia kiegészítéseként fokozott statinokhoz és myopathiához vezethet.
Ebben az esetben nem ajánlott a Nexletol 20 mg-nál nagyobb szimvasztatint vagy 40 mg-ot meghaladó pravasztatin-t használni.
A családi hiperkoleszterinémiában szenvedő 10-ből 9 embert nem diagnosztizálnak. Forrás: thefhfoundation.org
Noha a családi hiperkoleszterinémia világszerte körülbelül 34 millió embert érint, a heterozigóta forma olyan általános betegség, mint az 1-es típusú cukorbetegség, az emberek több mint 90% -át nem diagnosztizálják.
Ezt szem előtt tartva az FH Alapítvány és a Szív Világszövetség felhívást tett közzé a családi hiperkoleszterinémia globális terheinek elismerésére, amely kezdeményezés célja új stratégiák kidolgozása ennek az állapotnak a kezelésére.
A családi hiperkoleszterinémia klasszikus kezelése a sztatinok (atorvasztatin, rozuvasztatin, szimvasztatin) alkalmazása. Nekik megvan a szerepük csökkenti az összkoleszterint, és számos klinikai vizsgálat összefüggésbe hozta használatukat a szívinfarktus vagy a stroke kockázatának csökkenésével.
Ezenkívül létezik egy új terápiás osztály, amely monoklonális antitesteken alapul, nevezetesen a PCSK9 molekula inhibitorai. Céljuk az alacsony sűrűségű koleszterinszint csökkentése.