Az FDA jóváhagyja a zsírsejt-hormon leptint gyógyszerként
2014. február 25., kedd
Rockville - A hatóanyag kiküszöböli az inzulinrezisztenciát, normalizálja a vér lipidjeit és egyúttal csökkentheti a testtömeget anélkül, hogy a beteg éhezne. A metreleptin azonban az amerikai piacon csak nagyon kis számú, veleszületett lipodystrophiában szenvedő beteg számára elérhető. Európában a jóváhagyási folyamat még nem fejeződött be.
20 évvel ezelőtt kiderült, hogy a zsírsejtek, amelyeket korábban csak a felesleges zsírsavak raktáraként tartottak számon, hormonot termelnek: a leptin révén elmondják az agynak, ha elegendő energiaellátás van. Ez csillapítja az éhséget és csökkenti a táplálékfelvételt. Rövid távon a leptinről anorektikumként vita tárgyát képezték a túlsúlyos emberek, míg kiderült, hogy sok elhízott embernek inkább túl sok, mint túl kevés a leptin (és a receptorral szembeni rezisztencia a probléma része).
Mindazonáltal a hormon genetikai variánsa hamarosan kifejlesztésre került a metreleptinnel. 2000 óta klinikai vizsgálatban tesztelték veleszületett lipodystrophiában szenvedő betegeknél. Ezeknek az embereknek veleszületetten hiányoznak a zsírsejtek és ezért a leptin is.
Ön továbbra is túlsúlyos. A hyperphagia a leptinhiány következtében jelentkezik. A zsírsavfelesleg a májban és az izomszövetben rakódik le a zsírsejtek hiánya miatt. A metreleptin hatása elképesztő volt. Nemcsak lelassította a beteg hiperfágia kialakulását. A trigliceridszint szintén normalizálódik, és a zsírmáj visszahúzódik.
Jelentős javulás volt tapasztalható az inzulinrezisztenciában is, amelyet sok veleszületett lipodystrophiában szenvedő beteg szenved. Jó hatása miatt a metreleptin alkalmazható olyan HIV-betegek számára is, akiknél a lipodystrophia a gyógyszerek mellékhatása. A metabolikus szindrómában szenvedők is részesülhetnek a kezelésből. A metreleptint még az 1-es típusú cukorbetegség támogató terápiájaként is megvitatták.
Mindezeknek az embereknek azonban nélkülözniük kell a Myaleptet, ahogyan a készítményt nevezik. Az FDA szigorúan a veleszületett lipodystrophiában szenvedő betegekre kíván korlátozni. Ennek biztosítása érdekében döntöttek egy "Kockázatértékelési és -csökkentési stratégia" vagy REMS programról. Csak speciálisan képzett orvosok írhatják fel a gyógyszert; csak tanúsított gyógyszertárakban adható ki, és kizárólag veleszületett lipodystrophiában szenvedő betegeknek adható gyógyszer, akiket a gyógyszeres útmutató útján tájékoztatnak a terápia kockázatáról.
Mert bár a metreleptin csak a természetes hormon hatását szimulálja, a terápia során problémák merülhetnek fel. A hatóanyag elleni antitestek indukciójával kezdődik, amelyek kikapcsolnák a természetes hormon hatását is (ha jelen lenne). A betegség miatt nem termelődő hormon elleni antitestek gyakran problémát jelentenek a hemofília helyettesítő terápiájában is.
A metreleptin autoimmun reakciókat is indukál a máj és a vesék ellen. Korábbi vizsgálatokban autoimmun hepatitis és membranoproliferatív glomerulonephritis fordult elő. A metreleptinnel való kapcsolatot nem sikerült teljesen tisztázni, de biológiailag elfogadhatónak tűnik.
Azt a kérdést, hogy a klinikai vizsgálatok során előforduló három T-sejtes lymphoma a betegség következménye-e, vagy a terápia szövődménye, még nem tisztázták. Az FDA az Amylin Pharmaceutical gyártót (amelyet azóta a Bristol-Myers Squibb átvette) elkötelezte magát hét forgalomba hozatalt követő tanulmány mellett.
A gyártó Európában is jóváhagyást kért. 2012 augusztusában az EMA ritka betegségek közé sorolta a hatóanyagot, és megígérte a jóváhagyás gyorsított felülvizsgálatát.