Az immunterápia eredményeket ígér a sclerosis multiplex kezelésében
Az immunrendszeren alapuló kísérleti terápia biztonságosnak tűnik a sclerosis multiplex progresszív formájában szenvedők számára. És egy előzetes tanulmány szerint néhány embernél enyhítené a tüneteket.
Ezek az eredmények csak 6 beteg vizsgálatán alapulnak, és ausztrál kutatók hangsúlyozták a további kutatások szükségességét.
De arra biztatták őket, hogy a sclerosis multiplex ezen új megközelítésének nincsenek jelentős mellékhatásai. Ezenkívül a hat beteg közül háromnál javultak a tünetek, beleértve a csökkent fáradtságot és a mobilitás javulását.
Nem ismert azonban pontosan, hogyan kell értelmezni ezeket a fejlesztéseket - mondta Bruce Bebo, az Országos Szklerózis multiplex Társaság kutatási osztályának ügyvezető alelnöke. A vizsgálat egy 1. fázisú vizsgálat volt, vagyis csak a terápia biztonságos tesztelésére készült.
"Ezen előzetes tanulmány alapján a terápia biztonságosnak tűnik" - mondta Bebo, aki nem vett részt a kutatásban. "De még óvatosabb lennék a klinikai fejlesztések eredményeivel kapcsolatban" - mondta. Szigorú, nagyszabású klinikai vizsgálatokra van szükség annak megállapításához, hogy a kezelés valóban működik-e - mondta Bebo.
A sclerosis multiplexet az immunrendszer támadása okozza a gerinc és az agy idegszálainak védőbevonata ellen. Az érintett területtől függően a tünetek lehetnek látási problémák, izomgyengeség, zsibbadás és az egyensúly koordinálásának és fenntartásának nehézségei. A sclerosis multiplexben szenvedő emberek többségének kezdetben "visszatérő remisszió" formáját diagnosztizálják, vagyis a tünetek egy ideig fokozódnak, majd enyhülnek.
Az új vizsgálatban progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegeket vontak be, akiknél a betegség remissziós periódusok nélkül folyamatosan fejlődik. A legtöbben progresszív "másodlagos" formában szenvedtek, más szóval kezdetben visszatérő remisszív multiplex szklerózist diagnosztizáltak náluk, amely súlyosbodott. Egy beteg progresszív sclerosis multiplexben szenvedett a vizsgálat kezdetén, ez a betegség az úgynevezett "elsődleges" progresszív sclerosis multiplex.
A betegek megállapodtak abban, hogy kipróbálnak egy olyan kezelést, amelyet korábban nem vizsgáltak - mondta Rajiv Khanna, a tanulmány társszerzője, az ausztráliai Brisbane-i QIMR Berghofer Orvosi Kutatóintézet. A megközelítést "befogadó" immunterápiának nevezik, amelyben a beteg immunrendszerének T-sejtjeit genetikailag úgy programozzák, hogy megtámadják az ellenséget, például a rákos sejteket. A Khanna által vezetett csoport mintákat vett a sclerosis multiplexben szenvedő betegek T-sejtjeiből, majd módosította őket, hogy növeljék az Epstein-Barr vírus felismerésének és megtámadásának képességét. A megfelelő T-sejteket hat hét alatt fokozatosan növekvő dózisokkal juttatták vissza a betegek vérébe.
A legtöbb ember valamikor megfertőződik az Epstein-Barr vírussal. De a tudósok úgy vélik, hogy ez szerepet játszik a sclerosis multiplex kialakulásában néhány embernél. Khanna szerint bizonyíték van arra, hogy a szklerózis multiplex kialakulása összefüggésben van az Epstein-Barr vírus "aktivációjával" a testben. A T-sejt-terápia célja az Epstein-Barr vírussal fertőzött B-sejtek, egy másik típusú immunsejt "eltávolítása". A tudósok szerint hat hónap alatt egyik beteg sem szenvedett súlyos mellékhatásokat a kezelés miatt.
Ezenkívül közülük hárman a tünetek javulását észlelték az első T-sejt infúzió után két-nyolc hónappal.A tanulmány eredményeit az Amerikai Neurológiai Akadémia éves konferenciáján kell bemutatni, amelyet hely április 22. és 28. között Bostonban.
A T-sejtes terápia biológiája nem teljesen ismert, mondta Bebo. Bár úgy gondolják, hogy az Epstein-Barr vírus tényező a szklerózis multiplex kezdeti kialakulásában, ez nem bizonyított - mondta. Bebo elmondta, hogy másrészt bizonyítékok vannak arra, hogy a B-sejtek gyulladást okoznak sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél. Elmondta, hogy valójában a szklerózis multiplex kezelésére szolgáló, a múlt hónapban jóváhagyott új gyógyszer hat a B-sejtek ellen.
Az Ocrevus (ocrelizumab) nevű gyógyszer az első gyógyszer, amelyet az elsődleges progresszív sclerosis multiplex kezelésére engedélyeztek az Egyesült Államokban. Recidiváló remisszív sclerosis multiplexben szenvedő betegek számára is adható. Bebo azzal érvel, hogy bár a kísérleti T-sejtes terápia előnyös a szklerózis multiplex kezelésében, a B-sejtek eliminációjának köszönhető.
Khanna elmondta, hogy csapata egy amerikai biotechnológiai céggel dolgozik a kezelés javításán, például az Epstein-Barr vírust megtámadó T-sejtek "autonóm" változatának létrehozásával. Bebo hangsúlyozta az összkép fontosságát: az új gyógyszert nemrég hagyták jóvá, és más gyógyszereket is piacra dobnak. "Ez a sok tesztelt megközelítés egyike" - mondta Bebo. "Egyre többet fedezünk fel a sclerosis multiplex kialakulásáról. Tehát a jövő fényesnek tűnik.
A konferenciákon bemutatott kutatás előzetesnek tekinthető a szakterületen dolgozó kollégák által áttekintett folyóiratban való megjelenésig.